Trapianto di isole rigenerative allogeniche per il trattamento del diabete mellito fragile di tipo 1

Criterio di inclusione:

1. Età 6-65 anni, sesso non specificato.
2. Nonostante l’intensificazione della terapia con insulina esogena, il controllo della glicemia rimane inadeguato [emoglobina glicata ≥7,5% o TIR (tempo nell’intervallo) <70%].
3. In grado e disponibile a utilizzare il glucometro fornito dallo sponsor, condurre l'automonitoraggio della glicemia come richiesto e completare il registro del paziente come indicato.
4. I soggetti fertili idonei (maschi o femmine) devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo affidabile (metodo ormonale o di barriera o astinenza) durante lo studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose; le pazienti di sesso femminile in premenopausa devono avere un test di gravidanza negativo prima dell'arruolamento.
5. Diagnosi di diabete di tipo 1 da almeno 1 anno sulla base dei criteri diagnostici della malattia dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) e almeno un risultato positivo per gli autoanticorpi correlati al diabete [autoanticorpi contro la decarbossilasi dell'acido glutammico (GADA), autoanticorpi associati all'insulinoma-2 ( IA-2A), autoanticorpi contro l'insulina (IAA), anticorpo contro le cellule insulari (ICA), anticorpo contro il trasportatore dello zinco 8 (ZaT8A)]. Presentarsi di due o più eventi ipoglicemici gravi nell'ultimo anno, con almeno un evento ipoglicemico grave negli ultimi 3 mesi (ipoglicemia grave definita come glicemia inferiore a 2,9 mmol/L o incapacità di autocorreggersi durante l'ipoglicemia).
6. Partecipa volontariamente e firma il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

1. Infezioni sistemiche non controllate, incluse ma non limitate a tubercolosi polmonare, epatite attiva, una storia di test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e anticorpi treponemici per la sifilide positivi (TP);
2. Presenza di lesioni organiche significative in organi vitali come cuore, polmoni o cervello;
3. Complicanze del diabete grave, incluse ma non limitate a emorragia retinica, piede diabetico, ecc.;
4. Test di funzionalità epatica con bilirubina totale, ALT e AST ≥ 2×ULN e mancata normalizzazione dopo il trattamento farmacologico;
5. Cancro non trattato o meno di 1 anno dalla guarigione;
6. Grave disfunzione gastrointestinale, malattie immunitarie gastrointestinali e incapacità di assumere immunosoppressori;
7. Storia di fumo, abuso di alcol o abuso di droghe;
8. Gravi disturbi mentali o psicologici;
9. Varie malattie metaboliche avanzate (come iperuricemia, ecc.);
10. Partecipazione ad altri studi clinici nei 3 mesi precedenti l'arruolamento;
11. Pazienti che necessitano di somministrazione orale/endovenosa a lungo termine di glucocorticoidi ad alte dosi a causa di varie malattie;
12. Donne in gravidanza o in allattamento;
13. Giudizio dello sperimentatore che indichi una chiara evidenza di anomalie endocrine o autoimmuni gravi, attive, non controllate diverse dal diabete di tipo 1;
14. Altre situazioni giudicate dall'investigatore non idonee alla partecipazione alla sperimentazione.