Uno studio pilota sulle MSC Iufusion e Etanercept per il trattamento della spondilite anchilosante

La spondilite anchilosante (SA) è una malattia reumatica infiammatoria cronica e progressiva che coinvolge principalmente le articolazioni sacroiliache e lo scheletro assiale. Le principali caratteristiche cliniche sono il mal di schiena e la rigidità progressiva della colonna vertebrale. L'oligoartrite delle anche e delle spalle, l'entesopatia e l'uveite anteriore sono comuni e l'interessamento del cuore e dei polmoni è raro. L'attuale comprensione della patogenesi di questo disturbo è limitata. Riguarda principalmente la suscettibilità ereditaria (ad es. HLA-B27), l'infezione e l'autoimmunità.

Sebbene i farmaci tradizionali, come i farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS), i farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD come metotrexato, salicilazosulfapiridina o talidomide) e gli steroidi siano stati utilizzati nel trattamento della SA, tuttavia, molti studi hanno indicato che la risposta complessiva a questi la droga non è soddisfatta. Inoltre, sono stati osservati anche i gravi effetti collaterali di questi farmaci. La gestione dei pazienti con AS rimane quindi insoddisfacente e sono necessarie terapie mirate. Sebbene l'applicazione dell'inibitore del recettore del TNF alfa (come l'Etanercept) abbia avuto successo nel trattamento precoce della spondilite anchilosante, la tolleranza a questo agente biologico rende la terapia di questa malattia piuttosto difficile. Recentemente, grazie alle sue proprietà immunoregolatorie, immunosoppressive, stimolanti l'ematopoiesi e riparatrici dei tessuti, l'infusione di MSC umane isolate dal midollo osseo umano è stata un trattamento promettente ed efficace per i pazienti affetti da AS. Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia del trapianto di MSC nei pazienti con AS e confronterà l'efficienza con l'Etanercept nel trattamento dei pazienti con AS.

Questo studio durerà dai 2 ai 3 anni. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere la terapia di trapianto di MSC (gruppo sperimentale) o la terapia con Etanercept (gruppo di controllo). I pazienti saranno sottoposti a trapianto di MSC all'inizio dello studio il giorno 0. Il gruppo sperimentale riceverà infusione a settimana nelle prime 4 settimane e ogni due settimane nelle seconde 8 settimane, totalmente per 12 settimane. Dopo 3 mesi, i pazienti riceveranno il secondo trapianto di MSC. Dopo 12 settimane (Fase I) e 48 settimane (Fase II) dal primo trapianto, i pazienti saranno valutati.