Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de PTC299 (Emvododstat) en leucemias agudas recidivantes/refractarias

18 de enero de 2022 actualizado por: PTC Therapeutics

Estudio de fase 1B de PTC299 en leucemias agudas recidivantes/refractarias

Este es un estudio de fase 1b, abierto, no aleatorizado, para evaluar la seguridad, los perfiles de farmacocinética (PK) y la evidencia preliminar de la actividad antitumoral de PTC299 y el metabolito, O-desmetil PTC299, en participantes con mieloide agudo recidivante/refractario. leucemia (AML) que han agotado las terapias estándar disponibles que se sabe que brindan beneficios clínicos. El estudio está diseñado como una serie de aumentos de dosis basados ​​en cohortes. Para cada cohorte, se evaluará un mínimo de 3 participantes evaluables con PK y datos de seguridad. Se reclutarán participantes adicionales si se necesitan datos farmacocinéticos adicionales para evaluar la exposición media en función de la variabilidad observada.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
33

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 91804
        • Swedish Cancer Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante debe tener AML recidivante/resistente al tratamiento y haber agotado las terapias estándar disponibles que se sabe que brindan un beneficio clínico.
  • Los sujetos deben ser mayores o iguales a 18 años de edad.
  • Los sujetos deben tener un estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) inferior o igual a (≤) 2
  • Las mujeres en edad fértil deben estar dispuestas a practicar un método anticonceptivo altamente eficaz hasta 50 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
  • Un hombre que sea sexualmente activo con una mujer en edad fértil y que no se haya sometido a una vasectomía debe aceptar usar un método anticonceptivo de barrera durante el estudio y hasta 50 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
  • Los sujetos deben estar dispuestos a participar en el estudio, tener la capacidad de comprender y cumplir el programa de visitas del estudio y otros procedimientos del protocolo, y poder y estar dispuestos a firmar un formulario de consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

Historial médico:

  • Mujeres que están o planean quedar embarazadas, o que actualmente están amamantando.
  • Persistencia de cualquier toxicidad clínicamente relevante (Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos [CTCAE] Grado 2 o superior) de la terapia previa.
  • Abuso activo de alcohol o drogas.
  • Lesión hepática previa inducida por fármacos.

Evaluaciones cardíacas:

  • Insuficiencia cardíaca congestiva no controlada, angina de pecho inestable.
  • Antecedentes o evidencia actual de un infarto de miocardio durante los últimos 6 meses.
  • Prolongación del QTc superior a (>) 500 milisegundos (mseg) (fórmula de Fridericia).
  • Síndrome de QT largo congénito o ha recibido cualquier compuesto comercializado o experimental en las últimas 4 semanas o 5 semividas (lo que sea más corto) antes de ingresar al estudio con efectos posibles o conocidos de prolongación del QT. (Si no hay disponible un medicamento equivalente, se controlará de cerca el QTc).

Evaluaciones de laboratorio:

  • Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) mayores o iguales a (≥) 1 * límite superior de la normalidad (ULN).
  • Bilirrubina sérica ≥ 1 * ULN (excepto aquellos que se sabe que tienen el síndrome de Gilbert).
  • Aclaramiento de creatinina ≤45 mililitros por minuto (mL/min) (estimado por Cockcroft-Gault o por recolección de orina de 24 horas).
  • Cualquier anormalidad de laboratorio que, en opinión del investigador, coloque al participante en un riesgo inaceptablemente alto de toxicidad.

Evaluaciones gastrointestinales (GI):

  • Neoplasia maligna de hígado (incluyendo metástasis) o enfermedad hepática crónica.
  • Antecedentes de cirugía o procedimientos gastrointestinales o condiciones que podrían interferir con la absorción o deglución del fármaco del estudio.

inmunológico:

  • Hipersensibilidad conocida al fármaco del estudio o a sus excipientes.

Misceláneas:

  • Cualquier signo de infecciones activas no controladas; cualquier enfermedad crónica grave que pueda interferir con el protocolo, incluida la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), o la hepatitis B o C activa o aquellos con una prueba positiva de inmunoglobulina M (IgM) de la hepatitis A.
  • Cualquier otra neoplasia maligna en los últimos 2 años que no sea cáncer de piel de células basales o carcinoma in situ del cuello uterino.
  • Participante que recibe concomitantemente cualquier otro agente en investigación.
  • Quimioterapia sistémica dentro de las 2 semanas o terapia de investigación dentro de las 5 vidas medias anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio, a menos que haya evidencia de enfermedad rápidamente progresiva (en cuyo caso se seguirá el lavado más corto de 2 semanas). Para los anticuerpos monoclonales, el período de lavado de la terapia anterior será de 4 semanas, a menos que haya evidencia de enfermedad rápidamente progresiva, en cuyo caso, se seguirá el período de lavado más corto de 2 semanas. Las toxicidades clínicamente significativas crónicas persistentes de la quimioterapia previa no deben ser > Grado 1. Se permite el uso de hidroxiurea (Hydrea) hasta 24 horas antes del inicio del fármaco del estudio para el control de la enfermedad proliferativa. El tratamiento con Hydrea puede restablecerse durante el estudio para el control de la enfermedad proliferativa, según sea necesario, a discreción del investigador.
  • Participantes con AML que ha avanzado con afectación del sistema nervioso central (SNC).
  • La participante está embarazada o amamantando o espera concebir o engendrar hijos dentro de la duración prevista del estudio.
  • Participantes que reciben sustratos de CYP2B6 como bupropión y metadona.
  • Participantes que reciben inductores fuertes de CYP3A4 como carbamazepina, enzalutamida, mitotano, fenitoína, rifampicina y hierba de San Juan (hipericina) o medicamentos que son exclusivamente sustratos de CYP3A4.
  • El participante está recibiendo inhibidores moderados o fuertes de CYP3A4. (Nota: este criterio de exclusión no se aplica a los sujetos que participan en un subestudio en el que solo se inscribirán los sujetos que actualmente reciben o requieren antimicóticos [profilaxis/tratamiento])

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: PTC299
PTC299 se administrará por vía oral una vez al día (QD) para cada ciclo de 28 días.
Droga: PTC299
PTC299 se administrará según la descripción del brazo de tratamiento
Otros nombres:
  • Emvododstat

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes que interrumpieron el fármaco del estudio debido a un evento adverso (EA)
Periodo de tiempo: Desde la selección hasta 50 días después del tratamiento
Desde la selección hasta 50 días después del tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax) tanto de PTC299 como de O-desmetil PTC299 cuando se administra PTC299 en comprimidos con alimentos
Periodo de tiempo: Días 1, 15, 28, 57, 71 y 99
Días 1, 15, 28, 57, 71 y 99
Concentración plasmática máxima (Cmax) tanto de PTC299 como de O-desmetil PTC299 cuando PTC299 se administra en comprimidos con alimentos
Periodo de tiempo: Días 1, 15, 28, 57, 71 y 99
Días 1, 15, 28, 57, 71 y 99
Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) de PTC299 y O-desmetil PTC299 cuando PTC299 se administra como tableta con alimentos
Periodo de tiempo: Días 1, 15, 28, 57, 71 y 99
Días 1, 15, 28, 57, 71 y 99
Vida media (t1/2) de PTC299 y O-desmetil PTC299 cuando PTC299 se administra como tableta con alimentos
Periodo de tiempo: Días 1, 15, 28, 57, 71 y 99
Días 1, 15, 28, 57, 71 y 99
Estimar t1/2 de PTC299 y O-desmetil PTC299 durante el período de lavado de 14 días
Periodo de tiempo: Del día 29 al día 42
Del día 29 al día 42
Aclaramiento aparente (CL/F) tanto de PTC299 como de O-desmetil PTC299 cuando PTC299 se administra en tabletas con alimentos
Periodo de tiempo: Días 1, 15, 28, 57, 71 y 99
Días 1, 15, 28, 57, 71 y 99
Volumen aparente de distribución (Vz/F) tanto de PTC299 como de O-desmetil PTC299 cuando PTC299 se administra en tabletas con alimentos
Periodo de tiempo: Días 1, 15, 28, 57, 71 y 99
Días 1, 15, 28, 57, 71 y 99
Proporción de acumulación (R) de PTC299 y O-desmetil PTC299 cuando PTC299 se administra como tableta con alimentos
Periodo de tiempo: Días 1, 15, 28, 57, 71 y 99
Días 1, 15, 28, 57, 71 y 99
Porcentaje de participantes que lograron la tasa de respuesta/tasa de respuesta general utilizando los criterios de respuesta del Grupo de Trabajo Internacional (IWG) para AML
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
Hasta 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
PTC Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
29 de octubre de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
28 de diciembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
28 de diciembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
29 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
29 de noviembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
3 de diciembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
2 de febrero de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de enero de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • PTC299-HEM-001-LEU

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre PTC299

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones