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Uno studio per valutare la sicurezza e la farmacocinetica di singole dosi ascendenti sottocutanee ed endovenose di DS-2325a in soggetti sani

2 marzo 2023 aggiornato da: Daiichi Sankyo, Inc.

Uno studio di coorte di fase 1, in cieco per soggetti e sperimentatori, in cieco per sponsor, controllato con placebo, randomizzato, sequenziale per valutare la sicurezza e la farmacocinetica di singole dosi ascendenti sottocutanee ed endovenose di DS-2325a in soggetti sani

La sindrome di Netherton (NS) è una rara malattia autosomica recessiva e attualmente non esiste alcun trattamento sistemico o standard di cura per i pazienti con NS. DS-2325a, uno specifico e potente inibitore della callicreina 5, dovrebbe trattare la NS sostituendo un gene difettoso.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo primo studio sull'uomo per DS-2325a valuterà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di singole dosi crescenti di DS-2325a in partecipanti sani. DS-2325a sarà valutato sia dopo iniezioni sottocutanee (SC) che infusioni endovenose (IV), poiché potrebbe dover essere somministrato per via endovenosa a pazienti giovani e come dose di carico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

64

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78217
        • Worldwide Clinical Trials

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 45 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti devono fornire il consenso informato scritto alla partecipazione allo studio prima dello screening
  • Uomini e donne sani di età compresa tra 18 e 45 anni (inclusi), con un BMI da 18 kg/m2 a 30 kg/m^2 (inclusi) allo Screening
  • Tutte le donne devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo Screening e tutte le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo il Giorno -1
  • Le donne non devono allattare durante il periodo di trattamento in studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio
  • Le donne in età fertile devono praticare una contraccezione efficace durante il periodo di trattamento in studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio. Devono accettare di utilizzare 2 diversi mezzi di metodi contraccettivi non ormonali
  • Le donne in età non fertile devono essere chirurgicamente sterili (ossia, legatura delle tube bilaterale almeno 3 mesi prima della somministrazione) o in stato di menopausa confermato come segue: 1 anno di amenorrea spontanea senza una causa medica alternativa e un livello sierico di FSH ≥40 mIU/mL
  • Gli uomini devono accettare di usare la contraccezione (preservativo con spermicida) durante il periodo di trattamento in studio e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio o essere chirurgicamente sterili (vasectomia almeno 3 mesi prima della somministrazione)
  • Le donne non devono donare ovociti e gli uomini non devono donare sperma durante il periodo del trattamento in studio e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio
  • I partecipanti devono essere in buona salute come determinato dall'anamnesi dello screening, esame fisico, segni vitali, ECG, chimica del siero, ematologia, virologia e analisi delle urine eseguite allo screening e il giorno -1

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi o malattia polmonare cronica in corso tra cui asma, broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) o forte fumo di > 10 pacchetti-anno
  • Trattamento precedente o in corso con corticosteroidi sistemici o qualsiasi agente immunosoppressore
  • - Partecipanti che hanno ricevuto una trasfusione o qualsiasi emoderivato nell'ultimo anno prima della somministrazione
  • - Partecipanti che hanno effettuato una donazione di sangue o hanno avuto una perdita di sangue ≥500 ml entro 56 giorni prima della dose del farmaco oggetto dello studio
  • Partecipanti che consumano più di 21 unità di alcol a settimana (1 unità di alcol equivale a 1/2 pinta di birra, 4 once di vino o 1 oncia di alcolici) o quei partecipanti che hanno una storia significativa di alcolismo o abuso di droghe/sostanze chimiche negli ultimi 2 anni.
  • Partecipanti con risultati positivi ai test per droghe d'abuso, cotinina o alcol allo screening e/o al giorno -1.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DS-2325a SC
Partecipanti che saranno randomizzati a ricevere DS-2325a come iniezione sottocutanea (SC) a dose fissa (dose iniziale 30 mg).
Droga: DS-2325a
Iniezione sottocutanea (dose iniziale 30 mg)
Droga: DS-2325a
Infusione endovenosa (dose iniziale 100 mg)
Comparatore placebo: Placebo S.C
Partecipanti che saranno randomizzati a ricevere placebo come iniezione sottocutanea (SC).
Droga: Placebo
Infusione endovenosa
Droga: Placebo
Iniezione sottocutanea
Sperimentale: DS-2325a IV
Partecipanti che saranno randomizzati a ricevere DS-2325a come infusione endovenosa (IV) a dose fissa (dose iniziale 100 mg).
Droga: DS-2325a
Iniezione sottocutanea (dose iniziale 30 mg)
Droga: DS-2325a
Infusione endovenosa (dose iniziale 100 mg)
Comparatore placebo: Placebo IV
Partecipanti che saranno randomizzati a ricevere placebo come infusione endovenosa.
Droga: Placebo
Infusione endovenosa
Droga: Placebo
Iniezione sottocutanea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento dopo la somministrazione di DS-2325a
Lasso di tempo: Screening (giorni da -28 a -3) pre-dose fino al giorno 57 post-dose
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono definiti come nuovi eventi avversi (AE) che si verificano dopo la dose del farmaco in studio o come eventi avversi che erano presenti prima della dose del farmaco in studio ma che sono peggiorati in gravità dopo l'inizio del farmaco in studio.
Screening (giorni da -28 a -3) pre-dose fino al giorno 57 post-dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area dei parametri farmacocinetici sotto la curva di concentrazione (AUC)
Lasso di tempo: Coorti SC e IV: giorno 1 pre-dose e 1, 2, 4, 8 ore (ore) post-dose; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1176, 1344 ore post-dose
I parametri farmacocinetici saranno calcolati per DS-2325a con metodi non compartimentali.
Coorti SC e IV: giorno 1 pre-dose e 1, 2, 4, 8 ore (ore) post-dose; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1176, 1344 ore post-dose
Parametro farmacocinetico Tempo alla concentrazione massima (Tmax)
Lasso di tempo: Coorti SC e IV: giorno 1 pre-dose e 1, 2, 4, 8 ore (ore) post-dose; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1176, 1344 ore post-dose
I parametri farmacocinetici saranno calcolati per DS-2325a con metodi non compartimentali.
Coorti SC e IV: giorno 1 pre-dose e 1, 2, 4, 8 ore (ore) post-dose; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1176, 1344 ore post-dose
Parametro farmacocinetico Concentrazione massima (Cmax)
Lasso di tempo: Coorti SC e IV: giorno 1 pre-dose e 1, 2, 4, 8 ore (ore) post-dose; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1176, 1344 ore post-dose
I parametri farmacocinetici saranno calcolati per DS-2325a con metodi non compartimentali.
Coorti SC e IV: giorno 1 pre-dose e 1, 2, 4, 8 ore (ore) post-dose; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1176, 1344 ore post-dose
Parametro farmacocinetico Ultimo tempo misurabile (Tlast)
Lasso di tempo: Coorti SC e IV: giorno 1 pre-dose e 1, 2, 4, 8 ore (ore) post-dose; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1176, 1344 ore post-dose
I parametri farmacocinetici saranno calcolati per DS-2325a con metodi non compartimentali.
Coorti SC e IV: giorno 1 pre-dose e 1, 2, 4, 8 ore (ore) post-dose; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1176, 1344 ore post-dose
Costante di velocità di eliminazione dei parametri farmacocinetici associata alla fase terminale (Kel)
Lasso di tempo: Coorti SC e IV: giorno 1 pre-dose e 1, 2, 4, 8 ore (ore) post-dose; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1176, 1344 ore post-dose
I parametri farmacocinetici saranno calcolati per DS-2325a con metodi non compartimentali.
Coorti SC e IV: giorno 1 pre-dose e 1, 2, 4, 8 ore (ore) post-dose; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1176, 1344 ore post-dose
Emivita di eliminazione dei parametri farmacocinetici (T1/2)
Lasso di tempo: Coorti SC e IV: giorno 1 pre-dose e 1, 2, 4, 8 ore (ore) post-dose; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1176, 1344 ore post-dose
I parametri farmacocinetici saranno calcolati per DS-2325a con metodi non compartimentali.
Coorti SC e IV: giorno 1 pre-dose e 1, 2, 4, 8 ore (ore) post-dose; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1176, 1344 ore post-dose
Numero di partecipanti che sono positivi agli anticorpi anti-farmaco (ADA) (basale e post-basale) e numero di partecipanti che hanno ADA emergente dal trattamento
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della dose e 336 ore (ore), 552 ore, 696 ore e 1344 ore dopo la dose
Saranno raccolti campioni di sangue per determinare gli ADA.
Giorno 1 prima della dose e 336 ore (ore), 552 ore, 696 ore e 1344 ore dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Daiichi Sankyo, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

26 gennaio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

26 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

24 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

6 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DS2325-104

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) e i documenti di supporto della sperimentazione clinica applicabili possono essere disponibili su richiesta all'indirizzo https://vivli.org/. Nei casi in cui i dati della sperimentazione clinica e i documenti giustificativi vengano forniti in conformità alle nostre politiche e procedure aziendali, Daiichi Sankyo continuerà a proteggere la privacy dei partecipanti alla sperimentazione clinica. I dettagli sui criteri di condivisione dei dati e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili a questo indirizzo web: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Periodo di condivisione IPD

Studi per i quali il medicinale e l'indicazione hanno ricevuto l'approvazione all'immissione in commercio dell'Unione Europea (UE) e degli Stati Uniti (USA) e/o del Giappone (JP) a partire dal 1° gennaio 2014 o dalle autorità sanitarie degli Stati Uniti o dell'UE o del Giappone quando le presentazioni normative in tutte le regioni non sono pianificate e dopo che i risultati dello studio primario sono stati accettati per la pubblicazione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Richiesta formale da parte di ricercatori scientifici e medici qualificati su IPD e documenti di studi clinici da sperimentazioni cliniche a supporto di prodotti presentati e autorizzati negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e/o in Giappone dal 1° gennaio 2014 e oltre allo scopo di condurre ricerche legittime. Ciò deve essere coerente con il principio della salvaguardia della privacy dei partecipanti allo studio e coerente con la fornitura del consenso informato.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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