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Indagine sulla sicurezza e farmacologia dell'inalazione di polvere secca di treprostinil (INSPIRE)

9 luglio 2024 aggiornato da: Liquidia Technologies, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 3 in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di LIQ861 inalato (treprostinil) nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (Gruppo 1 dell'OMS)

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di LIQ861, una formulazione in polvere secca di treprostinil, in pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Un obiettivo secondario di questo studio è valutare la biodisponibilità comparativa del treprostinil tra due formulazioni di terapia inalatoria.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno dei maggiori ostacoli alla soddisfazione del trattamento del paziente con l'attuale terapia con treprostinil per via inalatoria è il disagio. Attualmente, i pazienti affetti da PAH che utilizzano treprostinil per via inalatoria possono richiedere più di 36 respiri al giorno utilizzando un nebulizzatore che richiede l'installazione e la pulizia quotidiane. L'uso di un discreto inalatore manuale di polvere secca per somministrare treprostinil ai polmoni potrebbe rappresentare un importante miglioramento in termini di praticità e soddisfazione del paziente, migliorando così la qualità della vita dei pazienti affetti da PAH. Liquidia sta perseguendo l'approvazione di LIQ861, una formulazione in polvere secca per inalazione di treprostinil prodotta utilizzando la tecnologia PRINT® di Liquidia (Particle Replication in Nonwetting Templates), come alternativa all'attuale terapia con treprostinil per via inalatoria per il trattamento di pazienti con PAH (Gruppo 1 dell'OMS) .

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

121

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Banner University Medical Center
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85012
        • Arizona Pulmonary Specialists, Ltd.
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90073
        • West Los Angeles VA Healthcare Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic-Jacksonville
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Adventhealth
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
      • Marietta, Georgia, Stati Uniti, 30060
        • Wellstar Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Medicine
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Medicine, Feinberg School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Research Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55435
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic-Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87106
        • University of New Mexico Health Science Center
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • NYU Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10279
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals of Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania Health System
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC Presbyterian Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Alleghany General Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Lung Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas - Health Science Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • The Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • consenso informato firmato dal paziente prima dell'arruolamento nello studio
  • 18 anni o più
  • Se donna in età fertile, un test di gravidanza negativo alla visita di riferimento e accetta di praticare un adeguato controllo delle nascite per tutta la durata dello studio. Se la paziente è in postmenopausa o ha documentato la sterilizzazione chirurgica, il test di gravidanza e il controllo delle nascite non sono necessari.

  • Al paziente è stata diagnosticata la PAH appartenente ai seguenti sottogruppi del gruppo 1 aggiornato della classificazione clinica di Nizza (Simonneau, Gatzoulis et al. 2013), che comprende:

    1. PAH idiopatica (1.1), o
    2. PAH ereditabile (1.2), o
    3. IPA indotta da farmaci e tossine (1.3), o
    4. PAH associata a malattia del tessuto connettivo (1.4.1), Infezione da HIV (1.4.2) o cardiopatia congenita (1.4.4) con semplice shunt sistemico-polmonare almeno 1 anno dopo la riparazione chirurgica

  • Al paziente è stata diagnosticata la PAH ed è di classe funzionale NYHA II - IV allo screening.

    1. ha documentato dosi stabili di terapia inalatoria approvata per almeno 3 mesi prima dello screening ed è disposto e in grado di passare dalla dose prescritta di terapia inalatoria al farmaco in studio, o
    2. ha documentato dosi stabili di non più di due terapie orali approvate per almeno 3 mesi prima dello screening ed è disposto e in grado di aggiungere LIQ861 al proprio regime di trattamento.
  • Il paziente può completare una distanza di cammino di sei minuti (6MWD) basale ≥ 150 m.
  • Il paziente ha avuto evidenza di FEV1 ≥ 60% e rapporto FEV1/FVC ≥ 60% durante il periodo di 6 mesi prima dell'arruolamento.

Criteri di esclusione:

  • Le condizioni cliniche del paziente sono tali che, a parere dello sperimentatore, non si prevede che rimangano clinicamente stabili per la durata dello studio.
  • Pazienti con IP nei gruppi 2-5 della classificazione di Nizza aggiornata o sottogruppi PAH gruppo 1 non coperti dai criteri di inclusione (ad esempio, associati a ipertensione portale [1.4.3] o a schistosomiasi [1.4.5]).
  • Il paziente sta attualmente assumendo analoghi o agonisti della prostaciclina per via orale, inclusi treprostinil e selexipag.
  • Al paziente è stato interrotto qualsiasi farmaco per la PAH (ad eccezione degli anticoagulanti) entro 14 giorni dal basale.
  • Il paziente è stato sottoposto a un nuovo tipo di terapia cronica (inclusi, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, ossigeno, una diversa classe di vasodilatatori, diuretici, digossina e digitale) per l'ipertensione polmonare aggiunta entro 30 giorni dal basale.
  • Il paziente ha ipertensione sistemica incontrollata come evidenziato da una pressione arteriosa sistolica persistente superiore a 160 mmHg o pressione arteriosa diastolica superiore a 100 mmHg.
  • Il paziente ha una storia di malattia del cuore sinistro emodinamicamente significativa inclusa, ma non limitata a: malattia della valvola aortica o mitrale, costrizione pericardica, cardiomiopatia restrittiva o congestizia o malattia coronarica (CAD).
  • Il paziente ha subito una settostomia atriale.
  • Il paziente ha una malattia grave o potenzialmente letale diversa dalle condizioni associate alla PAH (ad es. malignità che richiedono chemioterapia aggressiva, malattia renale allo stadio terminale, ecc.).
  • Il paziente sta assumendo tutti i farmaci esclusi elencati nella brochure dello sperimentatore, vale a dire inibitori e induttori del CYP2C8
  • Il paziente ha un'ipersensibilità o un'allergia a uno qualsiasi degli ingredienti di LIQ861 o altre allergie clinicamente rilevanti (rilevanza clinica secondo il giudizio dello sperimentatore).
  • Il paziente ha avuto un infarto polmonare (definito come infarto in più di un segmento polmonare documentato da scansione V/Q o angiografia polmonare) entro due settimane dallo screening.
  • Il paziente ha avuto un ictus o un attacco ischemico transitorio (TIA) entro sei mesi dallo screening.
  • Il paziente ha evidenza di una sepsi attiva non controllata o di un'infezione sistemica durante lo screening.
  • La paziente è incinta o in allattamento.
  • Il paziente ha una malattia muscoloscheletrica o qualsiasi altra malattia che limiti la deambulazione.
  • Il paziente ha partecipato a uno studio sperimentale su un prodotto o dispositivo nei 30 giorni precedenti lo screening.
  • Il paziente ha prove attuali di abuso di droghe secondo l'opinione dell'investigatore.
  • Il paziente ha una grave compromissione epatica come evidenziato da una storia di ascite ED encefalopatia.
  • Il paziente ha una grave compromissione renale (eGFR < 35).
  • Il paziente sta assumendo dosi di treprostinil per via inalatoria superiori a 90 μg (più di 15 respiri).

Ulteriori criteri di esclusione per il sottostudio PK:

  • Il paziente soddisfa uno dei criteri di esclusione primaria n. 1 - 19.
  • Il paziente ha una compromissione renale moderata o grave (eGFR < 60).
  • Il paziente sta assumendo dosi inalatorie di treprostinil superiori a 72 μg (più di 12 respiri).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LIQ861 Treprostinil inalato

LIQ861 ha inalato treprostinil con dosaggi delle capsule di 25 μg, 50 μg, 75 μg e 100 μg.

LIQ861 verrà somministrato utilizzando il dispositivo per inalazione di polvere secca (DPI) RS00 Modello 8 (Plastiape S.p.A.; Osnago, Italia) a livelli di dose da 25 μg a 150 μg di treprostinil QID nei singoli pazienti.
Droga: LIQ861 Treprostinil inalato
La polvere sfusa LIQ861 viene generata da una matrice di treprostinil/eccipiente da cui vengono create particelle di dimensioni e forma precise e inserite in una capsula di idrossipropilmetilcellulosa (HPMC) (dimensione 3). Le capsule di LIQ861 sono fornite in capsule da 25 μg, 50 μg, 75 μg e 100 μg di treprostinil.
Altri nomi:
  • treprostinil inalato
  • prostaciclina inalata

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Visite basali, settimana 2, mese 1, mese 2, con follow-up bimestrale fino a 16 mesi.

Nello studio sono stati analizzati due bracci di trattamento per gli eventi. Tutti i soggetti che hanno partecipato allo studio PK facevano parte del gruppo di transizione e non sono stati analizzati separatamente per gli eventi avversi.

Gli eventi avversi emergenti dal trattamento e gli eventi avversi gravi saranno raggruppati in base alla classificazione per sistemi e organi MedDRA, al livello di dose, al tempo di assunzione del farmaco e alla relazione con la titolazione della dose.
Visite basali, settimana 2, mese 1, mese 2, con follow-up bimestrale fino a 16 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Liquidia Technologies, Inc.

Collaboratori

Nuventra, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Nicholas S Hill, MD, Tufts Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 gennaio 2018

Completamento primario (Effettivo)

6 maggio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

25 novembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

16 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LTI-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su LIQ861 Treprostinil inalato

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