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Studio del PTC299 (Emvododstat) nelle leucemie acute recidivanti/refrattarie

18 gennaio 2022 aggiornato da: PTC Therapeutics

Studio di fase 1B su PTC299 nelle leucemie acute recidivanti/refrattarie

Questo è uno studio di fase 1b in aperto, non randomizzato per valutare la sicurezza, i profili di farmacocinetica (PK) e le prove preliminari dell'attività antitumorale di PTC299 e del metabolita, O-desmetil PTC299, in partecipanti con mieloide acuta recidivante/refrattaria leucemia (AML) che hanno esaurito le terapie standard disponibili note per fornire benefici clinici. Lo studio è concepito come una serie di aumenti della dose basati su coorte. Per ogni coorte, verranno valutati un minimo di 3 partecipanti valutabili con dati farmacocinetici e di sicurezza. Ulteriori partecipanti saranno reclutati se sono necessari ulteriori dati farmacocinetici per valutare l'esposizione media in base alla variabilità osservata.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
33

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 91804
        • Swedish Cancer Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante deve avere una LMA recidivante/refrattaria e terapie standard disponibili esaurite note per fornire benefici clinici.
  • I soggetti devono avere un'età maggiore o uguale a 18 anni.
  • I soggetti devono avere un performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) inferiore o uguale a (≤) 2
  • Le donne in età fertile devono essere disposte a praticare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace fino a 50 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.
  • Un uomo sessualmente attivo con una donna in età fertile e che non ha subito una vasectomia deve accettare di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera durante lo studio e fino a 50 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.
  • I soggetti devono essere disposti a partecipare allo studio, avere la capacità di comprendere e rispettare il programma delle visite di studio e altre procedure del protocollo ed essere in grado e disposti a firmare un modulo di consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

Storia medica:

  • Donne che sono o stanno pianificando una gravidanza o che stanno attualmente allattando.
  • Persistenza di qualsiasi tossicità clinicamente rilevante (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] Grado 2 o superiore) dalla precedente terapia.
  • Abuso attivo di alcol o droghe.
  • Precedente lesione epatica indotta da farmaci.

Valutazioni cardiache:

  • Insufficienza cardiaca congestizia incontrollata, angina pectoris instabile.
  • Anamnesi o evidenza attuale di infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi.
  • Prolungamento dell'intervallo QTc maggiore di (>) 500 millisecondi (msec) (formula di Fridericia).
  • Sindrome del QT congenitamente lungo o ha ricevuto qualsiasi composto commercializzato o sperimentale nelle ultime 4 settimane o 5 emivite (a seconda di quale sia più breve) prima di entrare nello studio con possibili o noti effetti del prolungamento del QT. (Se non è disponibile un farmaco equivalente, il QTc sarà attentamente monitorato.)

Valutazioni di laboratorio:

  • Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) maggiore o uguale a (≥) 1 * limite superiore della norma (ULN).
  • Bilirubina sierica ≥ 1 * ULN (eccetto quelli noti per avere la sindrome di Gilbert).
  • Clearance della creatinina ≤45 millilitri al minuto (mL/min) (stimata da Cockcroft-Gault o dalla raccolta delle urine delle 24 ore).
  • Qualsiasi anomalia di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, espone il partecipante a un rischio inaccettabilmente elevato di tossicità.

Valutazioni gastrointestinali (GI):

  • Neoplasie epatiche (comprese le metastasi) o malattie epatiche croniche.
  • Storia di chirurgia gastrointestinale o procedure o condizioni che potrebbero interferire con l'assorbimento o la deglutizione del farmaco in studio.

immunologico:

  • Ipersensibilità nota al farmaco in studio o ai suoi eccipienti.

Varie:

  • Qualsiasi segno di infezioni incontrollate attive; qualsiasi grave malattia cronica che potenzialmente interferisca con il protocollo, inclusa l'infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), o epatite attiva B o C o quelli con uno screening positivo per l'immunoglobulina M (IgM) dell'epatite A.
  • Qualsiasi altro tumore maligno negli ultimi 2 anni diverso dal carcinoma basocellulare della pelle o dal carcinoma in situ della cervice.
  • - Partecipante che riceve in concomitanza qualsiasi altro agente sperimentale.
  • Chemioterapia sistemica entro 2 settimane o terapia sperimentale entro 5 emivite prima della prima dose del farmaco in studio, a meno che non vi sia evidenza di malattia in rapida progressione (nel qual caso sarà seguito il periodo di sospensione più breve di 2 settimane). Per gli anticorpi monoclonali, il periodo di sospensione dalla terapia precedente sarà di 4 settimane, a meno che non vi sia evidenza di malattia in rapida progressione, nel qual caso verrà seguito il periodo di sospensione più breve di 2 settimane. Le tossicità croniche persistenti clinicamente significative derivanti da una precedente chemioterapia non devono essere > Grado 1. L'uso di idrossiurea (Hydrea) è consentito fino a 24 ore prima dell'inizio del farmaco in studio per il controllo della malattia proliferativa. Il trattamento con Hydrea può essere ripristinato durante lo studio per il controllo della malattia proliferativa, se necessario, a discrezione dello sperimentatore.
  • Partecipanti con AML che è avanzato con coinvolgimento del sistema nervoso centrale (SNC).
  • - Il partecipante è in stato di gravidanza o allattamento o prevede di concepire o generare figli entro la durata prevista dello studio.
  • - Partecipanti che ricevono substrati del CYP2B6 come bupropione e metadone.
  • - Partecipanti che ricevono forti induttori del CYP3A4 come carbamazepina, enzalutamide, mitotano, fenitoina, rifampicina ed erba di San Giovanni (ipericina) o farmaci che sono esclusivamente substrati del CYP3A4.
  • Il partecipante sta ricevendo inibitori del CYP3A4 moderati o forti. (Nota: questo criterio di esclusione non è applicabile ai soggetti che partecipano al sottostudio in cui saranno arruolati solo i soggetti che attualmente assumono/richiedono antimicotici [profilassi/trattamento])

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: PTC299
PTC299 verrà somministrato per via orale una volta al giorno (QD) per ogni ciclo di 28 giorni.
Droga: PTC299
PTC299 verrà somministrato secondo la descrizione del braccio di trattamento
Altri nomi:
  • Emvodostat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno interrotto il farmaco in studio a causa di eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Dallo screening a 50 giorni dopo il trattamento
Dallo screening a 50 giorni dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax) sia di PTC299 che di O-desmetil PTC299 quando PTC299 viene somministrato come compressa con il cibo
Lasso di tempo: Giorni 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Giorni 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) sia di PTC299 che di O-desmetil PTC299 quando PTC299 viene somministrato come compressa con il cibo
Lasso di tempo: Giorni 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Giorni 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) sia di PTC299 che di O-desmetil PTC299 quando PTC299 viene somministrato come compressa con il cibo
Lasso di tempo: Giorni 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Giorni 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Emivita (t1/2) sia di PTC299 che di O-desmetil PTC299 quando PTC299 viene somministrato come compressa con il cibo
Lasso di tempo: Giorni 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Giorni 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Stima t1/2 di PTC299 e O-desmetil PTC299 durante il periodo di interruzione di 14 giorni
Lasso di tempo: Dal giorno 29 al giorno 42
Dal giorno 29 al giorno 42
Clearance apparente (CL/F) sia di PTC299 che di O-desmetil PTC299 quando PTC299 viene somministrato come compressa con il cibo
Lasso di tempo: Giorni 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Giorni 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Volume apparente di distribuzione (Vz/F) sia di PTC299 che di O-desmetil PTC299 quando PTC299 viene somministrato come compressa con il cibo
Lasso di tempo: Giorni 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Giorni 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Rapporto di accumulo (R) sia di PTC299 che di O-desmetil PTC299 quando PTC299 viene somministrato come compressa con il cibo
Lasso di tempo: Giorni 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Giorni 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto un tasso di risposta/tasso di risposta complessivo utilizzando i criteri di risposta del gruppo di lavoro internazionale (IWG) per l'antiriciclaggio
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
PTC Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 ottobre 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
28 dicembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 gennaio 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PTC299-HEM-001-LEU

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Leucemia, mieloide, acuta

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