Terapia basata sui biomarcatori per il melanoma (TREAT20plus)

I pazienti idonei devono avere un melanoma metastatico istologicamente provato che fallisce i trattamenti standard. Altri criteri di inclusione includevano età ≥ 18 anni; Performance status (PS) dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2; aspettativa di vita ≥ 24 settimane; adeguate funzioni renali, epatiche e midollari. Era consentita una precedente terapia con chemioterapia endovenosa, immunoterapia o chirurgia maggiore almeno 4 settimane prima dell'inclusione. I pazienti sono stati esclusi se avevano una storia di malattia cardiaca o cervello metastatico o tumori meningei. Lo studio è approvato dal comitato etico della ricerca istituzionale.

L'analisi molecolare viene eseguita presso il Max Planck Institute for Molecular Genetics di Berlino e un rapporto completo viene reso disponibile entro 4-8 settimane. Il comitato dei tumori molecolari interpreta i dati e li trasforma in raccomandazioni terapeutiche identificando e dando priorità ai biomarcatori predittivi. Le raccomandazioni si basano sulla definizione dei livelli di evidenza attribuiti a ogni singola aberrazione e sulla discussione interdisciplinare delle aberrazioni rispetto alla situazione del paziente, alla disponibilità di farmaci e agli studi clinici. Le raccomandazioni vengono trasmesse al medico responsabile del paziente per la decisione finale di trattare o meno il paziente di conseguenza.

Gli endpoint principali sono il numero di pazienti con alterazioni molecolari attuabili, il numero di pazienti con una raccomandazione di trattamento, il numero di pazienti che ricevono la terapia raccomandata, la sopravvivenza globale dei pazienti trattati secondo le raccomandazioni o meno.

Per i pazienti trattati secondo le raccomandazioni: tasso di risposta e sopravvivenza libera da progressione a 6 mesi secondo i criteri RECIST.