Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af PTC299 (Emvododstat) i recidiverende/refraktær akut leukæmi

18. januar 2022 opdateret af: PTC Therapeutics

Fase 1B undersøgelse af PTC299 i recidiverende/refraktære akutte leukæmier

Dette er et åbent, ikke-randomiseret fase 1b-studie til evaluering af sikkerheds-, farmakokinetiske (PK)-profiler og foreløbige beviser for antitumoraktivitet af PTC299 og metabolitten, O-desmethyl PTC299, hos deltagere med recidiverende/refraktær akut myeloid leukæmi (AML), som har udtømt tilgængelige standardbehandlinger, der vides at give kliniske fordele. Undersøgelsen er designet som en række kohorte-baserede dosiseskaleringer. For hver kohorte vil minimum 3 evaluerbare deltagere med PK og sikkerhedsdata blive vurderet. Yderligere deltagere vil blive rekrutteret, hvis yderligere farmakokinetiske data er nødvendige for at vurdere gennemsnitlig eksponering baseret på den observerede variabilitet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
33

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forenede Stater, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 91804
        • Swedish Cancer Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal have recidiverende/refraktær AML og udtømt tilgængelige standardterapier, der vides at give kliniske fordele.
  • Forsøgspersoner skal være ældre end eller lig med 18 år.
  • Forsøgspersoner skal have Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus mindre end eller lig med (≤) 2
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal være villige til at praktisere en yderst effektiv præventionsmetode i op til 50 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • En mand, der er seksuelt aktiv med en kvinde i den fødedygtige alder og ikke har fået foretaget en vasektomi, skal acceptere at bruge en barrieremetode til prævention under undersøgelsen og i op til 50 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Forsøgspersonerne skal være villige til at deltage i undersøgelsen, have evnen til at forstå og overholde studiebesøgsplanen og andre protokolprocedurer og være i stand til og villige til at underskrive en skriftlig informeret samtykkeerklæring.

Ekskluderingskriterier:

Medicinsk historie:

  • Kvinder, der er eller planlægger at blive gravide, eller som i øjeblikket ammer.
  • Vedvarende eventuelle klinisk relevante (almindelige terminologikriterier for bivirkninger [CTCAE] grad 2 eller højere) toksicitet fra tidligere behandling.
  • Aktivt alkohol- eller stofmisbrug.
  • Tidligere lægemiddelinduceret leverskade.

Hjertevurderinger:

  • Ukontrolleret kongestiv hjerteinsufficiens, ustabil angina pectoris.
  • Anamnese eller aktuelle tegn på et myokardieinfarkt i løbet af de sidste 6 måneder.
  • QTc-forlængelse større end (>) 500 millisekunder (msec) (Fridericia-formel).
  • Medfødt langt QT-syndrom eller har modtaget en markedsført eller eksperimentel forbindelse inden for de sidste 4 uger eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er kortest) før indtræden i undersøgelsen med mulige eller kendte virkninger af QT-forlængelse. (Hvis tilsvarende medicin ikke er tilgængelig, vil QTc blive overvåget nøje.)

Laboratorievurderinger:

  • Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) større end eller lig med (≥) 1 * øvre normalgrænse (ULN).
  • Serumbilirubin ≥ 1 * ULN (undtagen dem, der vides at have Gilberts syndrom).
  • Kreatininclearance ≤45 milliliter pr. minut (mL/min) (estimeret af Cockcroft-Gault eller ved 24-timers urinopsamling).
  • Enhver laboratorieabnormitet, som efter investigatorens mening giver deltageren en uacceptabel høj risiko for toksicitet.

Gastrointestinale (GI) vurderinger:

  • Malignitet i leveren (herunder metastaser) eller kronisk leversygdom.
  • Anamnese med gastrointestinal kirurgi eller procedurer eller tilstande, der kan interferere med absorptionen eller indtagelsen af ​​undersøgelseslægemidlet.

Immunologisk:

  • Kendt overfølsomhed over for undersøgelse af lægemiddel eller dets hjælpestoffer.

Diverse:

  • Ethvert tegn på aktive ukontrollerede infektioner; enhver alvorlig kronisk sygdom, der potentielt interfererer med protokollen, herunder human immundefektvirus (HIV) infektion eller aktiv hepatitis B eller C eller dem med en positiv screening for hepatitis A Immunoglobulin M (IgM).
  • Enhver anden malignitet inden for de seneste 2 år bortset fra basalcellehudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen.
  • Deltager, der samtidig modtager andre undersøgelsesmidler.
  • Systemisk kemoterapi inden for 2 uger eller forsøgsbehandling inden for 5 halveringstider før første dosis af forsøgslægemidlet, medmindre der er tegn på hurtigt fremadskridende sygdom (i hvilket tilfælde den kortere udvaskning på 2 uger vil blive fulgt). For monoklonale antistoffer vil udvaskningen fra tidligere behandling vare 4 uger, medmindre der er tegn på hurtigt fremadskridende sygdom, i hvilket tilfælde den kortere udvaskningsperiode på 2 uger vil blive fulgt. Vedvarende kroniske klinisk signifikante toksiciteter fra tidligere kemoterapi må ikke være >grad 1. Anvendelse af hydroxyurinstof (Hydrea) er tilladt op til 24 timer før start af studielægemidlet til kontrol af proliferativ sygdom. Hydrea-behandling kan genoptages under undersøgelse for kontrol af proliferativ sygdom, efter behov, efter investigatorens skøn.
  • Deltagere med AML, der er avanceret med involvering af centralnervesystemet (CNS).
  • Deltageren er gravid eller ammer eller forventer at blive gravid eller få børn inden for den forventede varighed af undersøgelsen.
  • Deltagere, der modtager CYP2B6-substrater såsom bupropion og metadon.
  • Deltagere, der modtager stærke CYP3A4-inducere såsom carbamazepin, enzalutamid, mitotan, phenytoin, rifampin og perikon (hypericin) eller lægemidler, der udelukkende er substrater for CYP3A4.
  • Deltageren får moderate eller stærke CYP3A4-hæmmere. (Bemærk: Dette eksklusionskriterium gælder ikke for forsøgspersoner, der deltager i delstudie, hvor kun forsøgspersoner, der i øjeblikket er på/kræver antimykotika [profylakse/behandling], vil blive tilmeldt)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: PTC299
PTC299 vil blive administreret oralt én gang dagligt (QD) for hver 28-dages cyklus.
Medicin: PTC299
PTC299 vil blive administreret i henhold til beskrivelsen af ​​behandlingsarmen
Andre navne:
  • Emvododstat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere, der afbrød studiet med lægemiddel på grund af bivirkning (AE)
Tidsramme: Fra screening til 50 dage efter behandling
Fra screening til 50 dage efter behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af både PTC299 og O-desmethyl PTC299, når PTC299 gives som tablet med mad
Tidsramme: Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af både PTC299 og O-desmethyl PTC299, når PTC299 gives som tablet sammen med mad
Tidsramme: Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Areal under koncentration-tidskurven (AUC) for både PTC299 og O-desmethyl PTC299, når PTC299 gives som tablet med mad
Tidsramme: Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Halveringstid (t1/2) af både PTC299 og O-desmethyl PTC299, når PTC299 gives som tablet sammen med mad
Tidsramme: Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Estimer t1/2 af både PTC299 og O-desmethyl PTC299 i løbet af 14-dages udvaskningsperiode
Tidsramme: Dag 29 til og med dag 42
Dag 29 til og med dag 42
Tilsyneladende clearance (CL/F) af både PTC299 og O-desmethyl PTC299, når PTC299 gives som tablet sammen med mad
Tidsramme: Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vz/F) af både PTC299 og O-desmethyl PTC299, når PTC299 gives som tablet sammen med mad
Tidsramme: Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Akkumuleringsforhold (R) af både PTC299 og O-desmethyl PTC299, når PTC299 gives som tablet med mad
Tidsramme: Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Procentdel af deltagere, der opnår svarprocent/samlet svarprocent under anvendelse af International Working Group (IWG) svarkriterier for AML
Tidsramme: Op til 6 måneder
Op til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
PTC Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. november 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. januar 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PTC299-HEM-001-LEU

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Leukæmi, Myeloid, Akut

Kliniske forsøg med PTC299

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger