Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ALXN1007 in soggetti sani di sesso maschile e femminile

Criterio di inclusione:

Soggetti maschi o femmine sani (non in età fertile) di età ≥25 e ≤55 anni.

2. QTcF ≤450 msec e ≤470 per le femmine. 3. Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e rispettare il programma della visita di studio.

4. Il soggetto di sesso maschile e la sua coniuge/partner in età fertile devono utilizzare una congracezione1 altamente efficace consistente in due forme di controllo delle nascite (almeno una delle quali deve essere un metodo di barriera) a partire dallo screening e continuando fino alla fine dello studio .

1. La contraccezione altamente efficace è definita come:

   • Uso consolidato di metodi contraccettivi ormonali orali, iniettati o impiantati.
   • Posizionamento di un dispositivo intrauterino o di un sistema intrauterino.

   • Metodi contraccettivi di barriera: preservativo o cappuccio occlusivo (diaframma o cappucci cervicali/volte) con schiuma/gel/pellicola/crema/supposta spermicida.

     5. I soggetti di sesso maschile non devono donare sperma a partire dallo Screening fino alla fine dello studio.

     6. Vaccinazione documentata con vaccino meningococcico coniugato (MCV4) da almeno 14 giorni e non piu' di 5 anni, prima della somministrazione.

Criteri di esclusione:

Soggetti di sesso femminile in età fertile, comprese le donne che hanno avuto il menarca e che non sono state sottoposte a sterilizzazione chirurgica riuscita (isterectomia, legatura bilaterale delle tube o ovariectomia bilaterale) o non sono in postmenopausa. La postmenopausa è definita come:

• Amenorrea ≥ 12 mesi consecutivi senza un'altra causa e un livello sierico documentato di ormone follicolo-stimolante (FSH) >35 mIU/mL o
• Soggetti di sesso femminile con periodi mestruali irregolari e un livello sierico documentato di FSH > 35 mIU/mL.

• Donne in terapia ormonale sostitutiva (HRT). Donne che usano contraccettivi orali, altri contraccettivi ormonali (ad es. prodotti vaginali, cerotti cutanei o prodotti impiantati o iniettabili) o prodotti meccanici come un dispositivo intrauterino o metodi di barriera (ad es. diaframma, preservativi, spermicidi) per prevenire la gravidanza, o stanno praticando l'astinenza o se il loro partner è sterile (ad es. Vasectomia) dovrebbero essere considerati potenzialmente fertili.

  2. Test di gravidanza su siero positivo allo screening o al giorno -1. 3. Creatinina sierica superiore al limite superiore della norma (ULN) del laboratorio di analisi allo screening e al giorno -1.

  4. Alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) >ULN del laboratorio di test allo screening e al giorno -1.