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Ponatinib nei pazienti con LMC in fase cronica (PHOENICS)

2 giugno 2025 aggiornato da: Antonello Di Paolo, M.D., Ph.D., University of Pisa

Ponatinib nei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica: il protocollo PHOENICS

L'obiettivo di questo studio osservazionale retrospettivo è quello di valutare ogni possibile associazione tra le concentrazioni plasmatiche di ponatinib e la sua farmacodinamica (efficacia/tollerabilità) in pazienti affetti da leucemia mieloide cronica in fase cronica (LMC-CP).

In particolare, gli obiettivi dello studio saranno:

  • obiettivo primario: indagare le relazioni (se presenti) tra concentrazioni plasmatiche e attività/tossicità di ponatinib in una popolazione di pazienti con LMC-CP arruolati in diversi centri ematologici italiani;
  • obiettivo secondario: mettere a punto un algoritmo volto ad aiutare i medici a migliorare il dosaggio dei farmaci in base a diverse variabili (ad esempio concentrazioni plasmatiche del farmaco, tollerabilità, risposta molecolare alla terapia).

Lo studio arruolerà pazienti con LMC-CP che sono stati esposti a ponatinib come seconda, terza o quarta linea di chemioterapia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il protocollo di studio è uno studio osservazionale non interventistico, retrospettivo, che prevede la raccolta dei dati dalle cartelle cliniche relativi ai dosaggi plasmatici di ponatinib eseguiti come da pratica clinica, il tutto effettuato presso il laboratorio di farmacocinetica dell'U.O. Farmacologia clinica e farmacogenetica dell'AOUP. Questi dati saranno raccolti in CRF e saranno correlati ai dati di efficacia (entità della risposta molecolare) e di tossicità di ponatinib (eventi avversi ematologici, extraematologici, insieme alla gravità dell'evento avverso). L'esperienza nella vita reale (aggiustamenti del dosaggio effettuati dai medici in base al dosaggio plasmatico) verrà utilizzata per proporre un algoritmo che possa aiutare nella scelta del dosaggio corretto di ponatinib.

Le analisi statistiche classiche (a fini descrittivi e comparativi) verranno utilizzate secondo la loro adeguatezza. Inoltre, i fattori che influenzano la farmacocinetica di ponatinib saranno studiati mediante modelli non lineari a effetti misti adottando la suite MONOLIX 2021R2. Il modello finale verrà utilizzato come parte dell'algoritmo di dosaggio.

In particolare, tutti i dati clinici e di laboratorio saranno resi anonimi per proteggere la privacy dei pazienti e raccolti in un database che verrà utilizzato per eseguire analisi farmacometriche e statistiche.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Italia
      • Cagliari, Italia, 09124
        • Reclutamento
        • University of Cagliari - Businco Hospital - Unit of Hematology and Bone Marrow Transplant
        • Contatto:
      • Milano, Italia, 20122
      • Napoli, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • University of Naples Federico II - Unit of Hematology
        • Contatto:
      • Pisa, Italia, 56126
        • Reclutamento
        • Santa Chiara University Hospital
        • Sub-investigatore:
          • Antonello Di Paolo, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Federica Ricci, MD
        • Sub-investigatore:
          • Marinunzia Franciosa, MD
        • Sub-investigatore:
          • Ignazio Santo, MD
        • Sub-investigatore:
          • Francesca Guerrini, BiolD
      • Roma, Italia, 00144

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti con diagnosi di LMC-CP che hanno ricevuto ponatinib come 2a-4a linea chemioterapica saranno arruolati in base ai criteri di inclusione/esclusione elencati.

Descrizione

I pazienti verranno arruolati secondo i seguenti criteri di inclusione:

  • Soggetti di età ≥18 anni affetti da LMC
  • Pazienti trattati con ponatinib alla dose di 45, 30 o 15 mg/die per più di 14 giorni
  • Pazienti che hanno fornito il consenso informato allo studio

Criteri di esclusione:

  • Soggetti <18 anni
  • Pazienti che non hanno fornito un consenso informato allo studio

La co-somministrazione di farmaci diversi da ponatinib non sarà considerata un criterio di esclusione, ma tutti i farmaci saranno registrati (insieme alle dosi giornaliere e alla durata del trattamento) come possibili fattori di variabilità della farmacocinetica di ponatinib.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche di ponatinib
Lasso di tempo: 2 anni
Concentrazioni plasmatiche di ponatinib incluse nell'intervallo terapeutico (ovvero >21 nM)
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta molecolare
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Livelli plasmatici del trascritto BCR-ABl
Fino a 2 anni
Comparsa di eventi avversi/reazioni avverse al farmaco
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Eventi avversi/Reazioni avverse al farmaco osservate e registrate durante la somministrazione di ponatinib
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Pisa

Investigatori

  • Investigatore principale: Sara Galimberti, PhD, University of Pisa - Dept. Clinical and Experimental Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

7 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 23707

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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