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Étude de PTC299 (Emvododstat) dans les leucémies aiguës récidivantes/réfractaires

18 janvier 2022 mis à jour par: PTC Therapeutics

Étude de phase 1B du PTC299 dans les leucémies aiguës récidivantes/réfractaires

Il s'agit d'une étude de phase 1b ouverte et non randomisée visant à évaluer l'innocuité, les profils pharmacocinétiques (PK) et les preuves préliminaires de l'activité antitumorale du PTC299 et du métabolite O-desméthyl PTC299 chez les participants atteints de myéloïde aiguë récidivante/réfractaire leucémie (LMA) qui ont épuisé les traitements standard disponibles connus pour apporter un bénéfice clinique. L'étude est conçue comme une série d'augmentations de dose basées sur une cohorte. Pour chaque cohorte, un minimum de 3 participants évaluables avec des données pharmacocinétiques et de sécurité seront évalués. Des participants supplémentaires seront recrutés si des données pharmacocinétiques supplémentaires sont nécessaires pour évaluer l'exposition moyenne en fonction de la variabilité observée.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
33

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, États-Unis, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 91804
        • Swedish Cancer Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant doit avoir une LAM en rechute/réfractaire et avoir épuisé les thérapies standard disponibles connues pour apporter un bénéfice clinique.
  • Les sujets doivent être âgés de 18 ans ou plus.
  • Les sujets doivent avoir un indice de performance Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) inférieur ou égal à (≤) 2
  • Les femmes en âge de procréer doivent être disposées à pratiquer une méthode de contraception hautement efficace jusqu'à 50 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  • Un homme qui est sexuellement actif avec une femme en âge de procréer et qui n'a pas subi de vasectomie doit accepter d'utiliser une méthode contraceptive de barrière pendant l'étude et jusqu'à 50 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  • Les sujets doivent être disposés à participer à l'étude, avoir la capacité de comprendre et de respecter le calendrier des visites d'étude et d'autres procédures de protocole, et être capables et disposés à signer un formulaire de consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

Antécédents médicaux:

  • Les femmes qui sont ou envisagent de devenir enceintes, ou qui allaitent actuellement.
  • Persistance de toute toxicité cliniquement pertinente (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] Grade 2 ou supérieur) d'un traitement antérieur.
  • Abus actif d'alcool ou de drogues.
  • Antécédents de lésions hépatiques d'origine médicamenteuse.

Bilans cardiaques :

  • Insuffisance cardiaque congestive non contrôlée, angine de poitrine instable.
  • Antécédents ou preuves actuelles d'un infarctus du myocarde au cours des 6 derniers mois.
  • Allongement du QTc supérieur à (>) 500 millisecondes (msec) (formule de Fridericia).
  • Syndrome du QT congénitalement long ou a reçu un composé commercialisé ou expérimental au cours des 4 dernières semaines ou 5 demi-vies (selon la plus courte) avant d'entrer dans l'étude avec des effets possibles ou connus d'allongement de l'intervalle QT. (Si un médicament équivalent n'est pas disponible, QTc sera étroitement surveillé.)

Évaluations de laboratoire :

  • Aspartate aminotransférase (AST) et alanine aminotransférase (ALT) supérieures ou égales à (≥) 1 * limite supérieure de la normale (LSN).
  • Bilirubine sérique ≥ 1 * LSN (sauf ceux connus pour avoir le syndrome de Gilbert).
  • Clairance de la créatinine ≤ 45 millilitres par minute (mL/min) (estimée par Cockcroft-Gault ou par prélèvement d'urine sur 24 heures).
  • Toute anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, expose le participant à un risque inacceptable de toxicité.

Évaluations gastro-intestinales (GI) :

  • Malignité du foie (y compris les métastases) ou maladie hépatique chronique.
  • Antécédents de chirurgie gastro-intestinale ou de procédures ou conditions susceptibles d'interférer avec l'absorption ou la déglutition du médicament à l'étude.

Immunologique :

  • Hypersensibilité connue au médicament à l'étude ou à ses excipients.

Divers:

  • Tout signe d'infections actives non contrôlées ; toute maladie chronique grave pouvant interférer avec le protocole, y compris l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), ou l'hépatite B ou C active ou ceux avec un dépistage positif pour l'hépatite A Immunoglobuline M (IgM).
  • Toute autre tumeur maligne au cours des 2 dernières années autre que le cancer basocellulaire de la peau ou le carcinome in situ du col de l'utérus.
  • Participant recevant simultanément tout autre agent expérimental.
  • Chimiothérapie systémique dans les 2 semaines ou thérapie expérimentale dans les 5 demi-vies avant la première dose du médicament à l'étude, à moins qu'il n'y ait des signes d'évolution rapide de la maladie (auquel cas le sevrage plus court de 2 semaines sera suivi). Pour les anticorps monoclonaux, le sevrage du traitement antérieur sera de 4 semaines, à moins qu'il n'y ait des signes de progression rapide de la maladie, auquel cas la période de sevrage la plus courte de 2 semaines sera suivie. Les toxicités chroniques persistantes cliniquement significatives d'une chimiothérapie antérieure ne doivent pas être> Grade 1. L'utilisation d'hydroxyurée (Hydrea) est autorisée jusqu'à 24 heures avant le début du médicament à l'étude pour le contrôle de la maladie proliférative. Le traitement par Hydrea peut être rétabli pendant l'étude pour le contrôle de la maladie proliférative, au besoin, à la discrétion de l'investigateur.
  • Participants atteints de LAM ayant évolué avec une atteinte du système nerveux central (SNC).
  • La participante est enceinte ou allaite ou s'attend à concevoir ou à engendrer des enfants pendant la durée prévue de l'étude.
  • Participants recevant des substrats du CYP2B6 tels que le bupropion et la méthadone.
  • Participants recevant des inducteurs puissants du CYP3A4 tels que la carbamazépine, l'enzalutamide, le mitotane, la phénytoïne, la rifampicine et le millepertuis (hypericine) ou des médicaments qui sont exclusivement des substrats du CYP3A4.
  • Le participant reçoit des inhibiteurs modérés ou puissants du CYP3A4. (Remarque : ce critère d'exclusion ne s'applique pas aux sujets participant à une sous-étude où seuls les sujets qui sont actuellement sous/nécessitent des antifongiques [prophylaxie/traitement] seront inscrits)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: PTC299
PTC299 sera administré par voie orale une fois par jour (QD) pour chaque cycle de 28 jours.
Médicament: PTC299
PTC299 sera administré conformément à la description du groupe de traitement
Autres noms:
  • Emvododstat

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants qui ont abandonné le médicament à l'étude en raison d'un événement indésirable (EI)
Délai: Du dépistage à 50 jours après le traitement
Du dépistage à 50 jours après le traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Délai
Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale (Tmax) du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 lorsque le PTC299 est administré sous forme de comprimé avec de la nourriture
Délai: Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Concentration plasmatique maximale (Cmax) du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 lorsque le PTC299 est administré sous forme de comprimé avec de la nourriture
Délai: Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Aire sous la courbe concentration-temps (ASC) du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 lorsque le PTC299 est administré sous forme de comprimé avec de la nourriture
Délai: Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Demi-vie (t1/2) du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 lorsque le PTC299 est administré sous forme de comprimé avec de la nourriture
Délai: Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Estimation de la t1/2 du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 pendant la période de sevrage de 14 jours
Délai: Jour 29 à Jour 42
Jour 29 à Jour 42
Clairance apparente (CL/F) du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 lorsque le PTC299 est administré sous forme de comprimé avec de la nourriture
Délai: Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Volume de distribution apparent (Vz/F) du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 lorsque le PTC299 est administré sous forme de comprimé avec de la nourriture
Délai: Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Rapport d'accumulation (R) du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 lorsque le PTC299 est administré sous forme de comprimé avec de la nourriture
Délai: Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Pourcentage de participants atteignant le taux de réponse/taux de réponse global utilisant les critères de réponse du groupe de travail international (IWG) pour la lutte contre le blanchiment d'argent
Délai: Jusqu'à 6 mois
Jusqu'à 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
PTC Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
29 octobre 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
28 décembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
28 décembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
29 novembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
29 novembre 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
3 décembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
2 février 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 janvier 2022

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 janvier 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • PTC299-HEM-001-LEU

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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