Sodio micofenolato con rivestimento enterico rispetto all'azatioprina per le manifestazioni di lupus extrarenale

L'azatioprina è ancora considerata il trattamento di scelta per le manifestazioni non renali del lupus eritematoso sistemico (LES) con un'efficacia stimata del 45%. Recentemente, diversi studi hanno dimostrato l'efficacia del micofenolato mofetile/micofenolato sodico a rivestimento enterico in questi casi, ma finora non è stato condotto alcuno studio comparativo controllato e randomizzato tra i due farmaci. L'obiettivo è eseguire uno studio randomizzato, controllato, di fase III/IV che confronti il ​​micofenolato a rivestimento enterico (ECM) con l'azatioprina per l'induzione e la terapia di mantenimento delle manifestazioni non renali del LES. Metodi: Saranno inclusi pazienti con riacutizzazioni di LES non renali (SLEDAI≥6 e/o BILAG o 2B refrattari a dosi piene di idrossiclorochina e prednisolone (≥10 mg/die) o con riacutizzazioni recidivanti. I pazienti saranno stratificati in base alla gravità della riacutizzazione (moderata (SLEDAI<12)-grave (SLEDAI≥12)) e randomizzati (1:1) in due gruppi di trattamento, EMC (2gr/d) o AZA (2-2,5 mg/ kg/d) secondo i livelli TMPT per 6 mesi. La dose sarà progressivamente ridotta in base alla risposta clinica fino al completamento di un anno di trattamento. L'obiettivo principale è la percentuale di remissione completa raggiunta ((SLEDAI <4 e/o assenza di qualsiasi BILAG A o B) alla settimana 12 e 24 rispettivamente per le riacutizzazioni moderate e gravi. Obiettivi secondari includono la valutazione della riduzione del fabbisogno di steroidi, del numero di riacutizzazioni post-trattamento, dell'effetto sui parametri biologici e dell'impatto sulla qualità della vita, sui danni e sulla sicurezza dei farmaci. Per rilevare una differenza del 20% tra i due farmaci con un potere statistico dell'80% (errore alfa 0,05), considerando una perdita di follow-up del 20%, è necessario un totale di 240 pazienti.