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Studio clinico multicentrico sul trapianto di cellule staminali da sangue del cordone ombelicale per SCID

25 gennaio 2020 aggiornato da: Xiaowen Zhai, Children's Hospital of Fudan University

Studio clinico multicentrico sul trapianto di cellule staminali del cordone ombelicale per malattia da immunodeficienza combinata grave

L'immunodeficienza combinata grave (SCID) è una malattia rara causata da un gruppo di malattie genetiche che porta alla morte precoce per infezioni ricorrenti nei bambini affetti. L'unica terapia curativa per la SCID è il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche. Il sangue del cordone ombelicale non correlato (UCB) è sempre più utilizzato come alternativa al midollo osseo.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'immunodeficienza combinata grave (SCID) è una malattia rara causata da un gruppo di malattie genetiche che porta alla morte prematura a causa di infezioni ricorrenti nei bambini affetti. L'unica terapia curativa per la SCID è il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche. sempre più utilizzato come alternativa al midollo osseo. Lo sviluppo della NBS in Europa e in America ha consentito di diagnosticare più pazienti con SCID prima che compaiano i sintomi e di accedere alle procedure normative di valutazione e intervento il prima possibile. In Cina la SCID non è stata inclusa nel programma NBS e ci sono poche unità in grado di diagnosticare la SCID. I pazienti spesso ritardano la diagnosi e perdono il periodo migliore per il trapianto. Il Dipartimento di Ematologia, Ospedale pediatrico dell'Università di Fudan, ha utilizzato l'UCBT per il trattamento di pazienti SCID con condizionamento a intensità ridotta (RIC) dal 2014.6 casi su 8 sono stati trattati con sopravvivenza libera da malattia. L'efficacia incoraggiante di questi pazienti suggerisce che RIC di UCBT può essere un trattamento efficace per i pazienti con SCID al trapianto urgente di cellule staminali ematopoietiche. Lo scopo di questo studio è di indagare l'efficacia dell'UCBT nel trattamento della SCID, compreso il tasso di attecchimento, il tasso di sopravvivenza libera da malattia, il tasso di sopravvivenza globale e la ricostituzione immunitaria, e di valutare la mortalità e le complicanze correlate al trapianto. Tutti i casi selezionati sono diagnosticati come malattia da immunodeficienza combinata grave mediante funzione immunologica e rilevamento genico. Questi pazienti non hanno donatori fratelli compatibili. La funzione dei loro organi dovrebbe essere normale. Il tutore del paziente desidera e richiede l'UCBT e firma il consenso informato prima del trattamento. Selezione delle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale: rilevamento HLA ad alta risoluzione dei pazienti prima del trapianto, ricerca nella banca delle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale, selezione delle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale che soddisfano i seguenti criteri: HLA-A, B, C, DRB1 ad alta risoluzione (genotipo) > 6/8matching, numero totale di cellule nucleari >5x10^7/kg.Condizionamento: busulfan+ ciclofosfamide.Prevenzione GVHD: tacrolimus (FK506) o ciclosporina A. Prevenzione delle infezioni: Micafungin/caspofungin prima dell'attecchimento, voriconazolo dopo l'attecchimento per prevenire i funghi. Il ganciclovir viene utilizzato dall'inizio del condizionamento fino all'infusione di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale e l'aciclovir viene utilizzato per prevenire l'infezione da virus. SMZ previene l'infezione da Pneumocystis carinii dopo l'attecchimento fino a sei mesi dopo la sospensione degli agenti immunosoppressori.

Questo è uno studio osservazionale prospettico multicentrico. Procedura/Chirurgia: Trapianto di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale Selezione di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale non correlate: il rilevamento ad alta risoluzione dell'HLA viene eseguito prima del trapianto. È stata selezionata la corrispondenza ad alta risoluzione (genotipo) di HLA-A, B, C e DRB1. Il numero totale di cellule nucleari è superiore a 5*107/kg.

Condizionamento a intensità ridotta: busulfano 3,2 mg/kg al giorno in dosi frazionate per 3 giorni (dose totale 9,6 mg/kg) e ciclofosfamide 50 mg/kg per 2 giorni (dose totale 100 mg/kg).

Prevenzione della GVHD: tacrolimus (FK506) 0,1 mg/kg/giorno, iniziato 4 giorni prima del trapianto, viene assunto per via orale due volte e la concentrazione ematica viene monitorata per mantenere la concentrazione a 5-10 ng/ml. Se il paziente non ha un trapianto GVHD +100 giorni dopo la lenta riduzione, fino al trapianto 6 mesi dopo il ritiro.

Prevenzione delle infezioni: micafungin/caspofungin prima dell'attecchimento, voriconazolo dopo l'attecchimento per prevenire i funghi. Il ganciclovir viene utilizzato dall'inizio del pretrattamento all'inizio della reinfusione e l'aciclovir viene utilizzato per prevenire l'infezione virale fino a quando gli agenti immunosoppressori non vengono interrotti dopo la reinfusione. SMZ previene l'infezione da Pneumocystis carinii dopo l'attecchimento.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Minhang
      • Shanghai, Minhang, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Ai pazienti è stata diagnosticata una grave malattia da immunodeficienza combinata in base alla funzione immunologica e al centro di diagnosi genetica.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. A tutti i pazienti è stata diagnosticata una grave malattia da immunodeficienza combinata dalla funzione immunologica e dal centro di diagnosi genetica.
  2. I pazienti non hanno un donatore correlato compatibile con HLA.
  3. Ogni organo funziona normalmente e soddisfa i seguenti criteri di ispezione:

Funzionalità epatica ALT, AST ≤ 10 volte il limite superiore del valore normale, TBIL ≤ 5 volte il limite superiore del valore normale.

Funzione renale BUN, Cr ≤ 1,25 volte il limite superiore del valore normale. ECG, esame cardiaco normale

Criteri di esclusione:

  1. I pazienti hanno controindicazioni al trapianto di cellule staminali emopoietiche.
  2. I pazienti hanno altre malattie gravi, come gravi danni alla funzione degli organi vitali: insufficienza respiratoria, insufficienza cardiaca, disfunzione epatica scompensata, insufficienza renale, infezione incontrollabile, ecc.
  3. Il paziente è sottoposto ad altre ricerche cliniche sui farmaci.
  4. Allo stesso tempo, soffrire di altre gravi malattie fisiche o mentali acute o croniche, o anomalie di laboratorio, può influire sulla sicurezza e sulla compliance del paziente, influenzando il consenso informato, la partecipazione alla ricerca, il follow-up o l'interpretazione dei risultati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Caso UCBT-SCID
Pazienti con SCID sottoposti a trapianto di cellule staminali da sangue del cordone ombelicale. L'unica terapia curativa per la SCID è il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.
Procedura: trapianto di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale
Selezione di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale non correlate； Condizionamento a intensità ridotta； Prevenzione della GVHD； Prevenzione delle infezioni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 3 anni dopo il trapianto
La sopravvivenza globale è definita come lo stato di sopravvivenza dei pazienti entro la fine dei 3 anni dopo il trapianto, codificato come 1 per morto e 0 per sopravvissuto.
3 anni dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza libera da malattia
Lasso di tempo: 3 anni dopo il trapianto
La sopravvivenza libera da malattia è definita come lo stato di sopravvivenza dei pazienti entro la fine del terzo anno dopo il trapianto. La sopravvivenza libera da malattia è definita come sopravvivere senza condizioni, inclusi il fallimento dell'attecchimento e la morte causata da qualsiasi motivo. La variabile è codificata come 0 per la sopravvivenza libera da malattia e 1 per tutte le condizioni diverse dallo stato definito di "0".
3 anni dopo il trapianto
Attecchimento riuscito
Lasso di tempo: 3 anni dopo il trapianto
L'evento di successo dell'attecchimento è definito come conta dei neutrofili ≥ 0,5×10^9/L per 3 giorni continui e conta piastrinica ≥ 20×10^9/L per 7 giorni continui senza trasfusione. È codificato come 1.
3 anni dopo il trapianto
Ricostituzione immunitaria
Lasso di tempo: 3 anni dopo il trapianto
La ricostituzione immunitaria include la ricostituzione delle cellule T e B. La variabile sarebbe codificata come 1 se una qualsiasi di queste due cellule fosse stata ricostituita mentre 0 per nessuna. La ricostituzione delle cellule T è definita come il rispetto di questi criteri: conta di cellule CD3+ > 1000 per millimetro cubo e conta di cellule CD4+ > 500 per millimetro cubo. La ricostituzione delle cellule B è definita come indipendenza dalla terapia sostitutiva con Ig.
3 anni dopo il trapianto

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il verificarsi di eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il trapianto
Gli eventi avversi (AE) sono una variabile composita che include danni alla funzionalità epatica e renale, nausea, vomito, aritmia e dispnea. La variabile dovrebbe essere codificata come 1 se uno qualsiasi di questi eventi si verifica dopo il trapianto per 3 anni mentre 0 per nessuno . Questi eventi avversi sarebbero misurati con il metodo della scala di valutazione secondo lo standard di classificazione NCI CTC AE v4.0.
3 anni dopo il trapianto
L'insorgenza della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il trapianto
La GVHD acuta e cronica viene misurata e classificata secondo criteri standardizzati.
3 anni dopo il trapianto
Il verificarsi di complicanze correlate al trapianto ad eccezione della GVHD
Lasso di tempo: 3 anni dopo il trapianto
Le complicanze correlate al trapianto includono infezioni, malattia da occlusione venosa epatica, cistite emorragica, sindrome da perdita capillare, microangiopatia trombotica, malattia linfoproliferativa post-trapianto, sindrome da polmonite idiopatica e bronchiolite ostruttiva, che vengono diagnosticate secondo gli standard diagnostici pertinenti di ciascuna malattia.
3 anni dopo il trapianto
Mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: 3 anni dopo il trapianto
La mortalità correlata al trapianto (TRM) includeva la mortalità per qualsiasi causa diversa da quella dell'immunodeficienza primaria sottostante fino al giorno +100 dopo l'attecchimento dei neutrofili.
3 anni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Collaboratori

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
Shanghai Children's Hospital
Beijing Children's Hospital
Children's Hospital of Soochow University
Guangzhou Women and Children's Medical Center
Shenzhen Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Wuhan Women and Children's Medical Center

Investigatori

  • Direttore dello studio: jiang hui, master, Shanghai Children's Hospital
  • Direttore dello studio: hu shaoyan, PhD, Children's Hospital of Soochow University
  • Direttore dello studio: jiang hua, PhD, Guangzhou Women And Children's Medical Center
  • Direttore dello studio: liu sixi, master, Shenzhen Children's Hospital
  • Direttore dello studio: xiong hao, PhD, Wuhan Women and Children's Medical Center
  • Direttore dello studio: fang yongjun, PhD, Children's Hospital of Nanjing Medical University
  • Direttore dello studio: wang dao, PhD, The first affiliated hospital of Zhengzhou university
  • Direttore dello studio: qin maoquan, master, Beijing Children's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2019

Completamento primario (Anticipato)

31 ottobre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

31 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

21 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CPBMT-SCID-2019

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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