Sicurezza, tollerabilità, soddisfazione del paziente e costo del trattamento con immunoglobulina sottocutanea al 16,5% (Cutaquig®)

Questo è uno studio prospettico interventistico prima e dopo il cambiamento clinicamente guidato nella formulazione del trattamento.

Il trattamento con immunoglobuline polivalenti viene utilizzato in pazienti con malattie da deficit anticorpale primario o secondario per prevenire e ridurre il rischio di infezione. Ci sono più prodotti disponibili sul mercato. La maggior parte dei prodotti viene somministrata per via endovenosa come Privigen® (CSL Behring), Gammunex® (Grifols) e Panzyga® (Octapharma). Fino a poco tempo fa, c'erano solo due prodotti autorizzati per la somministrazione sottocutanea: 20% Hizentra® (CSL Behring) e 10% Gammunex® (Grifols).

Nella nostra esperienza clinica, circa il 10% dei pazienti trattati con il 20% di Hizentra® ha sviluppato reazioni avverse. Alcuni sono lievi e tollerabili. Alcuni sono da moderati a gravi e richiedono una modifica del piano di trattamento: ad esempio, la modifica del prodotto dal 20% di Hizentra® al 10% di Gammunex®. Tuttavia, ciò si traduce in un aumento del 100% del volume di iniezione a causa della minore concentrazione del prodotto, ma anche in una diminuzione della viscosità, entrambi fattori che potrebbero alterare la tolleranza complessiva. Allo stesso modo, qualsiasi nuovo trattamento può portare a nuovi eventi avversi come l'eruzione cutanea.

Nel 2018, in Canada saranno disponibili altri due prodotti a base di immunoglobuline sottocutanee: Cutaquig® al 16,5% (Octapharma) e Cuvitru® al 20% (Shire).

Anche se entrambi i nuovi prodotti sono autorizzati e hanno dimostrato di essere efficaci per quanto riguarda la prevenzione di infezioni significative (1,2), la sicurezza relativa, la tollerabilità, la soddisfazione del paziente, il costo associato al trattamento non sono stati studiati nei pazienti che utilizzano Cutaquig® al 16,5%. Il prodotto dello studio sarà fornito tramite il Canadian Blood Service (CBS) su richiesta speciale, che è una procedura standard per tutti i pazienti che non tollerano l'inventario dei prodotti.