Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio in aperto sulla sicurezza e l'efficacia del FVIII ricombinante in pazienti con emofilia A grave

29 settembre 2021 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio di estensione multicentrico di fase III in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia del fattore VIII della coagulazione ricombinante (rVIII-SingleChain, CSL627) in soggetti con grave emofilia A

Questo studio multicentrico, in aperto, di estensione di fase 3 esaminerà la sicurezza e l'efficacia di rVIII-SingleChain per la profilassi e il trattamento su richiesta di episodi emorragici in almeno 200 pazienti trattati in precedenza (PTP) con grave emofilia congenita A e precedente esposizione a Prodotti a base di FVIII che hanno raggiunto almeno 100 giorni di esposizione (ED) a rVIII-SingleChain in questo studio, nonché in pazienti precedentemente non trattati (PUP) senza precedente esposizione a nessun prodotto a base di FVIII che hanno raggiunto almeno 50 ED a rVIII-SingleChain in questo studio studio. Un sottostudio (aperto sia ai PTP che ai PUP) esaminerà l'uso di rVIII-SingleChain in chirurgia. Un sottostudio (aperto ai PUP che sviluppano un inibitore di rVIII-SingleChain) esaminerà l'uso di rVIII-SingleChain nella terapia di induzione della tolleranza immunitaria (ITI).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

246

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3052
        • Study Site 0360014
      • Nedlands, Australia, WA 6009
        • Study Site 0360028
      • Perth, Australia, WA 6000
        • Study Site 0360031
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Study Site 0400012
      • Linz, Austria, 4020
        • Study Site 0400003
      • Wien, Austria, 1090
        • Study Site 0400001
      • Wien, Austria, 1090
        • Study Site 0400002
  • Canada
      • Saint John, Canada, E2L 4L2
        • Study Site 1240022
  • Cechia
      • Hradec Kralove, Cechia, 500 05
        • Study Site 2030017
  • Filippine
      • Cebu City, Filippine, 6000
        • Study Site 6080001
      • Davao City, Filippine, 8000
        • Study Site 6080002
  • Francia
      • Brest, Francia, 29609
        • Study Site 2500015
      • Le Kremlin Bicetre, Francia, 94270
        • Study Site 2500017
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Study Site 2500028
      • Nantes, Francia, 44093
        • Study Site 2500018
      • Paris, Francia, 75015
        • Study Site 2500002
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0179
        • Study Site 2680001
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Study Site 2760034
      • Frankfurt, Germania, 60596
        • Study Site 2760091
      • Giessen, Germania, 35385
        • Study Site 2760087
      • Hannover, Germania, 30625
        • Study Site 2760066
  • Giappone
      • Hyogo, Giappone, 663-8501
        • Study Site 3920031
      • Nagoya, Giappone, 466-8550
        • Study Site 3920029
      • Okayama, Giappone, 710-8602
        • Study Site 3920064
      • Saitama, Giappone, 339-8551
        • Study Site 3920033
      • Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Study Site 3920025
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 12
        • Study Site 3720002
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • Study Site 3800023
  • Libano
      • Beirut, Libano, 165191
        • Study Site 4220007
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Study Site 4580001
  • Olanda
      • Amsterdam Zuidoost, Olanda, 1105 AZ
        • Study Site 5280006
      • Nijmegen, Olanda, 6500
        • Study Site 5280008
      • Utrecht, Olanda, 3584
        • Study Site 5280007
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Study Site 6160013
      • Krakow, Polonia, 31-531
        • Study Site 6160038
      • Rzeszow, Polonia, 35-301
        • Study Site 6160035
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • Study Site 6160014
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • Study Site 6200001
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Study Site 8260008
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 011026
        • Study Site 6420030
      • Timisoara, Romania, 300011
        • Study Site 6420037
  • Spagna
      • A Coruna, Spagna, 15006
        • Study Site 7240008
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Study Site 7240021
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Study Site 7240007
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Study Site 7240023
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92103-8651
        • Study Site 8400213
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Study Site 8400241
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Study Site 8400118
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Study Site 8400116
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Study Site 8400184
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Study Site 8400204
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9016
        • Study Site 8400240
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Study Site 8400041
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Study Site 8400154
  • Sud Africa
      • Parktown, Sud Africa, 2193
        • Study Site 7100001
  • Svizzera
      • Luzern, Svizzera, 6000
        • Study Site 7560010
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Study Site 7640001
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Study Site 7640005
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Study Site 7640002
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Study Site 7640004
      • Songkhla, Tailandia, 90110
        • Study Site 7640003
  • Ucraina
      • Dnipropetrovsk, Ucraina, 49102
        • Study Site 8040007
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • Study Site 8040005
  • Ungheria
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Study Site 3480007

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

PTP:

  • Maschi di qualsiasi età a cui è stata diagnosticata una grave emofilia congenita A (livelli di attività di FVIII <1%) e che hanno partecipato a un precedente studio clinico sponsorizzato da CSL con rVIII-SingleChain.
  • Uomini di età compresa tra 0 e <65 anni a cui è stata diagnosticata una grave emofilia congenita A (livelli di attività di FVIII <1%), che hanno almeno 50 ED per qualsiasi prodotto a base di FVIII e che non sono attualmente arruolati in uno studio clinico sponsorizzato da CSL con rVIII-SingleChain.

PUP:

  • Uomini di età compresa tra 0 e <18 anni a cui è stata diagnosticata una grave emofilia congenita A (livelli di attività del FVIII <1%)
  • Nessuna precedente esposizione a prodotti a base di Fattore VIII (ad eccezione dell'uso a breve termine di emoderivati).

Sottostudio ITI:

  • PUP che hanno sviluppato un inibitore confermato di rVIII-SingleChain nello studio principale.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota o sospetta a rVIII-SingleChain o a qualsiasi eccipiente di rVIII-SingleChain o alle proteine ​​dell'ovaio di criceto cinese (CHO).
  • Attualmente in trattamento con una terapia non consentita durante lo studio.
  • Creatinina sierica > 2 volte il limite superiore della norma, alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi > 5 volte il limite superiore della norma allo screening (se specificato)
  • Qualsiasi storia familiare di primo ordine (p. es., fratelli) di inibitori del FVIII
  • Per i PTP che non derivano direttamente da uno studio clinico sponsorizzato da CSL con rVIII-SingleChain: qualsiasi storia o attuali inibitori del FVIII

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Pazienti precedentemente trattati (PTP)
Lo sperimentatore assegnerà i soggetti alla profilassi o ai regimi di trattamento su richiesta per rVIII-SingleChain mediante iniezione endovenosa. Lo sperimentatore determinerà la dose di rVIII-SingleChain e il programma di dosaggio per il soggetto in base al profilo farmacocinetico (PK) del soggetto, ai dati PK di rVIII-SingleChain, al precedente regime di trattamento con FVIII e al fenotipo di sanguinamento, se disponibile.
Biologico: rVIII-SingleChain
Fattore VIII ricombinante della coagulazione a catena singola
Altri nomi:
  • CSL627
SPERIMENTALE: Pazienti precedentemente non trattati (PUP)
Lo sperimentatore assegnerà i soggetti alla profilassi o ai regimi di trattamento su richiesta per rVIII-SingleChain mediante iniezione endovenosa. Lo sperimentatore determinerà la dose di rVIII-SingleChain e il programma di dosaggio a propria discrezione, prendendo in considerazione le linee guida della World Federation of Hemophilia (WFH), il tipo di episodio emorragico, la sede dell'emorragia, l'età del soggetto e altre caratteristiche della malattia.
Biologico: rVIII-SingleChain
Fattore VIII ricombinante della coagulazione a catena singola
Altri nomi:
  • CSL627

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza della formazione di inibitori del FVIII in pazienti trattati in precedenza (PTP) con 100 giorni di esposizione (ED) a CSL627
Lasso di tempo: Alla visita più vicina dopo 100 PS (fino a 5 anni).
Alla visita più vicina dopo 100 PS (fino a 5 anni).
Numero di pazienti precedentemente non trattati (PUP) con formazione di inibitori ad alto titolo fino a FVIII con almeno 50 ED fino a CSL627
Lasso di tempo: Alla visita più vicina dopo 50 PS (fino a 5 anni).
L'inibitore ad alto titolo è definito come un titolo dell'inibitore ≥ 5 unità Bethesda/mL.
Alla visita più vicina dopo 50 PS (fino a 5 anni).
Percentuale di successo del trattamento per episodi di sanguinamento maggiore nei PUP
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Percentuale di episodi di sanguinamento maggiore trattati con successo in cui il successo del trattamento per un episodio di sanguinamento è definito come una valutazione di "eccellente" o "buono" sulla valutazione clinica dello sperimentatore dell'efficacia emostatica su una scala a 4 punti "eccellente, buono, moderato o scarso/nessuna risposta ". Gli episodi di sanguinamento maggiore sono definiti come episodi di sanguinamento per i quali un soggetto è tenuto a cercare un trattamento presso il centro per l'emofilia o che minacciano la vita del soggetto o la perdita di un arto.
Fino a 5 anni
Tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato nei PUP
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Il tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato per PUP che assumono profilassi e regimi di trattamento su richiesta.
Fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di episodi di sanguinamento trattati con successo nei PTP
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Percentuale di episodi emorragici trattati con successo in cui il successo del trattamento per un episodio emorragico è definito come una valutazione di "eccellente" o "buono" sulla valutazione clinica dello sperimentatore dell'efficacia emostatica su una scala a 4 punti "eccellente, buono, moderato o scarso/nessuna risposta" .
Fino a 5 anni
Tasso di sanguinamento annualizzato in PTP e PUP
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Il tasso di sanguinamento annualizzato per PTP e PUP che assumono profilassi e regimi di trattamento su richiesta
Fino a 5 anni
Percentuale di episodi di sanguinamento che richiedono 1, 2, 3 o > 3 iniezioni di CSL627 per raggiungere l'emostasi in PTP e PUP
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Numero medio di infusioni al bisogno di CSL627
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Dose media somministrata su richiesta di CSL627
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Dose media di profilassi somministrata di CSL627
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Importo medio totale di CSL627 somministrato durante il periodo chirurgico nei PTP
Lasso di tempo: Giorno dell'intervento fino a 336 ore dopo l'intervento
Giorno dell'intervento fino a 336 ore dopo l'intervento
Importo totale di CSL627 somministrato durante il periodo chirurgico nei PUP
Lasso di tempo: Giorno dell'intervento fino a 336 ore dopo l'intervento
Giorno dell'intervento fino a 336 ore dopo l'intervento
Efficacia emostatica di rVIII-SingleChain per PTP e PUP sottoposti a intervento chirurgico
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'intervento fino al recupero post-operatorio (generalmente fino a 14 giorni dopo l'intervento)
Lo sperimentatore valuterà l'efficacia del trattamento rVIII-SingleChain durante l'intervento chirurgico sulla base di una scala di valutazione a quattro punti dell'efficacia emostatica di "risposta eccellente, buona, moderata o scarsa/nessuna".
Dall'inizio dell'intervento fino al recupero post-operatorio (generalmente fino a 14 giorni dopo l'intervento)
Incidenza della formazione di inibitori al FVIII nei PTP dopo 10 ED e dopo 50 ED
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Percentuale di PTP e PUP che sviluppano anticorpi contro CSL627
Lasso di tempo: PTP: Alla visita più vicina dopo 100 ED (fino a 5 anni). PUP: Alla visita più vicina dopo 50 ED (fino a 5 anni).
PTP: Alla visita più vicina dopo 100 ED (fino a 5 anni). PUP: Alla visita più vicina dopo 50 ED (fino a 5 anni).
Percentuale di PTP e PUP che sviluppano anticorpi contro le proteine ​​dell'ovaio di criceto cinese (CHO)
Lasso di tempo: PTP: Alla visita più vicina dopo 100 ED (fino a 5 anni). PUP: Alla visita più vicina dopo 50 ED (fino a 5 anni).
PTP: Alla visita più vicina dopo 100 ED (fino a 5 anni). PUP: Alla visita più vicina dopo 50 ED (fino a 5 anni).
Numero di PUP con formazione di inibitori ad alto titolo a FVIII dopo 10 ED con CSL627
Lasso di tempo: Alla visita più vicina dopo 10 PS (fino a 5 anni)
L'inibitore ad alto titolo è definito come un titolo dell'inibitore ≥ 5 unità Bethesda/mL.
Alla visita più vicina dopo 10 PS (fino a 5 anni)
Numero di PUP con formazione di inibitore a basso titolo a FVIII dopo 10 ED e dopo 50 ED con CSL627
Lasso di tempo: Alla visita più vicina dopo 10 e dopo 50 PS (fino a 5 anni)
L'inibitore a basso titolo è definito come un titolo dell'inibitore inferiore a 5 unità Bethesda/mL.
Alla visita più vicina dopo 10 e dopo 50 PS (fino a 5 anni)
Incidenza della formazione totale dell'inibitore a FVIII in cuccioli
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Percentuale di successo del trattamento per episodi di sanguinamento non maggiore nei PUP
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Percentuale di episodi emorragici trattati con successo in cui il successo del trattamento per un episodio emorragico è definito come una valutazione di "eccellente" o "buono" sulla valutazione clinica dello sperimentatore dell'efficacia emostatica su una scala a 4 punti "eccellente, buono, moderato o scarso/nessuna risposta" . Gli episodi di sanguinamento non maggiore sono quelli che non richiedono trattamento presso il centro per l'emofilia o che non minacciano la vita del soggetto o la perdita di un arto.
Fino a 5 anni
Percentuale di cuccioli con valori dei segni vitali anomali clinicamente significativi dopo la prima infusione di CSL627
Lasso di tempo: Fino a 6 ore dopo la prima infusione
Le valutazioni dei segni vitali includono la frequenza cardiaca, la pressione sanguigna e la temperatura corporea. Il significato clinico di un'anomalia sarà valutato dallo sperimentatore.
Fino a 6 ore dopo la prima infusione
Percentuale di PUP con valori dei segni vitali anormali clinicamente significativi emersi dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Le valutazioni dei segni vitali includono la frequenza cardiaca, la pressione sanguigna e la temperatura corporea. Il significato clinico di un'anomalia sarà valutato dallo sperimentatore.
Fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

13 ottobre 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

19 gennaio 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

19 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 giugno 2014

Primo Inserito (STIMA)

24 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

27 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL627_3001
  • 2013-003262-13 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su rVIII-SingleChain

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Egypt

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi