Trapianto di cellule del sangue del cordone ombelicale (MC001) in midollo spinale danneggiato seguito da allenamento locomotore

Criterio di inclusione:

• Soggetti di sesso maschile e femminile di età compresa tra ≥18 e ≤60 anni.
• LM traumatica a livello neurologico (il livello segmentale contiguo più basso del midollo spinale che ha un punteggio motorio e sensoriale intatto) tra C5 e T11 mediante risonanza magnetica.

Nota: per i primi tre soggetti in ciascun centro di studio, il livello neurologico della LM sarà limitato alla regione toracica (tra T1 e T11).

• Soggetti con LM cronica (definita come ≥ 12 mesi dopo l'intervento iniziale di LM) con risultati neurologici stabili per almeno sei mesi ed essere in grado di stare in piedi almeno 1 ora al giorno utilizzando una struttura in piedi, un tavolo inclinabile o un dispositivo equivalente.
• Soggetti con uno stato neurologico attuale di grado di compromissione ASIA A (completo).
• Il sito danneggiato del midollo spinale è all'interno di tre livelli vertebrali come confermato dalla scansione MRI.
• Il soggetto deve essere in condizioni di salute fisica sufficienti per tollerare l'intervento chirurgico e partecipare al programma di deambulazione intensiva.
• ECG a 12 derivazioni a riposo clinicamente normale alla visita di screening o, se anormale, considerato clinicamente non significativo dal ricercatore principale.
• Sia i soggetti di sesso maschile che quelli di sesso femminile e i loro partner in età fertile devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione accettati dal punto di vista medico.
• Disponibilità e capacità di partecipare a tutti gli aspetti dello studio, compreso il completamento delle valutazioni soggettive, la partecipazione alle visite cliniche programmate e il rispetto di tutti i requisiti del protocollo, come evidenziato fornendo il consenso informato scritto.
• Almeno una CBU congelata HLA-matched (≥4:6 per un paziente specifico) identificata per ciascun soggetto.

Criteri di esclusione:

• Malattie renali, cardiovascolari, epatiche e psichiatriche clinicamente significative o altre condizioni che possono aumentare il rischio di complicanze durante o dopo l'intervento chirurgico o possono ridurre la capacità del paziente di partecipare a un intenso allenamento locomotore in base al giudizio medico dello sperimentatore.
• Presenza di qualsiasi condizione medica o infezione clinicamente significativa (incluso ma non limitato al portatore del virus dell'epatite B o dell'HIV) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con il trattamento o la partecipazione allo studio.
• Soggetti con paralisi flaccida con assenza di riflessi tendinei profondi nelle gambe, grave atrofia degli arti inferiori o altra evidenza di lesione lombosacrale, lesione dei nervi periferici e perdita motoneuronale.
• Frattura delle ossa e delle articolazioni portanti. Questi includono fratture del femore, della tibia e del perone, nonché delle articolazioni della caviglia, del ginocchio o dell'anca. Se tali fratture sono guarite, il paziente può essere incluso nella sperimentazione.
• Lesioni al cervello, ai nervi periferici o ai muscoli che possono interferire con la valutazione neurologica o della deambulazione.
• Donna incinta o in allattamento.
• Indisponibilità di cellule del sangue del cordone ombelicale compatibili con HLA.

• Qualsiasi controindicazione dell'operazione di laminectomia o dell'allenamento locomotore include:

  • Paziente con malattie infettive attive.
  • Paziente con infezione della ferita in corrispondenza o in prossimità del sito di impianto.
  • Paziente con grave deformità della colonna vertebrale sopra o vicino al sito di impianto.
  • Il paziente ha una condizione immuno-compromessa, o presenta condizioni autoimmuni note o è sieropositivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • - Il paziente ha una compromissione d'organo da moderata a grave in corso diversa dallo studio.
• Saranno esclusi soggetti con funzionalità renale anormale, malattie cardiovascolari, depressione allo screening, se considerato clinicamente significativo e instabile dal Principal Investigator.
• - Soggetto che sta attualmente partecipando a un altro studio sperimentale o ha assunto qualsiasi farmaco sperimentale nelle ultime 4 settimane prima dello screening per questo studio.
• Qualsiasi altro criterio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, suggerisca che il soggetto non sarebbe conforme al protocollo dello studio e/o non sarebbe idoneo a partecipare a questo studio.
• Soggetto con bassa densità ossea (scansione DEXA risultato punteggio T < -4).