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L'utilità del punteggio MRI per prevedere gli esiti dello sviluppo neurologico nei sopravvissuti alla sindrome da trasfusione gemello-gemello

4 maggio 2023 aggiornato da: Catherine Cibulskis, MD

L'utilità del punteggio MRI per prevedere gli esiti dello sviluppo neurologico nei sopravvissuti

I gemelli che condividono una placenta ma hanno due sacche separate di liquido amniotico (monocorionico-diamniotico) sono a rischio di sviluppare la sindrome da trasfusione gemello-gemello (TTTS). La TTTS deriva da anastomosi nella placenta che portano a una condivisione ineguale del sangue, causando un flusso sanguigno anormale ai gemelli. Il gemello donatore può avere bassi livelli di liquidi, scarsa crescita e anemia. Il gemello ricevente può avere livelli elevati di fluidi, conta eritrocitaria elevata, insufficienza cardiaca e idrope. Avere TTTS, specialmente se c'è la morte di un gemello o se la malattia è abbastanza grave da giustificare la fotocoagulazione laser dei siti anastomotici, mette i feti sopravvissuti a rischio di lesioni cerebrali dovute a ipossia, ischemia o lesioni da riperfusione. La risonanza magnetica (MRI) è superiore agli ultrasuoni nel rilevare lesioni cerebrali sottili. È stata sviluppata una scala di punteggio MRI per l'uso in neonati di peso alla nascita molto basso che ha dimostrato di essere correlata con gli esiti dello sviluppo neurologico, ma non è stata testata in questa popolazione di pazienti.

Le linee guida del nostro centro raccomandano la risonanza magnetica fetale prima dell'intervento, a 32 settimane di età gestazionale e sui neonati in età gestazionale corretta a termine. I neonati che sono stati trattati per TTTS in utero sono visitati nella Nursery Follow-up Clinic a 4 mesi di età, 8 mesi di età e per le valutazioni Bayley Scales a 15-18 mesi di età ea 2-3 anni di età.

Lo scopo di questo studio è correlare il punteggio della risonanza magnetica cerebrale con gli esiti dello sviluppo neurologico nei sopravvissuti a TTTS che hanno richiesto un intervento chirurgico fetale o hanno avuto la morte del loro gemello. I ricercatori prevedono che lesioni più gravi della materia bianca e grigia, come determinato dalla scala di classificazione Woodward/Inder, saranno positivamente associate a peggiori esiti dello sviluppo neurologico.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Descrizione dettagliata

Tutte le madri con una gravidanza affetta da sindrome da trasfusione da gemello a gemello (TTTS) indirizzate al St. Louis Fetal Care Institute (FCI) saranno valutate per l'arruolamento per un periodo di due anni. Le donne che hanno risultati gravi che indicano la necessità di un intervento fetale o che hanno avuto la morte di un feto a causa di TTTS saranno avvicinate alla FCI per discutere lo studio. Una volta nato/i il/i bambino/i, sarà ottenuto il consenso scritto per la partecipazione del bambino.

La FCI e il Cardinal Glennon Children's Medical Center hanno stabilito un protocollo per il TTTS. Feti affetti da TTTS alla risonanza magnetica fetale ed ecocardiogramma al momento della diagnosi (se il tempo lo consente prima dell'intervento) e di nuovo a 32 settimane di gestazione. I neonati ricevono una risonanza magnetica postnatale all'età gestazionale corretta a termine (> 37 settimane di gestazione). Questo può essere fatto come ricoverato se sono ancora ricoverati presso il Cardinal Glennon, o come paziente ambulatoriale se il loro ricovero alla nascita è stato in un altro ospedale, o se vengono dimessi a casa prima delle 37 settimane di età. Ricevono anche un ecocardiogramma postnatale, che può essere eseguito durante il ricovero alla nascita o al momento dell'appuntamento per la risonanza magnetica ambulatoriale. Tutti i neonati vengono seguiti a 4-6 mesi di età per la valutazione della terapia fisica e, se ci sono dubbi, ritornano 4 mesi dopo per una valutazione ripetuta della terapia fisica. Le valutazioni della Bayley Scales of Infant Development (BSID-III) vengono eseguite da uno psicologo infantile all'età corretta di 15-18 mesi e di nuovo tra i 2-3 anni. In qualsiasi momento in questo processo, se ci sono dubbi sul progresso dello sviluppo, vengono prescritti servizi di terapia domiciliare per aiutare a migliorare i risultati.

Questo protocollo di valutazioni si traduce in un totale di 3-5 appuntamenti di follow-up per ogni bambino dopo la dimissione ospedaliera iniziale e sono tutti standard di cura presso l'ospedale dei ricercatori.

La risonanza magnetica fornisce informazioni più dettagliate rispetto agli ultrasuoni nella diagnosi del danno cerebrale ischemico ipossico sia prenatale che postnatale (1,2). Gli ultrasuoni hanno una bassa sensibilità per rilevare lesioni cerebrali non emorragiche e gli studi hanno dimostrato che solo il 14-27% dei neonati con lesioni cerebrali alla risonanza magnetica presentava anomalie osservate all'ecografia della testa (3,4).

Gli studi sui neonati prematuri hanno mostrato una correlazione tra i risultati della risonanza magnetica all'età corretta per il termine e gli esiti dello sviluppo neurologico. Una scala di classificazione è stata proposta da Woodward e Inder per valutare il grado di lesione della materia bianca e grigia alla risonanza magnetica (5-7). Dopo l'aggiustamento multivariato, questa scala ha mostrato che l'aumento della gravità delle anomalie della sostanza bianca era associato a un aumento del rischio di grave ritardo motorio e paralisi cerebrale (5). La presenza di eventuali anomalie della sostanza bianca è risultata più sensibile nell'identificare i bambini con disturbi dello sviluppo neurologico rispetto ai risultati ecografici di emorragia intraventricolare o leucomalacia periventricolare(5). Inoltre, la maggior parte dei bambini con una risonanza magnetica normale o solo lievemente anormale non presentava gravi menomazioni a 2 anni di età (5).

Se i bambini a più alto rischio di ritardi dello sviluppo neurologico potessero essere identificati prima e in modo più accurato, questi bambini potrebbero essere monitorati più da vicino e potrebbero essere somministrati interventi precoci. Ciò si tradurrebbe potenzialmente in migliori risultati di sviluppo neurologico a lungo termine per questi bambini ad alto rischio. Tuttavia, attualmente non ci sono dati correlati tra i risultati della risonanza magnetica e gli esiti dello sviluppo neurologico a lungo termine nei sopravvissuti alla TTTS.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

60

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 3 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Le gravidanze affette da TTTS saranno identificate attraverso i rinvii del St. Louis Fetal Care Institute. I neonati sopravvissuti di quelle gravidanze che hanno richiesto la chirurgia laser fetale, o che hanno avuto la morte del gemello, saranno contattati per l'arruolamento.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonati che hanno sofferto di TTTS in utero che ha richiesto la fotocoagulazione laser fetale o hanno avuto la morte del loro gemello
  • Nato dopo l'implementazione del nostro protocollo TTTS nel settembre 2013
  • Completare la risonanza magnetica postnatale e il follow-up presso il Cardinal Glennon Children's Medical Center o presso un ospedale esterno e rilasciare informazioni mediche allo studio

Criteri di esclusione:

  • Neonati che non avevano TTTS, o non abbastanza gravi da giustificare l'intervento fetale o la morte del gemello
  • Neonati che non completano il follow-up secondo il protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Sopravvissuti al TTTS
I neonati che sono sopravvissuti alla TTTS fino alla dimissione dall'ospedale, hanno una risonanza magnetica a termine e ritornano per la clinica di follow-up dell'asilo nido.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esito composito della compromissione dello sviluppo neurologico - finale
Lasso di tempo: 3 anni di età
Definito da indice di sviluppo mentale, linguistico o fisico < 2 deviazioni standard dalla media sulle scale Bayley dello sviluppo infantile III, compromissione neurosensoriale (perdita dell'udito che richiede ausili o cecità) o diagnosi di paralisi cerebrale.
3 anni di età

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ritardo dello sviluppo - 4 mesi
Lasso di tempo: 4 mesi di età
Definito da ritardi di > 1 mese sulla valutazione della terapia fisica a 4 mesi di età
4 mesi di età
Ritardo dello sviluppo - 8 mesi
Lasso di tempo: 8 mesi di età
Definito da ritardi di > 1 mese sulla valutazione della terapia fisica a 8 mesi di età
8 mesi di età
Compromissione dello sviluppo neurologico - 15 mesi
Lasso di tempo: 15 mesi di età
Definito dall'indice di sviluppo mentale, linguistico o fisico < 2 deviazioni standard dalla media sulla Bayley Scales of Infant Development III
15 mesi di età
Risultati della risonanza magnetica
Lasso di tempo: Termine età gestazionale
Punteggio alla risonanza magnetica e pattern dei risultati della risonanza magnetica sui gemelli donatori e riceventi quando raggiungono l'età gestazionale corretta per il termine
Termine età gestazionale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

30 settembre 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

1 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 settembre 2014

Primo Inserito (Stima)

25 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

5 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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