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Estudo de PTC299 (Emvododstat) em Leucemias Agudas Recidivantes/Refratárias

18 de janeiro de 2022 atualizado por: PTC Therapeutics

Estudo de Fase 1B de PTC299 em Leucemias Agudas Recidivantes/Refratárias

Este é um estudo aberto, não randomizado, de Fase 1b para avaliar a segurança, os perfis farmacocinéticos (PK) e as evidências preliminares da atividade antitumoral do PTC299 e do metabólito O-desmetil PTC299 em participantes com mieloide aguda recidivante/refratária leucemia (AML) que esgotaram as terapias padrão disponíveis conhecidas por fornecer benefícios clínicos. O estudo foi concebido como uma série de escalonamentos de dose baseados em coorte. Para cada coorte, um mínimo de 3 participantes avaliáveis ​​com PK e dados de segurança serão avaliados. Participantes adicionais serão recrutados se forem necessários dados farmacocinéticos adicionais para avaliar a exposição média com base na variabilidade observada.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
33

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 91804
        • Swedish Cancer Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante deve ter LMA recidivante/refratária e ter esgotado as terapias padrão disponíveis conhecidas por fornecer benefícios clínicos.
  • Os indivíduos devem ser maiores ou iguais a 18 anos de idade.
  • Os indivíduos devem ter status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) menor ou igual a (≤) 2
  • As mulheres com potencial para engravidar devem estar dispostas a praticar um método altamente eficaz de controle de natalidade por até 50 dias após a última dose do medicamento do estudo.
  • Um homem sexualmente ativo com uma mulher com potencial para engravidar e que não fez vasectomia deve concordar em usar um método anticoncepcional de barreira durante o estudo e por até 50 dias após a última dose do medicamento do estudo.
  • Os indivíduos devem estar dispostos a participar do estudo, ter a capacidade de entender e aderir ao cronograma de visitas do estudo e outros procedimentos de protocolo e ser capazes e dispostos a assinar um formulário de consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

Histórico médico:

  • Mulheres que estão ou planejam engravidar, ou que estão amamentando.
  • Persistência de qualquer toxicidade clinicamente relevante (Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos [CTCAE] Grau 2 ou superior) de terapia anterior.
  • Álcool ativo ou abuso de drogas.
  • Lesão hepática prévia induzida por drogas.

Avaliações cardíacas:

  • Insuficiência cardíaca congestiva descontrolada, angina pectoris instável.
  • História ou evidência atual de infarto do miocárdio durante os últimos 6 meses.
  • Prolongamento do intervalo QTc superior a (>) 500 milissegundos (ms) (fórmula de Fridericia).
  • Síndrome do QT longo congênito ou recebeu qualquer composto comercializado ou experimental nas últimas 4 semanas ou 5 meias-vidas (o que for mais curto) antes de entrar no estudo com efeitos possíveis ou conhecidos de prolongamento do intervalo QT. (Se a medicação equivalente não estiver disponível, o QTc será monitorado de perto.)

Avaliações laboratoriais:

  • Aspartato aminotransferase (AST) e alanina aminotransferase (ALT) maior ou igual a (≥) 1 * limite superior do normal (LSN).
  • Bilirrubina sérica ≥ 1 * LSN (exceto aqueles conhecidos por terem a síndrome de Gilbert).
  • Depuração de creatinina ≤45 mililitros por minuto (mL/min) (estimada por Cockcroft-Gault ou por coleta de urina de 24 horas).
  • Qualquer anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, coloque o participante em risco inaceitavelmente alto de toxicidade.

Avaliações gastrointestinais (GI):

  • Malignidade hepática (incluindo metástases) ou doença hepática crônica.
  • Histórico de cirurgia gastrointestinal ou procedimentos ou condições que possam interferir na absorção ou deglutição do medicamento do estudo.

Imunológico:

  • Hipersensibilidade conhecida ao medicamento em estudo ou seus excipientes.

