Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av PTC299 (Emvododstat) ved tilbakefall/refraktær akutt leukemi

18. januar 2022 oppdatert av: PTC Therapeutics

Fase 1B-studie av PTC299 i residiverende/refraktær akutte leukemier

Dette er en åpen, ikke-randomisert fase 1b-studie for å evaluere sikkerhet, farmakokinetikk (PK) profiler og foreløpige bevis på antitumoraktivitet av PTC299 og metabolitten, O-desmethyl PTC299, hos deltakere med residiverende/refraktær akutt myeloid leukemi (AML) som har brukt opp standard tilgjengelige terapier som er kjent for å gi klinisk fordel. Studien er designet som en serie kohortbaserte doseeskaleringer. For hver kohort vil minimum 3 evaluerbare deltakere med PK og sikkerhetsdata bli vurdert. Ytterligere deltakere vil bli rekruttert hvis ytterligere PK-data er nødvendig for å vurdere gjennomsnittlig eksponering basert på den observerte variasjonen.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
33

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forente stater, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 91804
        • Swedish Cancer Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren må ha residiverende/refraktær AML og oppbrukt standard tilgjengelige terapier som er kjent for å gi klinisk fordel.
  • Forsøkspersonene må være eldre enn eller lik 18 år.
  • Forsøkspersoner må ha Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus mindre enn eller lik (≤) 2
  • Kvinner i fertil alder må være villige til å praktisere en svært effektiv prevensjonsmetode i opptil 50 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
  • En mann som er seksuelt aktiv med en kvinne i fertil alder og ikke har gjennomgått vasektomi, må godta å bruke en barrieremetode for prevensjon under studien og i opptil 50 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
  • Forsøkspersonene må være villige til å delta i studien, ha evnen til å forstå og overholde studiebesøksplanen og andre protokollprosedyrer, og kunne og være villig til å signere et skriftlig informert samtykkeskjema.

Ekskluderingskriterier:

Medisinsk historie:

  • Kvinner som er eller planlegger å bli gravide, eller som for tiden ammer.
  • Vedvarende klinisk relevante (vanlige terminologikriterier for bivirkninger [CTCAE] grad 2 eller høyere) toksisitet fra tidligere behandling.
  • Aktivt alkohol- eller narkotikamisbruk.
  • Tidligere medikamentindusert leverskade.

Hjertevurderinger:

  • Ukontrollert kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris.
  • Anamnese eller nåværende bevis på et hjerteinfarkt i løpet av de siste 6 månedene.
  • QTc-forlengelse større enn (>) 500 millisekunder (msec) (Fridericia-formel).
  • Medfødt langt QT-syndrom eller har mottatt en markedsført eller eksperimentell forbindelse i løpet av de siste 4 ukene eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er kortest) før studiestart med mulige eller kjente effekter av QT-forlengelse. (Hvis tilsvarende medisiner ikke er tilgjengelig, vil QTc overvåkes nøye.)

Laboratorievurderinger:

  • Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) større enn eller lik (≥) 1 * øvre normalgrense (ULN).
  • Serumbilirubin ≥ 1 * ULN (unntatt de som er kjent for å ha Gilberts syndrom).
  • Kreatininclearance ≤45 milliliter per minutt (ml/min) (estimert av Cockcroft-Gault eller ved 24-timers urinsamling).
  • Enhver laboratorieavvik, som etter etterforskerens mening setter deltakeren i en uakseptabelt høy risiko for toksisitet.

Gastrointestinale (GI) vurderinger:

  • Malignitet i leveren (inkludert metastaser) eller kronisk leversykdom.
  • Anamnese med gastrointestinal kirurgi eller prosedyrer eller tilstander som kan forstyrre absorpsjon eller svelging av studiemedikamentet.

Immunologisk:

  • Kjent overfølsomhet for å studere stoffet eller dets hjelpestoffer.

Diverse:

  • Ethvert tegn på aktive ukontrollerte infeksjoner; enhver alvorlig kronisk sykdom som potensielt kan forstyrre protokollen, inkludert infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV), eller aktiv hepatitt B eller C eller de med en positiv screening for hepatitt A Immunoglobulin M (IgM).
  • Andre maligniteter i løpet av de siste 2 årene, bortsett fra basalcellehudkreft eller karsinom in situ i livmorhalsen.
  • Deltaker som samtidig mottar andre undersøkelsesmidler.
  • Systemisk kjemoterapi innen 2 uker eller undersøkelsesbehandling innen 5 halveringstider før første dose av studiemedikamentet, med mindre det er tegn på raskt progredierende sykdom (i så fall vil den kortere utvaskingen på 2 uker bli fulgt). For monoklonale antistoffer vil utvaskingen fra tidligere behandling være 4 uker, med mindre det er tegn på raskt progredierende sykdom, i så fall vil den kortere utvaskingsperioden på 2 uker følges. Vedvarende kroniske klinisk signifikante toksisiteter fra tidligere kjemoterapi må ikke være >grad 1. Bruk av hydroksyurea (Hydrea) er tillatt inntil 24 timer før start av studiemedikament for kontroll av proliferativ sykdom. Hydrea-behandling kan gjeninnføres under studiet for kontroll av proliferativ sykdom, etter behov, etter utrederens skjønn.
  • Deltakere med AML som har avansert med sentralnervesystemet (CNS) involvering.
  • Deltakeren er gravid eller ammer eller forventer å bli gravid eller få barn innen den anslåtte varigheten av studien.
  • Deltakere som mottar CYP2B6-substrater som bupropion og metadon.
  • Deltakere som får sterke CYP3A4-induktorer som karbamazepin, enzalutamid, mitotan, fenytoin, rifampin og johannesurt (hypericin) eller legemidler som utelukkende er substrater for CYP3A4.
  • Deltakeren får moderate eller sterke CYP3A4-hemmere. (Merk: Dette eksklusjonskriteriet er ikke aktuelt for forsøkspersoner som deltar i delstudier der bare individer som for øyeblikket er på/trenger soppdrepende midler [profylakse/behandling] vil bli registrert)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: PTC299
PTC299 vil bli administrert oralt én gang daglig (QD) for hver 28-dagers syklus.
Legemiddel: PTC299
PTC299 vil bli administrert i henhold til behandlingsarmbeskrivelsen
Andre navn:
  • Emvododstat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere som avbrøt studien av narkotika på grunn av bivirkning (AE)
Tidsramme: Fra screening til 50 dager etter behandling
Fra screening til 50 dager etter behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av både PTC299 og O-desmetyl PTC299 når PTC299 gis som tablett med mat
Tidsramme: Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av både PTC299 og O-desmetyl PTC299 når PTC299 gis som tablett med mat
Tidsramme: Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Areal under konsentrasjon-tidskurven (AUC) for både PTC299 og O-desmetyl PTC299 når PTC299 er gitt som tablett med mat
Tidsramme: Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Halveringstid (t1/2) for både PTC299 og O-desmetyl PTC299 når PTC299 gis som tablett med mat
Tidsramme: Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Estimer t1/2 av både PTC299 og O-desmetyl PTC299 i løpet av 14-dagers utvaskingsperiode
Tidsramme: Dag 29 til og med dag 42
Dag 29 til og med dag 42
Tilsynelatende clearance (CL/F) av både PTC299 og O-desmetyl PTC299 når PTC299 gis som tablett med mat
Tidsramme: Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Tilsynelatende distribusjonsvolum (Vz/F) av både PTC299 og O-desmetyl PTC299 når PTC299 gis som tablett med mat
Tidsramme: Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Akkumulasjonsforhold (R) for både PTC299 og O-desmetyl PTC299 når PTC299 er gitt som tablett med mat
Tidsramme: Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Dag 1, 15, 28, 57, 71 og 99
Prosentandel av deltakere som oppnår responsrate/total responsrate ved bruk av International Working Group (IWG) responskriterier for AML
Tidsramme: Opptil 6 måneder
Opptil 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
PTC Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
29. oktober 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
28. desember 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
28. desember 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
29. november 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. november 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
3. desember 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
2. februar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. januar 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PTC299-HEM-001-LEU

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Leukemi, Myeloid, Akutt

Kliniske studier på PTC299

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger