Sperimentazione clinica pragmatica per valutare l’efficacia dell’intervento farmaceutico nei pazienti con asma non controllata

L’asma è una malattia eterogenea, tipicamente caratterizzata da infiammazione cronica delle vie aeree. L'asma non controllato è una condizione che può avere un impatto diretto sulla qualità della vita dei pazienti ed essere associata alla mancata aderenza al trattamento ed a errori nella tecnica inalatoria. È noto che il monitoraggio farmaceutico contribuisce positivamente al controllo dell’asma. Pertanto, lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia dell'intervento farmaceutico nel controllo dell'asma in pazienti con diagnosi di asma non controllata. Si tratta di uno studio clinico pragmatico composto da due gruppi: intervento (monitoraggio farmaceutico) e controllo (senza monitoraggio farmaceutico). La popolazione dello studio sarà composta da pazienti con asma non controllata, visitati presso l'ambulatorio per l'asma dell'Hospital de Clínicas de Porto Alegre. I pazienti che accettano di partecipare allo studio saranno randomizzati nel gruppo di controllo (gestito dall'équipe medica ambulatoriale specializzata) e nel gruppo di intervento (oltre alla gestione da parte dell'équipe medica specializzata, verranno indirizzati al monitoraggio farmaceutico presso il Centro di ricerca clinica Centro dell'Hospital de Clínicas de Porto Alegre). Per entrambi i gruppi, l'Asthma Control Test (ACT), il questionario standardizzato sulla qualità della vita dell'asma (AQLQ(S)) e il questionario sull'aderenza al trattamento verranno somministrati telefonicamente all'inizio del mese 1 e alla fine del mese 3, da un ricercatore cieco nello studio. L'esito primario dello studio sarà la percentuale di pazienti con asma non controllata che raggiungono un ACT > 20 dopo un intervento educativo sistematico, guidato da un professionista farmaceutico, rispetto a un gruppo che non riceve questo tipo di intervento. Per raggiungere questo obiettivo, è stata calcolata una dimensione del campione di 50 individui (25 per ciascun gruppo) per testare la differenza tra le percentuali di asma controllato (ACT > 20) alla fine di 3 mesi tra i gruppi di intervento farmaceutico e di controllo. Con un ulteriore 30% per eventuali perdite e rifiuti, questo numero dovrebbe essere 56. Il calcolo ha considerato una potenza dell'80%, un livello di significatività del 5% e percentuali rispettivamente del 50% e del 10%. Si prevede che questo studio genererà prove scientifiche sull’efficacia dell’intervento farmaceutico nel controllo dell’asma e guiderà le politiche pubbliche all’interno del Sistema sanitario unificato (SUS).