Migliorare il controllo dei fosfati nei bambini con insufficienza renale cronica (IMPACT)

Contesto e motivazione

Sfondo:

La malattia minerale e ossea della CKD (CKD-MBD) può portare a complicanze scheletriche debilitanti, fratture, scarsa crescita e calcificazione vascolare e rimane una delle aree più impegnative della gestione della CKD. Il fosfato sierico e le misure correlate di MBD, incluso il fattore di crescita dei fibroblasti 23 (FGF23) e l'ormone paratiroideo (PTH), sono aumentati nella malattia renale cronica e causalmente associati a esiti avversi tra cui danno vascolare e calcificazione, ipertrofia ventricolare sinistra e malattia ossea renale. La riduzione dell'assunzione di fosfato nella dieta e l'assunzione regolare di farmaci chelanti del fosfato sono necessarie per un controllo ottimale del fosfato, ma sono estremamente impegnative e portano a una scarsa aderenza in un numero significativo di pazienti. L'International Pediatric Dialysis Network Registry riporta che in oltre 900 bambini con PD, il 45% presentava livelli elevati di fosfato sierico, con una prevalenza di iperfosfatemia che aumentava fino all'80% negli adolescenti.

I dietisti renali pediatrici hanno la responsabilità di educare le famiglie sull'assunzione di fosfato nella dieta: limitare i cibi ricchi di fosfato organico ed evitare il fosfato inorganico "nascosto" dagli additivi alimentari, senza compromettere l'adeguatezza nutrizionale. Il materiale educativo sui fosfati (PEM) è stato sviluppato principalmente per gli adulti, ma l'aderenza alla dieta è inferiore al 50% ed è altrettanto bassa nei bambini. Non solo i bambini devono capire come ridurre l'assunzione di fosfato nella dieta, ma anche come utilizzare i farmaci leganti del fosfato per ridurre l'assorbimento di fosfato dai loro cibi e bevande. L'aderenza al farmaco legante è generalmente bassa a causa della scarsa appetibilità e della complessità della somministrazione. L'aderenza al legante fosfatico è aggravata da problemi di accesso a scuola e impatti psicologici, in particolare durante l'adolescenza.

Gli interventi educativi si sono concentrati principalmente sulla popolazione adulta in emodialisi con follow-up a breve termine. Esistono otto studi randomizzati controllati (RCT) sull'utilizzo di un intervento educativo negli adulti con CKD o in dialisi che concludono che tali interventi hanno aumentato l'aderenza rispetto a nessun intervento o cura standard di routine. Una meta-analisi di RCT per adulti ha anche riportato che le iniziative educative possono migliorare i livelli sierici di fosfato. I dati sugli adulti hanno un'applicabilità limitata alla gestione dell'iperfosfatemia nel CYP, poiché la comprensione e il rispetto delle restrizioni dietetiche saranno spesso una responsabilità congiunta tra il CYP e i loro caregiver. Ci sono pochissimi studi che valutano il successo dei programmi educativi in ​​pediatria ma, nonostante alcuni mostrino un miglioramento nei punteggi di conoscenza, gli interventi non sembrano essere associati a cambiamenti nel fosfato sierico o nel PTH. Tuttavia, questi studi avevano campioni di piccole dimensioni, erano di breve durata e non sono stati esplorati modelli di apprendimento o fattori che influenzano il comportamento. Strategie educative per bilanciare il carico dietetico di fosfato alla dose di legante sono state sviluppate per i bambini, ma richiedono un alto grado di motivazione del paziente e non tengono conto della presenza variabile e della biodisponibilità di fosfato inorganico e organico. L'altissima prevalenza dell'iperfosfatemia e delle sue complicanze chiarisce che le attuali strategie di gestione non sono efficaci e che sono necessari approcci alternativi per garantire un controllo ottimale dei fosfati.

Ottenere feedback dai bambini e dalle loro famiglie sulle sfide che devono affrontare con il controllo dei fosfati, nonché su come rispondono agli strumenti educativi dietetici, è essenziale per consentire miglioramenti significativi alla loro assistenza sanitaria. Gli psicologi dell'educazione riferiscono che l'aderenza a qualsiasi consiglio migliora quando vengono forniti lo stile di apprendimento di un individuo (come visivo o uditivo) e le preferenze per i materiali didattici. Pertanto, sebbene le spiegazioni scritte o verbali siano gli approcci più comuni, le immagini ei diagrammi sono più efficaci con gli studenti visivi. Allo stesso modo, gli adolescenti riferiscono di volere comunicazioni più incentrate sulla salute, presentando i dati sotto forma di diagrammi e grafici. Nella pratica pediatrica, deve essere considerata la comprensione sia del bambino che dei suoi genitori e l'interazione genitore-figlio può influenzare la capacità di apprendimento. La condivisione di esperienze e strategie tra gruppi di genitori e bambini può motivare cambiamenti dietetici a lungo termine. Gli operatori sanitari devono identificare strategie educative adeguate all'età, pertinenti e coinvolgenti informate dalle preferenze del paziente, poiché è molto probabile che queste possano potenziare, migliorare le competenze e garantire un'aderenza ottimale a lungo termine.

Fondamento logico:

Un gruppo internazionale di dietisti renali pediatrici e nefrologi della Pediatric Renal Nutritional Taskforce (PRNT) ha collaborato allo sviluppo di un questionario (PUKA) per valutare la conoscenza e la comprensione del fosfato al basale del CYP con CKD e i loro caregivers. È stata condotta una revisione della letteratura per analizzare gli strumenti esistenti per valutare la conoscenza dei fosfati. Ciò ha dimostrato che mancavano strumenti esistenti di comprovata validità e affidabilità adatti all'uso in pediatria. Tuttavia, questo si è rivelato un'utile guida per la costruzione di un questionario e le domande scelte, il formato e il design del questionario sono stati ispirati da quelli utilizzati in altri studi, ma ampliati per raccogliere informazioni di base sulle preferenze di insegnamento e sui problemi riscontrati in relazione ai cambiamenti o all'aderenza alla dieta al farmaco legante del fosfato. Questo è stato sperimentato su 10 CYP e le loro famiglie per garantire la validità del volto. Il questionario PUKA sarà completato da un campione mirato di CYP con CKD e caregiver nelle 4 unità di nefrologia del Regno Unito e 5 in Europa. I questionari verranno analizzati per generare un punteggio di conoscenza del fosfato. Le domande relative alle opinioni personali (come approcci educativi preferiti sui fosfati, problemi percepiti associati all'attuazione della dieta a ridotto contenuto di fosfati o all'assunzione di farmaci chelanti del fosfato) saranno classificate e calcolate come frequenze per rappresentare la distribuzione delle opinioni. L'analisi di correlazione verrà utilizzata per misurare il grado di associazione tra due variabili qualsiasi (ad esempio età, stato dialitico, biochimica di base e punteggio di conoscenza).

L'attuale PEM nazionale e internazionale sarà raccolto, valutato e selezionato un campione rappresentativo. Focus group di 5-6 bambini con CKD o caregiver saranno condotti in questi siti per ottenere feedback su questi PEM selezionati e per esplorare ulteriormente le loro barriere percepite e facilitatori all'adesione. Il questionario PUKA e i dati del focus group verranno utilizzati per informare lo sviluppo del PEM che affronta le lacune di conoscenza e utilizza le tecniche educative preferite. Questo nuovo approccio affronterà i problemi di aderenza, consentendo alle famiglie di assumersi la responsabilità della gestione del fosfato personalizzando la cura del loro bambino e offrendo la scelta del paziente, ottimizzando così il controllo del fosfato e gli esiti ossei e cardiovascolari a lungo termine.

Vantaggi della ricerca:

I ricercatori sperano di trovare le reali lacune di conoscenza e le sfide pratiche sperimentate da CYP da diversi background, come rappresentato nei siti partner per informare la co-progettazione di PEM. Sfruttare l'esperienza di un team internazionale di dietisti e nefrologi è un punto di forza unico di questa proposta, compreso il contributo di uno psicologo clinico e di 5 rappresentanti dei pazienti. Le risorse gestite dai pazienti consentiranno al CYP di assumere il controllo della propria salute, migliorare il controllo dei fosfati e ridurre gli esiti avversi a lungo termine a livello osseo e cardiovascolare. Inoltre, questo progetto può anche servire da modello per informare lo sviluppo di futuri materiali educativi prodotti per bambini con malattie renali.