Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование PTC299 (Эмвододстат) при рецидивирующих/рефрактерных острых лейкозах

18 января 2022 г. обновлено: PTC Therapeutics

Исследование фазы 1B PTC299 при рецидивирующих/рефрактерных острых лейкозах

Это открытое нерандомизированное исследование фазы 1b для оценки безопасности, фармакокинетических (ФК) профилей и предварительных доказательств противоопухолевой активности PTC299 и его метаболита O-десметил PTC299 у участников с рецидивирующим/рефрактерным острым миелоидным заболеванием. лейкемия (ОМЛ), которые исчерпали стандартные доступные методы лечения, которые, как известно, обеспечивают клиническую пользу. Исследование разработано как серия эскалаций дозы на основе когорты. Для каждой когорты будут оцениваться как минимум 3 поддающихся оценке участника с данными о фармакокинетике и безопасности. Дополнительные участники будут набраны, если потребуются дополнительные фармакокинетические данные для оценки среднего воздействия на основе наблюдаемой изменчивости.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
33

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Соединенные Штаты, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 91804
        • Swedish Cancer Institute

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Участник должен иметь рецидивирующий/рефрактерный ОМЛ и исчерпать стандартные доступные методы лечения, которые, как известно, обеспечивают клиническую пользу.
  • Субъекты должны быть старше или равны 18 годам.
  • Субъекты должны иметь функциональный статус Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) меньше или равный (≤) 2
  • Женщины детородного возраста должны быть готовы применять высокоэффективный метод контроля над рождаемостью в течение 50 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
  • Мужчина, ведущий половую жизнь с женщиной детородного возраста и не перенесший вазэктомию, должен дать согласие на использование барьерного метода контрацепции во время исследования и в течение 50 дней после последней дозы исследуемого препарата.
  • Субъекты должны быть готовы участвовать в исследовании, иметь возможность понимать и соблюдать график посещения исследования и другие протокольные процедуры, а также быть в состоянии и желать подписать письменную форму информированного согласия.

Критерий исключения:

История болезни:

  • Женщины, которые беременны или планируют забеременеть, или которые в настоящее время кормят грудью.
  • Сохранение любых клинически значимых (общие терминологические критерии нежелательных явлений [CTCAE] степени 2 или выше) токсичности от предыдущей терапии.
  • Активное употребление алкоголя или наркотиков.
  • Предшествующее лекарственное поражение печени.

Сердечные оценки:

  • Неконтролируемая застойная сердечная недостаточность, нестабильная стенокардия.
  • История или текущие данные об инфаркте миокарда в течение последних 6 месяцев.
  • Удлинение интервала QTc более (>) 500 миллисекунд (мсек) (формула Фридериции).
  • Врожденный синдром удлиненного интервала QT или получение какого-либо продаваемого или экспериментального соединения в течение последних 4 недель или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что короче) до включения в исследование с возможными или известными эффектами удлинения интервала QT. (Если эквивалентное лекарство недоступно, QTc будет тщательно контролироваться.)

Лабораторные оценки:

  • Аспартатаминотрансфераза (АСТ) и аланинаминотрансфераза (АЛТ) выше или равны (≥) 1 * верхняя граница нормы (ВГН).
  • Билирубин сыворотки ≥ 1 * ВГН (за исключением тех, у кого известен синдром Жильбера).
  • Клиренс креатинина ≤45 миллилитров в минуту (мл/мин) (оценивается по Кокрофту-Голту или по 24-часовому сбору мочи).
  • Любая лабораторная аномалия, которая, по мнению исследователя, подвергает участника неприемлемо высокому риску токсичности.

Обследование желудочно-кишечного тракта:

  • Злокачественные новообразования печени (включая метастазы) или хронические заболевания печени.
  • История операций на желудочно-кишечном тракте или процедур или состояний, которые могут препятствовать всасыванию или проглатыванию исследуемого препарата.

Иммунологические:

  • Известная гиперчувствительность к исследуемому препарату или его вспомогательным веществам.

Разное:

  • Любые признаки активных неконтролируемых инфекций; любое тяжелое хроническое заболевание, потенциально нарушающее протокол, включая инфекцию, вызванную вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), или активный гепатит В или С, или пациентов с положительным скринингом на иммуноглобулин M (IgM) гепатита А.
  • Любые другие злокачественные новообразования в течение последних 2 лет, кроме базальноклеточного рака кожи или карциномы in situ шейки матки.
  • Участник, одновременно получающий любые другие исследуемые агенты.
  • Системная химиотерапия в течение 2 недель или исследуемая терапия в течение 5 периодов полувыведения до первой дозы исследуемого препарата, если нет признаков быстро прогрессирующего заболевания (в этом случае следует более короткий период вымывания в течение 2 недель). Для моноклональных антител отмывание от предшествующей терапии будет составлять 4 недели, если нет признаков быстро прогрессирующего заболевания, и в этом случае будет следовать более короткий период отмывания в 2 недели. Стойкая хроническая клинически значимая токсичность от предшествующей химиотерапии не должна быть >1 степени. Использование гидроксимочевины (Hydrea) разрешено за 24 часа до начала приема исследуемого препарата для контроля пролиферативного заболевания. Лечение Hydrea может быть возобновлено во время исследования для контроля пролиферативного заболевания, если это необходимо, по усмотрению исследователя.
  • Участники с прогрессирующим ОМЛ с поражением центральной нервной системы (ЦНС).
  • Участник беременна или кормит грудью, или ожидает зачатия, или отца детей в течение прогнозируемой продолжительности исследования.
  • Участники, получающие субстраты CYP2B6, такие как бупропион и метадон.
  • Участники, получающие сильные индукторы CYP3A4, такие как карбамазепин, энзалутамид, митотан, фенитоин, рифампицин и зверобой продырявленный (гиперицин), или препараты, которые являются исключительно субстратами CYP3A4.
  • Участник получает умеренные или сильные ингибиторы CYP3A4. (Примечание: этот критерий исключения не применим к субъектам, участвующим в дополнительном исследовании, в которое будут включены только субъекты, которые в настоящее время принимают или нуждаются в противогрибковых препаратах [профилактика/лечение])

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: PTC299
PTC299 будет вводиться перорально один раз в день (QD) в течение каждого 28-дневного цикла.
Лекарство: PTC299
PTC299 будет вводиться в соответствии с описанием лечебной группы.
Другие имена:
  • Эмвододстат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Количество участников, прекративших прием исследуемого препарата из-за нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: От скрининга до 50 дней после лечения
От скрининга до 50 дней после лечения

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Время достижения максимальной концентрации в плазме (Tmax) как PTC299, так и O-десметил PTC299, когда PTC299 принимается в виде таблетки с пищей
Временное ограничение: Дни 1, 15, 28, 57, 71 и 99
Дни 1, 15, 28, 57, 71 и 99
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) как PTC299, так и O-десметил PTC299 при приеме PTC299 в виде таблетки с пищей
Временное ограничение: Дни 1, 15, 28, 57, 71 и 99
Дни 1, 15, 28, 57, 71 и 99
Площадь под кривой зависимости концентрации от времени (AUC) как PTC299, так и O-десметил PTC299, когда PTC299 принимается в виде таблеток с пищей
Временное ограничение: Дни 1, 15, 28, 57, 71 и 99
Дни 1, 15, 28, 57, 71 и 99
Период полувыведения (t1/2) как PTC299, так и O-десметил PTC299 при приеме PTC299 в виде таблеток с пищей
Временное ограничение: Дни 1, 15, 28, 57, 71 и 99
Дни 1, 15, 28, 57, 71 и 99
Оценка t1/2 как PTC299, так и O-десметил PTC299 в течение 14-дневного периода вымывания
Временное ограничение: С 29 по 42 день
С 29 по 42 день
Кажущийся клиренс (CL/F) PTC299 и O-десметил PTC299 при приеме PTC299 в виде таблеток с пищей
Временное ограничение: Дни 1, 15, 28, 57, 71 и 99
Дни 1, 15, 28, 57, 71 и 99
Кажущийся объем распределения (Vz/F) как PTC299, так и O-десметил PTC299 при приеме PTC299 в виде таблеток с пищей
Временное ограничение: Дни 1, 15, 28, 57, 71 и 99
Дни 1, 15, 28, 57, 71 и 99
Коэффициент накопления (R) как PTC299, так и O-десметил PTC299 при приеме PTC299 в виде таблеток с пищей
Временное ограничение: Дни 1, 15, 28, 57, 71 и 99
Дни 1, 15, 28, 57, 71 и 99
Процент участников, достигших уровня ответов/общий уровень ответов, использующих критерии реагирования Международной рабочей группы (IWG) для ПОД
Временное ограничение: До 6 месяцев
До 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
PTC Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
29 октября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
28 декабря 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
28 декабря 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
29 ноября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
29 ноября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
3 декабря 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
2 февраля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 января 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 января 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • PTC299-HEM-001-LEU

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования PTC299

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками