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재발성/불응성 급성 백혈병에서 PTC299(Emvododstat) 연구

2022년 1월 18일 업데이트: PTC Therapeutics

재발성/불응성 급성 백혈병에서 PTC299의 1B상 연구

이것은 재발성/불응성 급성 골수성 환자에서 PTC299 및 대사산물인 O-데스메틸 PTC299의 안전성, 약동학(PK) 프로필 및 항종양 활성의 예비 증거를 평가하기 위한 공개 라벨, 비무작위, 1b상 연구입니다. 임상적 이점을 제공하는 것으로 알려진 표준 가용 치료법을 소진한 백혈병(AML). 이 연구는 일련의 코호트 기반 용량 증량으로 설계되었습니다. 각 코호트에 대해 PK 및 안전성 데이터가 있는 최소 3명의 평가 가능한 참가자가 평가됩니다. 관찰된 가변성을 기반으로 평균 노출을 평가하기 위해 추가 PK 데이터가 필요한 경우 추가 참가자를 모집합니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
종료됨

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
33

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, 미국, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, 미국, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, 미국, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, 미국, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 91804
        • Swedish Cancer Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 참가자는 재발성/불응성 AML 및 임상적 이점을 제공하는 것으로 알려진 표준 가용 요법을 소진해야 합니다.
  • 피험자는 18세 이상이어야 합니다.
  • 피험자는 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태가 2 이하(≤)여야 합니다.
  • 가임 여성은 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 50일 동안 매우 효과적인 산아제한 방법을 시행할 의향이 있어야 합니다.
  • 가임 여성과 성적으로 활발하고 정관 절제술을 받지 않은 남성은 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 50일 동안 배리어 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 피험자는 연구에 기꺼이 참여하고 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 절차를 이해하고 준수할 수 있는 능력이 있어야 하며 서면 동의서에 서명할 수 있고 기꺼이 서명할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

병력:

  • 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나 현재 모유 수유 중인 여성.
  • 이전 요법에서 임상적으로 관련된(이상반응에 대한 일반 용어 기준[CTCAE] 2등급 이상) 독성의 지속성.
  • 적극적인 알코올 또는 약물 남용.
  • 이전 약물 유발 간 손상.

심장 평가:

  • 조절되지 않는 울혈성 심부전, 불안정 협심증.
  • 지난 6개월 동안 심근 경색의 병력 또는 현재 증거.
  • 500밀리초(msec)보다 큰(>) QTc 연장(Fridericia 공식).
  • 선천적으로 긴 QT 증후군 또는 연구에 참여하기 전 지난 4주 또는 5개의 반감기(둘 중 더 짧은 것) 내에 QT 연장의 가능하거나 알려진 효과가 있는 시판 또는 실험 화합물을 투여받았습니다. (동등한 약물을 사용할 수 없는 경우 QTc를 면밀히 모니터링합니다.)

실험실 평가:

  • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT)는 1 * 정상 상한치(ULN) 이상(≥)입니다.
  • 혈청 빌리루빈 ≥ 1 * ULN(길버트 증후군이 있는 것으로 알려진 제외).
  • 크레아티닌 청소율 ≤45mL/분(Cockcroft-Gault 또는 24시간 소변 수집으로 추정).
  • 연구자의 의견에 따라 참가자를 독성에 대한 허용할 수 없을 정도로 높은 위험에 처하게 하는 모든 실험실 이상.

위장(GI) 평가:

  • 간 악성종양(전이 포함) 또는 만성 간 질환.
  • 연구 약물의 흡수 또는 삼킴을 방해할 수 있는 위장관 수술 또는 절차 또는 상태의 이력.

면역학적:

  • 연구 약물 또는 그 부형제에 대한 알려진 과민성.

여러 가지 잡다한:

  • 활성 통제되지 않은 감염의 모든 징후; 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염, 활동성 B형 간염 또는 C형 간염 또는 A형 간염 면역글로불린 M(IgM)에 대한 양성 선별 검사를 포함하여 프로토콜을 잠재적으로 방해하는 모든 심각한 만성 질환.
  • 기저 세포 피부암 또는 자궁경부 상피내암 이외의 지난 2년 이내의 기타 악성 종양.
  • 참가자는 다른 조사 요원을 동시에 받고 있습니다.
  • 빠르게 진행되는 질병의 증거가 없는 한(이 경우 2주라는 더 짧은 휴약 기간이 뒤따름) 연구 약물의 첫 번째 투여 전 2주 이내의 전신 화학 요법 또는 5 반감기 이내의 조사 요법. 단클론 항체의 경우, 이전 요법의 휴약 기간은 4주가 될 것입니다. 단, 빠르게 진행되는 질병의 증거가 없는 경우에는 더 짧은 2주의 휴약 기간이 뒤따를 것입니다. 이전 화학 요법으로 인한 지속적인 만성 임상적으로 유의미한 독성은 1등급 이상이어서는 안 됩니다. 증식성 질환의 통제를 위해 연구 약물을 시작하기 최대 24시간 전에 수산화요소(Hydrea)의 사용이 허용됩니다. Hydrea 치료는 필요에 따라 연구자의 재량에 따라 증식성 질병의 통제를 위해 연구 중에 복원될 수 있습니다.
  • 중추신경계(CNS) 침범으로 진행된 AML 환자.
  • 참가자는 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 예상 연구 기간 내에 아이를 임신하거나 아버지가 될 것으로 예상됩니다.
  • 부프로피온 및 메타돈과 같은 CYP2B6 기질을 받는 참가자.
  • carbamazepine, enzalutamide, mitotane, phenytoin, rifampin, St. John's wort (hypericin)와 같은 강력한 CYP3A4 유도제 또는 독점적으로 CYP3A4의 기질인 약물을 받는 참가자.
  • 참가자는 중등도 또는 강력한 CYP3A4 억제제를 받고 있습니다. (참고: 이 배제 기준은 현재 항진균제[예방/치료]를 복용 중/요구하는 피험자만 등록할 하위 연구에 참여하는 피험자에게는 적용되지 않습니다.)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: PTC299
PTC299는 28일 주기마다 1일 1회(QD) 경구 투여됩니다.
의약품: PTC299
PTC299는 치료 부문 설명에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 엠보도드스타트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
기간
부작용(AE)으로 인해 연구 약물을 중단한 참가자 수
기간: 스크리닝부터 치료 후 50일까지
스크리닝부터 치료 후 50일까지

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
기간
PTC299가 식품과 함께 정제로 제공된 경우 PTC299 및 O-데스메틸 PTC299 둘 다의 최대 혈장 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 1, 15, 28, 57, 71, 99일
1, 15, 28, 57, 71, 99일
PTC299를 식품과 함께 정제로 제공할 때 PTC299 및 O-데스메틸 PTC299 둘 다의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1, 15, 28, 57, 71, 99일
1, 15, 28, 57, 71, 99일
PTC299가 식품과 함께 정제로 제공된 경우 PTC299 및 O-데스메틸 PTC299 둘 다의 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 1, 15, 28, 57, 71, 99일
1, 15, 28, 57, 71, 99일
PTC299를 식품과 함께 정제로 제공할 때 PTC299 및 O-데스메틸 PTC299 둘 다의 반감기(t1/2)
기간: 1, 15, 28, 57, 71, 99일
1, 15, 28, 57, 71, 99일
14일 세척 기간 동안 PTC299 및 O-데스메틸 PTC299의 t1/2 추정
기간: 29일부터 42일까지
29일부터 42일까지
PTC299가 식품과 함께 정제로 제공된 경우 PTC299 및 O-데스메틸 PTC299 둘 다의 겉보기 클리어런스(CL/F)
기간: 1, 15, 28, 57, 71, 99일
1, 15, 28, 57, 71, 99일
PTC299가 식품과 함께 정제로 제공된 경우 PTC299 및 O-데스메틸 PTC299 둘 다의 겉보기 분포 용적(Vz/F)
기간: 1, 15, 28, 57, 71, 99일
1, 15, 28, 57, 71, 99일
PTC299를 식품과 함께 정제로 제공할 때 PTC299 및 O-데스메틸 PTC299 둘 다의 축적 비율(R)
기간: 1, 15, 28, 57, 71, 99일
1, 15, 28, 57, 71, 99일
AML에 대한 IWG(International Working Group) 대응 기준을 활용한 응답률/전체 응답률을 달성한 참가자 비율
기간: 최대 6개월
최대 6개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
PTC Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2018년 10월 29일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2021년 12월 28일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2021년 12월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2018년 11월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2018년 11월 29일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2018년 12월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2022년 2월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2022년 1월 18일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2022년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • PTC299-HEM-001-LEU

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

백혈병, 골수성, 급성에 대한 임상 시험

PTC299에 대한 임상 시험

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약물 개입

정황

희귀 질병

약물 개입

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