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Multizentrische klinische Studie zur Transplantation von Nabelschnurblut-Stammzellen für SCID

25. Januar 2020 aktualisiert von: Xiaowen Zhai, Children's Hospital of Fudan University

Multizentrische klinische Studie zur Transplantation von Nabelschnurblut-Stammzellen bei schwerer kombinierter Immunschwächekrankheit

Schwere kombinierte Immundefizienz (SCID) ist eine seltene Erkrankung, die durch eine Gruppe genetischer Störungen verursacht wird und bei betroffenen Kindern zum frühen Tod durch rezidivierende Infektionen führt. Die einzige kurative Therapie für SCID ist die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation zunehmend als Alternative zu Knochenmark eingesetzt.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Schwere kombinierte Immunschwäche (SCID) ist eine seltene Erkrankung, die durch eine Gruppe genetischer Störungen verursacht wird und bei betroffenen Kindern zum frühen Tod durch wiederkehrende Infektionen führt. Die einzige kurative Therapie für SCID ist die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation zunehmend als Alternative zum Knochenmark eingesetzt. Die Entwicklung von NBS in Europa und Amerika hat es ermöglicht, dass mehr SCID-Patienten diagnostiziert werden können, bevor Symptome auftreten, und so schnell wie möglich in die normativen Bewertungs- und Interventionsverfahren eintreten können. In China wurde SCID nicht in das NBS-Programm aufgenommen, und es gibt nur wenige Einheiten, die SCID diagnostizieren können. Patienten verzögern häufig die Diagnose und verpassen die beste Transplantationsperiode. Die Abteilung für Hämatologie des Kinderkrankenhauses der Fudan-Universität verwendet seit 2014 UCBT zur Behandlung von SCID-Patienten mit Konditionierung mit reduzierter Intensität (RIC). 6 von 8 Fällen wurden mit krankheitsfreiem Überleben behandelt. Die ermutigende Wirksamkeit dieser Patienten legt nahe, dass RIC von UCBT eine wirksame Behandlung für SCID-Patienten mit dringender hämatopoetischer Stammzelltransplantation sein könnte. Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit von UCBT bei der Behandlung von SCID zu untersuchen, einschließlich Transplantationsrate, krankheitsfreie Überlebensrate, Gesamtüberlebensrate und Immunrekonstitution, und die transplantationsbedingte Mortalität und Komplikationen zu bewerten. Alle ausgewählten Fälle werden durch immunologische Funktion und Gennachweis als schwere kombinierte Immunschwächekrankheit diagnostiziert. Diese Patienten haben keine übereinstimmenden Geschwisterspender. Ihre Organfunktion sollte normal sein. Der Vormund des Patienten hat den Wunsch und die Anforderung für UCBT und unterzeichnet vor der Behandlung die Einverständniserklärung. Auswahl von Stammzellen aus Nabelschnurblut: Hochauflösende HLA-Erkennung von Patienten vor der Transplantation, Durchsuchen der Stammzellbank aus Nabelschnurblut, Auswahl von Stammzellen aus Nabelschnurblut, die die folgenden Kriterien erfüllen: HLA-A, B, C, DRB1 hochauflösend (Genotyp) > 6/8 passende, Gesamtzahl der Kernzellen > 5 x 10 ^ 7 / kg. Konditionierung: Busulfan + Cyclophosphamid. GVHD-Prävention: Tacrolimus (FK506) oder Cyclosporin A. Infektionsprävention: Micafungin / Caspofungin vor der Transplantation, Voriconazol nach der Transplantation, um Pilze zu verhindern. Ganciclovir wird vom Beginn der Konditionierung bis zur Infusion von Nabelschnurblut-Stammzellen verwendet, und Aciclovir wird verwendet, um eine Virusinfektion zu verhindern. SMZ verhindert Pneumocystis-carinii-Infektionen nach Transplantation bis zu einem halben Jahr nach Absetzen von Immunsuppressiva.

Dies ist eine multizentrische prospektive Beobachtungsstudie. Verfahren/Operation: Transplantation von Nabelschnurblut-Stammzellen Unabhängige Selektion von Nabelschnurblut-Stammzellen: Vor der Transplantation wird ein hochauflösender HLA-Nachweis durchgeführt. Hochauflösender (Genotyp)-Matching von HLA-A, B, C und DRB1 wurde ausgewählt. Die Gesamtzahl der Kernzellen beträgt mehr als 5*107/kg.

Konditionierung mit reduzierter Intensität: Busulfan 3,2 mg/kg pro Tag in aufgeteilten Dosen für 3 Tage (Gesamtdosis 9,6 mg/kg) und Cyclophosphamid 50 mg/kg für 2 Tage (Gesamtdosis 100 mg/kg).

GVHD-Prävention: Tacrolimus (FK506) 0,1 mg/kg/Tag, begonnen 4 Tage vor der Transplantation, wird zweimal oral eingenommen, und die Blutkonzentration wird überwacht, um die Konzentration bei 5-10 ng/ml zu halten. Wenn der Patient +100 Tage nach der langsamen Reduktion keine GVHD-Transplantation hat, bis zur Transplantation 6 Monate nach dem Entzug.

Infektionsprävention: Micafungin/Caspofungin vor der Transplantation, Voriconazol nach der Transplantation zur Vorbeugung von Pilzen. Ganciclovir wird vom Beginn der Vorbehandlung bis zum Beginn der Reinfusion verwendet, und Aciclovir wird verwendet, um eine Virusinfektion zu verhindern, bis Immunsuppressiva nach der Reinfusion abgesetzt werden. SMZ verhindert eine Infektion mit Pneumocystis carinii nach der Transplantation.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Minhang
      • Shanghai, Minhang, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Patienten wurden als schwere kombinierte Immunschwächekrankheit durch das immunologische und genetische Diagnosezentrum diagnostiziert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bei allen Patienten wurde vom immunologischen und genetischen Diagnosezentrum eine schwere kombinierte Immunschwächekrankheit diagnostiziert.
  2. Die Patienten haben keinen HLA-übereinstimmenden verwandten Spender.
  3. Jedes Organ funktioniert normal und entspricht den folgenden Prüfkriterien:

Leberfunktion ALT, AST ≤ 10-fache Obergrenze des Normalwerts, TBIL ≤ 5-fache Obergrenze des Normalwerts.

Nierenfunktion BUN, Cr ≤ 1,25-fache Obergrenze des Normalwerts. EKG, Herzuntersuchung normal

Ausschlusskriterien:

  1. Die Patienten haben Kontraindikationen für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation.
  2. Patienten haben andere schwere Erkrankungen, wie z. B. schwere Schädigung lebenswichtiger Organfunktionen: Atemstillstand, Herzinsuffizienz, dekompensierte Leberfunktionsstörung, Niereninsuffizienz, unkontrollierbare Infektion usw.
  3. Der Patient unterzieht sich einer anderen klinischen Arzneimittelforschung.
  4. Gleichzeitig kann das Leiden an anderen schweren akuten oder chronischen körperlichen oder psychischen Erkrankungen oder Laboranomalien die Patientensicherheit und -compliance beeinträchtigen und die Einwilligung nach Aufklärung, die Teilnahme an der Forschung, die Nachsorge oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
UCBT-SCID-Fall
SCID-Patienten, die sich einer Stammzelltransplantation aus Nabelschnurblut unterzogen haben. Die einzige kurative Therapie für SCID ist eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation.
Verfahren: Transplantation von Stammzellen aus Nabelschnurblut
Unabhängige Auswahl von Stammzellen aus Nabelschnurblut； Konditionierung mit reduzierter Intensität； GVHD-Prävention； Infektionsprävention.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberlebensrate
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Das Gesamtüberleben ist definiert als der Überlebensstatus von Patienten am Ende von 3 Jahren nach der Transplantation, codiert als 1 für tot und 0 für überleben.
3 Jahre nach Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitsfreie Überlebensrate
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Das krankheitsfreie Überleben ist definiert als der Überlebensstatus von Patienten am Ende des dritten Jahres nach der Transplantation. Krankheitsfreies Überleben ist definiert als Überleben ohne Bedingungen, einschließlich Transplantationsversagen und Tod aus beliebigen Gründen. Die Variable wird als 0 für krankheitsfreies Überleben und als 1 für alle Zustände außer dem definierten Status "0" kodiert.
3 Jahre nach Transplantation
Erfolgreiche Anpflanzung
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Das Ereignis einer erfolgreichen Transplantation ist definiert als Neutrophilenzahl ≥ 0,5 × 10 ^ 9 / l für ununterbrochene 3 Tage und Thrombozytenzahl ≥ 20 × 10 ^ 9 / l für ununterbrochene 7 Tage ohne Transfusion. Es ist als 1 codiert.
3 Jahre nach Transplantation
Immunrekonstitution
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Die Immunrekonstitution umfasst die T-Zell- und B-Zell-Rekonstitution. Die Variable würde als 1 kodiert, wenn eine dieser beiden Zellen rekonstituiert worden wäre, während 0 für keine steht. Die T-Zell-Rekonstitution wird als Erfüllung dieser Kriterien definiert: CD3+-Zellzahl > 1000 pro Kubikmillimeter und CD4+-Zellzahl > 500 pro Kubikmillimeter. B-Zell-Rekonstitution ist definiert als Unabhängigkeit von einer Ig-Ersatztherapie.
3 Jahre nach Transplantation

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Das Auftreten unerwünschter Ereignisse (AE)
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Die unerwünschten Ereignisse (AE) sind eine zusammengesetzte Variable, die Leber- und Nierenfunktionsschäden, Übelkeit, Erbrechen, Arrhythmie und Dyspnoe umfasst. Die Variable würde als 1 kodiert, wenn eines dieser Ereignisse nach einer Transplantation über 3 Jahre auftritt, während 0 für keines kodiert würde. Diese unerwünschten Ereignisse würden mit der Bewertungsskalenmethode gemäß dem Klassifizierungsstandard NCI CTC AE v4.0 gemessen.
3 Jahre nach Transplantation
Das Auftreten von Graft-versus-Host-Disease (GVHD)
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Akute und chronische GVHD wird nach standardisierten Kriterien gemessen und eingestuft.
3 Jahre nach Transplantation
Das Auftreten von transplantationsbedingten Komplikationen außer GVHD
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Transplantationsbedingte Komplikationen umfassen Infektionen, hepatische Venenverschlusskrankheit, hämorrhagische Zystitis, Kapillarlecksyndrom, thrombotische Mikroangiopathie, lymphoproliferative Erkrankung nach Transplantation, idiopathisches Pneumonie-Syndrom und obstruktive Bronchiolitis, die gemäß den relevanten Diagnosestandards der jeweiligen Erkrankung diagnostiziert werden.
3 Jahre nach Transplantation
Transplantationsbedingte Mortalität
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Transplantationsbedingte Mortalität (TRM) umfasste Mortalität aus jedweder Ursache außer als Ergebnis der zugrunde liegenden primären Immunschwäche bis zu Tag +100 nach Neutrophilentransplantation.
3 Jahre nach Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Mitarbeiter

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
Shanghai Children's Hospital
Beijing Children's Hospital
Children's Hospital of Soochow University
Guangzhou Women and Children's Medical Center
Shenzhen Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Wuhan Women and Children's Medical Center

Ermittler

  • Studienleiter: jiang hui, master, Shanghai Children's Hospital
  • Studienleiter: hu shaoyan, PhD, Children's Hospital of Soochow University
  • Studienleiter: jiang hua, PhD, Guangzhou Women And Children's Medical Center
  • Studienleiter: liu sixi, master, Shenzhen Children's Hospital
  • Studienleiter: xiong hao, PhD, Wuhan Women and Children's Medical Center
  • Studienleiter: fang yongjun, PhD, Children's Hospital of Nanjing Medical University
  • Studienleiter: wang dao, PhD, The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
  • Studienleiter: qin maoquan, master, Beijing Children's Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Oktober 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CPBMT-SCID-2019

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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