Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie PTC299 (Emvododstat) u recidivujících/refrakterních akutních leukémií

18. ledna 2022 aktualizováno: PTC Therapeutics

Studie fáze 1B PTC299 u recidivujících/refrakterních akutních leukémií

Toto je otevřená, nerandomizovaná studie fáze 1b k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetických (PK) profilů a předběžných důkazů protinádorové aktivity PTC299 a metabolitu, O-desmethyl PTC299, u účastníků s relabujícím/refrakterním akutním myeloidem leukemie (AML), kteří vyčerpali standardní dostupné terapie, o nichž je známo, že poskytují klinický přínos. Studie je navržena jako série eskalace dávek na základě kohorty. Pro každou kohortu budou posouzeni minimálně 3 hodnotitelní účastníci s PK a bezpečnostními údaji. Další účastníci budou přijati, pokud jsou zapotřebí další farmakokinetické údaje k posouzení průměrné expozice na základě pozorované variability.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
33

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Spojené státy, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 91804
        • Swedish Cancer Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí mít relabující/refrakterní AML a vyčerpané standardní dostupné terapie, o nichž je známo, že poskytují klinický přínos.
  • Subjekty musí být starší nebo rovny 18 let.
  • Subjekty musí mít výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) menší nebo rovný (≤) 2
  • Ženy ve fertilním věku musí být ochotny praktikovat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu až 50 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  • Muž, který je sexuálně aktivní se ženou ve fertilním věku a neprodělal vasektomii, musí souhlasit s používáním bariérové ​​metody antikoncepce během studie a po dobu až 50 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  • Subjekty musí být ochotny účastnit se studie, musí být schopny porozumět rozvrhu studijní návštěvy a dalším protokolovým procedurám a dodržovat je a být schopny a ochotny podepsat písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

Zdravotní historie:

  • Ženy, které jsou nebo plánují otěhotnět, nebo které v současné době kojí.
  • Přetrvávání jakýchkoli klinicky relevantních (společná terminologická kritéria pro nežádoucí účinky [CTCAE] stupeň 2 nebo vyšší) toxicit z předchozí léčby.
  • Aktivní zneužívání alkoholu nebo drog.
  • Předchozí poškození jater vyvolané léky.

Srdeční vyšetření:

  • Nekontrolované městnavé srdeční selhání, nestabilní angina pectoris.
  • Anamnéza nebo současný důkaz infarktu myokardu během posledních 6 měsíců.
  • Prodloužení QTc větší než (>) 500 milisekund (ms) (Fridericia vzorec).
  • Syndrom vrozeného dlouhého QT nebo dostával jakoukoli prodávanou nebo experimentální sloučeninu v posledních 4 týdnech nebo 5 poločasech (podle toho, co je kratší) před vstupem do studie s možnými nebo známými účinky prodloužení QT. (Pokud není k dispozici ekvivalentní lék, bude QTc pečlivě sledován.)

Laboratorní vyšetření:

  • Aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) vyšší nebo rovna (≥) 1 * horní hranice normálu (ULN).
  • Sérový bilirubin ≥ 1 * ULN (kromě těch, o kterých je známo, že mají Gilbertův syndrom).
  • Clearance kreatininu ≤ 45 mililitrů za minutu (ml/min) (odhadem Cockcroft-Gault nebo 24hodinovým sběrem moči).
  • Jakákoli laboratorní abnormalita, která podle názoru zkoušejícího vystavuje účastníka nepřijatelně vysokému riziku toxicity.

Gastrointestinální (GI) hodnocení:

  • Malignita jater (včetně metastáz) nebo chronické onemocnění jater.
  • Anamnéza gastrointestinálních operací nebo postupů nebo stavů, které by mohly interferovat s vstřebáváním nebo polykáním studovaného léku.

Imunologické:

  • Známá přecitlivělost na studovaný lék nebo jeho pomocné látky.

Smíšený:

  • Jakékoli známky aktivních nekontrolovaných infekcí; jakékoli závažné chronické onemocnění potenciálně narušující protokol, včetně infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo aktivní hepatitidy B nebo C nebo pacientů s pozitivním screeningem na imunoglobulin M (IgM) proti hepatitidě A.
  • Jakékoli jiné malignity během posledních 2 let kromě rakoviny kůže bazaliomů nebo karcinomu in situ děložního čípku.
  • Účastník současně přijímající jakékoli další vyšetřovací látky.
  • Systémová chemoterapie během 2 týdnů nebo hodnocená terapie během 5 poločasů před první dávkou studovaného léku, pokud není prokázáno rychle progredující onemocnění (v takovém případě bude následovat kratší vymývací období 2 týdnů). U monoklonálních protilátek bude vymývací období z předchozí léčby trvat 4 týdny, pokud se neprokáže rychle progredující onemocnění, v takovém případě bude následovat kratší vymývací období 2 týdny. Přetrvávající chronická klinicky významná toxicita z předchozí chemoterapie nesmí být > 1. stupně. Použití hydroxyurey (Hydrea) je povoleno až 24 hodin před zahájením podávání studovaného léku pro kontrolu proliferativního onemocnění. Léčba Hydrea může být obnovena během studie pro kontrolu proliferativního onemocnění, podle potřeby, podle uvážení zkoušejícího.
  • Účastníci s AML, která pokročila s postižením centrálního nervového systému (CNS).
  • Účastnice je těhotná nebo kojí nebo očekává, že během plánované doby trvání studie otěhotní nebo zplodí děti.
  • Účastníci užívající substráty CYP2B6, jako je bupropion a metadon.
  • Účastníci užívající silné induktory CYP3A4, jako je karbamazepin, enzalutamid, mitotan, fenytoin, rifampin a třezalka tečkovaná (hypericin) nebo léky, které jsou výhradně substráty CYP3A4.
  • Účastník užívá středně silné nebo silné inhibitory CYP3A4. (Poznámka: Toto vylučovací kritérium se nevztahuje na subjekty účastnící se dílčí studie, do které budou zařazeni pouze subjekty, které aktuálně užívají/vyžadují antimykotika [profylaxe/léčba])

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: PTC299
PTC299 bude podáván perorálně jednou denně (QD) pro každý 28denní cyklus.
Lék: PTC299
PTC299 bude podáván podle popisu léčebného ramene
Ostatní jména:
  • Emvododstat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků, kteří přestali studovat lék kvůli nežádoucí události (AE)
Časové okno: Od screeningu do 50 dnů po léčbě
Od screeningu do 50 dnů po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Čas do maximální plazmatické koncentrace (Tmax) PTC299 i O-desmethylu PTC299, když je PTC299 podáván jako tableta s jídlem
Časové okno: Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) PTC299 i O-desmethylu PTC299, když je PTC299 podáván jako tableta s jídlem
Časové okno: Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC) PTC299 i O-desmethylu PTC299, když je PTC299 uveden jako tableta s jídlem
Časové okno: Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Poločas (t1/2) PTC299 i O-desmethylu PTC299, když je PTC299 podáván jako tableta s jídlem
Časové okno: Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Odhad t1/2 obou PTC299 a O-desmethyl PTC299 během 14denního vymývacího období
Časové okno: Den 29 až den 42
Den 29 až den 42
Zdánlivá clearance (CL/F) jak PTC299, tak O-desmethylu PTC299, když je PTC299 podáván jako tableta s jídlem
Časové okno: Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Zdánlivý objem distribuce (Vz/F) PTC299 i O-desmethylu PTC299, když je PTC299 uveden jako tableta s jídlem
Časové okno: Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Poměr akumulace (R) jak PTC299, tak O-desmethylu PTC299, když je PTC299 podáván jako tableta s jídlem
Časové okno: Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Procento účastníků, kteří dosáhli míry odezvy/celkové míry odezvy s využitím kritérií odezvy Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) pro AML
Časové okno: Až 6 měsíců
Až 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
PTC Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. října 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
28. prosince 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. ledna 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PTC299-HEM-001-LEU

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Leukémie, myeloidní, akutní

Klinické studie na PTC299

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení