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再発/難治性急性白血病におけるPTC299（エンボドスタット）の研究

2022年1月18日 更新者：PTC Therapeutics

再発/難治性急性白血病におけるPTC299の第1B相試験

これは非盲検、無作為化されていない、第 1b 相試験であり、再発性/難治性急性骨髄性骨髄腫の参加者における PTC299 および代謝産物、O-デスメチル PTC299 の安全性、薬物動態 (PK) プロファイル、および抗腫瘍活性の予備的証拠を評価します。臨床的利益をもたらすことが知られている標準的な利用可能な治療法を使い果たした白血病（AML）。 この研究は、一連のコホートベースの用量漸増として設計されています。 コホートごとに、PK および安全性データを含む最低 3 人の評価可能な参加者が評価されます。 観察された変動性に基づいて平均曝露を評価するために追加のPKデータが必要な場合は、追加の参加者が募集されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
33

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton、Ohio、アメリカ、44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、91804
        • Swedish Cancer Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -参加者は再発/難治性AMLを持っている必要があり、臨床的利益をもたらすことが知られている標準的な利用可能な治療法を使い果たしました。
  • 対象者は 18 歳以上である必要があります。
  • -被験者はEastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスが（≤）2以下でなければなりません
  • 出産の可能性のある女性は、治験薬の最終投与後最大50日間、非常に効果的な避妊法を実践する意思がなければなりません。
  • 妊娠可能な女性と性的に活発で、精管切除を受けていない男性は、研究中および研究薬の最終投与後最大50日間、避妊のバリア法を使用することに同意する必要があります。
  • 被験者は研究に参加する意思があり、研究訪問のスケジュールやその他のプロトコル手順を理解し遵守する能力があり、書面によるインフォームドコンセントフォームに署名することができ、喜んで署名する必要があります。

除外基準:

病歴：

  • 妊娠中または妊娠予定の女性、または現在授乳中の女性。
  • -以前の治療による臨床的に関連する（有害事象の共通用語基準[CTCAE]グレード2以上の）毒性の持続。
  • 積極的なアルコールまたは薬物乱用。
  • -以前の薬物誘発性肝障害。

心臓評価:

  • 制御不能なうっ血性心不全、不安定狭心症。
  • -過去6か月間の心筋梗塞の履歴または現在の証拠。
  • 500ミリ秒（msec）を超える（>）QTc延長（フリデリシア式）。
  • -先天性QT延長症候群、または過去4週間または5半減期（いずれか短い方）で市販または実験的化合物を投与された後、QT延長の可能性または既知の影響を伴う研究に参加します。 (同等の薬剤が利用できない場合、QTc は綿密に監視されます。)

実験室評価:

  • -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）およびアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が1 *正常上限（ULN）以上（≥）。
  • -血清ビリルビン≥1 * ULN（ギルバート症候群であることが知られている人を除く）。
  • クレアチニン クリアランス ≤45 ミリリットル/分 (mL/分) (Cockcroft-Gault または 24 時間の尿収集によって推定)。
  • 研究者の意見では、参加者を毒性の許容できないほど高いリスクにさらす実験室の異常。

胃腸（GI）評価：

  • 肝悪性腫瘍（転移を含む）または慢性肝疾患。
  • -研究薬の吸収または嚥下を妨げる可能性のある胃腸手術または処置または状態の病歴。

免疫学的：

  • -治験薬またはその賦形剤に対する既知の過敏症。

その他:

  • 活動中の制御されていない感染の兆候; -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染、活動性B型またはC型肝炎、またはA型肝炎免疫グロブリンM（IgM）の陽性スクリーニングを含む、プロトコルに干渉する可能性のある重度の慢性疾患。
  • -基底細胞皮膚がんまたは子宮頸部の上皮内がん以外の過去2年以内の他の悪性腫瘍。
  • -他の治験薬を同時に受け取る参加者。
  • -2週間以内の全身化学療法または治験薬の初回投与前の5半減期以内の治験療法、急速に進行する疾患の証拠がない限り（この場合、2週間のより短いウォッシュアウトが続きます）。 モノクローナル抗体の場合、急速に進行する疾患の証拠がない限り、以前の治療からのウォッシュアウトは4週間であり、その場合、2週間のより短いウォッシュアウト期間が続きます. 以前の化学療法による持続的な慢性的な臨床的に重大な毒性は、グレード1を超えてはなりません。 Hydrea 治療は、研究者の裁量で、必要に応じて、増殖性疾患の制御のための研究中に再開することができます。
  • -中枢神経系（CNS）の関与で進行したAMLの参加者。
  • -参加者は、妊娠中または授乳中、または研究の予測期間内に子供を妊娠または父親にする予定です。
  • ブプロピオンやメタドンなどのCYP2B6基質を受け取る参加者。
  • -カルバマゼピン、エンザルタミド、ミトタン、フェニトイン、リファンピン、セントジョンズワート（ヒペリシン）などの強力なCYP3A4誘導剤またはCYP3A4の独占的な基質である薬物を投与されている参加者。
  • -参加者は中程度または強力なCYP3A4阻害剤を投与されています。 （注：この除外基準は、現在抗真菌薬（予防/治療）を受けている/必要とする被験者のみが登録されるサブスタディに参加する被験者には適用されません）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：PTC299
PTC299 は、28 日サイクルごとに 1 日 1 回 (QD) 経口投与されます。
薬：PTC299
PTC299は、治療群の説明に従って投与されます
他の名前：
  • エンボドスタット

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
有害事象（AE）により治験薬を中止した参加者の数
時間枠：スクリーニングから治療後50日まで
スクリーニングから治療後50日まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
PTC299 が食事とともに錠剤として投与された場合の PTC299 と O-デスメチル PTC299 の両方の最大血漿濃度 (Tmax) までの時間
時間枠：1日目、15日目、28日目、57日目、71日目、99日目
1日目、15日目、28日目、57日目、71日目、99日目
PTC299 が食事とともに錠剤として投与された場合の PTC299 と O-デスメチル PTC299 の両方の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目、15日目、28日目、57日目、71日目、99日目
1日目、15日目、28日目、57日目、71日目、99日目
PTC299 が食事と一緒に錠剤として与えられた場合の PTC299 と O-デスメチル PTC299 の両方の濃度-時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：1日目、15日目、28日目、57日目、71日目、99日目
1日目、15日目、28日目、57日目、71日目、99日目
PTC299 が食事と一緒に錠剤として与えられた場合の PTC299 と O-デスメチル PTC299 の両方の半減期 (t1/2)
時間枠：1日目、15日目、28日目、57日目、71日目、99日目
1日目、15日目、28日目、57日目、71日目、99日目
14 日間のウォッシュアウト期間中の PTC299 と O-デスメチル PTC299 の両方の t1/2 を推定
時間枠：29日目から42日目
29日目から42日目
PTC299 が食事と一緒に錠剤として与えられた場合の PTC299 と O-デスメチル PTC299 の両方の見かけのクリアランス (CL/F)
時間枠：1日目、15日目、28日目、57日目、71日目、99日目
1日目、15日目、28日目、57日目、71日目、99日目
PTC299 を食事と一緒に錠剤として投与した場合の PTC299 と O-デスメチル PTC299 の見かけの分布体積 (Vz/F)
時間枠：1日目、15日目、28日目、57日目、71日目、99日目
1日目、15日目、28日目、57日目、71日目、99日目
PTC299 が食事とともに錠剤として与えられた場合の PTC299 と O-デスメチル PTC299 の両方の蓄積率 (R)
時間枠：1日目、15日目、28日目、57日目、71日目、99日目
1日目、15日目、28日目、57日目、71日目、99日目
国際作業部会 (IWG) AML の回答基準を利用して回答率/全体の回答率を達成した参加者の割合
時間枠：6ヶ月まで
6ヶ月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
PTC Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年10月29日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年12月28日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年12月28日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年11月29日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年11月29日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年12月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年2月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年1月18日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • PTC299-HEM-001-LEU

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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