Diversos:

  • Qualquer sinal de infecções ativas descontroladas; qualquer doença crônica grave que possa interferir no protocolo, incluindo infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), ou hepatite B ou C ativa ou aqueles com triagem positiva para imunoglobulina M (IgM) da hepatite A.
  • Qualquer outra neoplasia maligna nos últimos 2 anos, exceto câncer de pele basocelular ou carcinoma in situ do colo do útero.
  • Participante recebendo concomitantemente quaisquer outros agentes em investigação.
  • Quimioterapia sistêmica dentro de 2 semanas ou terapia experimental dentro de 5 meias-vidas antes da primeira dose do medicamento do estudo, a menos que haja evidência de doença rapidamente progressiva (caso em que será seguido o intervalo mais curto de 2 semanas). Para anticorpos monoclonais, o washout da terapia anterior será de 4 semanas, a menos que haja evidência de doença rapidamente progressiva, caso em que será seguido o período mais curto de washout de 2 semanas. Toxicidades crônicas persistentes clinicamente significativas de quimioterapia anterior não devem ser >Grau 1. O uso de hidroxiureia (Hydrea) é permitido até 24 horas antes do início do medicamento do estudo para controle da doença proliferativa. O tratamento com Hydrea pode ser restabelecido durante o estudo para controle da doença proliferativa, conforme necessário, a critério do investigador.
  • Participantes com LMA que avançou com envolvimento do sistema nervoso central (SNC).
  • A participante está grávida ou amamentando ou espera conceber ou ter filhos dentro da duração projetada do estudo.
  • Participantes recebendo substratos do CYP2B6, como bupropiona e metadona.
  • Participantes recebendo indutores fortes do CYP3A4, como carbamazepina, enzalutamida, mitotano, fenitoína, rifampicina e erva de São João (hipericina) ou medicamentos que são exclusivamente substratos do CYP3A4.
  • O participante está recebendo inibidores moderados ou fortes do CYP3A4. (Observação: este critério de exclusão não se aplica a participantes do subestudo, onde apenas os participantes que estão atualmente tomando/requer antifúngicos [profilaxia/tratamento] serão inscritos)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: PTC299
O PTC299 será administrado por via oral uma vez ao dia (QD) para cada ciclo de 28 dias.
Medicamento: PTC299
O PTC299 será administrado de acordo com a descrição do braço de tratamento
Outros nomes:
  • Emvododstat

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Número de participantes que descontinuaram o medicamento do estudo devido a evento adverso (AE)
Prazo: Da triagem até 50 dias após o tratamento
Da triagem até 50 dias após o tratamento

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Tempo para concentração plasmática máxima (Tmax) de PTC299 e O-desmetil PTC299 quando PTC299 é administrado como comprimido com alimentos
Prazo: Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Concentração plasmática máxima (Cmax) de PTC299 e O-desmetil PTC299 quando PTC299 é administrado como comprimido com alimentos
Prazo: Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) de PTC299 e O-desmetil PTC299 quando PTC299 é administrado como comprimido com alimentos
Prazo: Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Meia-vida (t1/2) de PTC299 e O-desmetil PTC299 quando PTC299 é administrado como comprimido com alimentos
Prazo: Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Estimar t1/2 de PTC299 e O-desmetil PTC299 durante o período de washout de 14 dias
Prazo: Dia 29 até o dia 42
Dia 29 até o dia 42
Depuração aparente (CL/F) de PTC299 e O-desmetil PTC299 quando PTC299 é administrado como comprimido com alimentos
Prazo: Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Volume aparente de distribuição (Vz/F) de PTC299 e O-desmetil PTC299 quando PTC299 é administrado como comprimido com alimentos
Prazo: Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Taxa de acúmulo (R) de PTC299 e O-desmetil PTC299 quando PTC299 é administrado como comprimido com alimentos
Prazo: Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Porcentagem de participantes que atingiram a taxa de resposta/taxa de resposta geral utilizando os critérios de resposta do Grupo de Trabalho Internacional (IWG) para AML
Prazo: Até 6 meses
Até 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
PTC Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
29 de outubro de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
28 de dezembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
28 de dezembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
29 de novembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de novembro de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
3 de dezembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
2 de fevereiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de janeiro de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • PTC299-HEM-001-LEU

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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