このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

嚢胞性線維症の被験者におけるIvacaftorの安全性試験

2012年10月3日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

遺伝子型 G551D の嚢胞性線維症 (CF) 被験者における CFTR 活性の安全性、薬物動態、およびバイオマーカーを評価するための VX-770 の第 2a 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

この研究の目的は、18 歳以上で、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 (CFTR) 遺伝子に G551D 変異がある嚢胞性線維症 (CF) 患者における ivacaftor の安全性と忍容性を評価することでした。 Ivacaftor は、野生型、G551D、F508del、および R117H 型のヒト CFTR タンパク質の強力かつ選択的な CFTR 増強剤です。 増強剤は、サイクリック AMP 依存性プロテインキナーゼ A (PKA) 活性化の存在下でチャネルの塩化物イオン輸送特性を高める薬理学的薬剤です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、G551D-CTFR遺伝子変異を持つ嚢胞性線維症（CF）の被験者を対象とした、最大28日間の投与による二重盲検、プラセボ対照、クロスオーバー、複数回投与試験でした。 米国、カナダ、ドイツの 15 のセンターで 39 人の被験者が登録されました。

この調査は、次の 2 つの部分で実施されました。

  • パート 1 はグループ A とグループ B で構成されました。グループ A (10 人の被験者) の被験者は、12 時間ごとに 25 mg の ivacaftor [q12h] (4 人の被験者)、75 mg の ivacaftor を q12h (4 人の被験者)、またはプラセボ ( 2科目）14日間。 7 ～ 28 日間のウォッシュアウト期間の後、治験薬を投与された被験者は、さらに 14 日間、代替用量のイバカフトールにクロスオーバーしました。 プラセボ被験者は、さらに 14 日間、プラセボを受け取り続けました。 グループ B (10 人の被験者) の被験者は、無作為に 14 日間、イバカフトール 75 mg q12h (4 被験者)、イバカフトール 150 mg q12h (4 被験者)、またはプラセボ (2 被験者) を受け取るように割り付けられました。 7 ～ 28 日間のウォッシュアウト期間の後、治験薬を投与された被験者は、さらに 14 日間、代替用量のイバカフトールに切り替えられました。 プラセボ被験者は、さらに 14 日間、プラセボを受け取り続けました。
  • パート2はグループCで構成されました。これらの被験者はパート 1 に参加しませんでした。被験者は無作為に 150 mg の ivacaftor q12h (7 被験者)、250 mg の ivacaftor q12h (7 被験者)、またはプラセボ (4 被験者) を合計 28 日間投与されました。 パート 2 で研究された Ivacaftor の用量は、パート 1 のデータの暫定的な薬物動態/薬力学 (PK/PD) および統計分析に従って選択されました。 パート 2 で選択された 2 つの用量は、最適な治療用量をより適切に定義できると予想されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

39

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35211
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、34304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • The Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242-1083
        • Roy J. and Lucille A. Carver College of Medicine, The University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Pulmonary and Critical Care Medicine, Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • Division of Pulmonary, Allergy and Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • Cystic Fibrosis Pulmonary Research and Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • University of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • Pulmonary Critical Care, University of Washington
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • Division of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, The Hospital for Sick Children
  • ドイツ
    • Hannover
      • Strasse、Hannover、ドイツ、D-30625
        • CF Clinic, Pediatric Pulmonology and Neonatology, Medical School of Hannover

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 体重40kg以上
  • -少なくとも1つの対立遺伝子における嚢胞性線維症（CF）およびG551D変異の確定診断
  • 年齢、性別、身長の予測正常値の少なくとも 40% の 1 秒間の強制呼気量 (FEV1)
  • -研究参加期間中、安定した投薬計画を継続する意思がある
  • -重要な臨床検査室の異常はなく、妊娠しておらず、パート1で少なくとも2つの非常に効果的な避妊法を使用する意思があり、パート2で非常に効果的な避妊法を1つ使用する意思がある
  • -研究者が判断したように、研究評価を妨げたであろう臨床的に重大な異常はありません

除外基準:

  • -研究の結果を混乱させる可能性のある病気または状態の病歴、または被験者への治験薬の投与に追加のリスクをもたらす可能性があります
  • -進行中の急性呼吸器感染症、肺の増悪、または肺疾患の治療の変更 研究の1日目から14日以内
  • -1日目の前の1年以内のアルコール、投薬、または違法薬物乱用の履歴
  • -異常な肝機能≥正常の上限の3倍
  • 異常な腎機能の病歴（Cockcroft-Gault方程式を使用したクレアチニンクリアランス<50 mL /分）
  • -固形臓器または血液学的移植の歴史
  • 妊娠中または授乳中（女性の場合）
  • -別の治療臨床試験への継続的な参加、または適切なウォッシュアウトなしの治験薬研究への以前の参加
  • -シトクロムP450 3A4（CYP3A4）の阻害剤または誘導剤の併用

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：イバカフトル グループ A
最初に 25 mg または 75 mg の ivacaftor を 12 時間ごと (q12h) に 14 日間投与した後、クロスオーバーして別の用量をさらに 14 日間投与したパート 1 の被験者。
薬：イバカフトール 25mg/75mg
25 mg または 75 mg を 12 時間ごとに合計 28 日間 (パート 1)
他の名前：
  • VX-770
実験的：イバカフトル グループ B
パート 1 の被験者は、最初に 75 mg または 150 mg の ivacaftor を 12 時間ごとに 14 日間投与され、その後クロスオーバーして別の投与量をさらに 14 日間投与されました。
薬：イバカフトール 75mg/150mg
75 mg または 150 mg を 12 時間ごとに合計 28 日間 (パート 1)
他の名前：
  • VX-770
実験的：イバカフトル グループ C
150 mg または 250 mg の ivacaftor q12h を 28 日間投与されたパート 2 の被験者。
薬：イバカフトール 150 mg または 250 mg
150 mg または 250 mg の ivacaftor q12h を 28 日間 (パート 2)
他の名前：
  • VX-770
プラセボコンパレーター：プラセボ
パート 1 でプラセボを投与された被験者とパート 2 でプラセボを投与された被験者。
薬：プラセボ
研究のパート 1 とパート 2 でそれぞれ 28 日間 q12h を与えられる

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象のある被験者の数（パート 1 とパート 2 を合わせたもの）
時間枠：フォローアップのベースライン
有害事象データは、フォローアップ来院時まで収集されました (治験薬の最終投与後 5 ～ 9 日)。 フォローアップ来院時に進行していた重篤な有害事象は、事象が解消するか、ベースラインに戻るか、または安定または慢性状態であると判断されるまで追跡されました。
フォローアップのベースライン
有害事象の数（パート 1 とパート 2 を合わせたもの）
時間枠：フォローアップのベースライン
有害事象データは、フォローアップ来院時まで収集されました (治験薬の最終投与後 5 ～ 9 日)。 フォローアップ来院時に進行していた重篤な有害事象は、事象が解消するか、ベースラインに戻るか、または安定または慢性状態であると判断されるまで追跡されました。
フォローアップのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
鼻電位差のベースラインからの変化 (パート 1 とパート 2 の組み合わせ)
時間枠：14日と28日
経上皮鼻電位差 (NPD) は、経上皮イオン輸送の直接的な尺度です。 イソプロテレノールの存在下で塩化物濃度がゼロの灌流溶液の条件下での NPD は、主な関心事でした。
14日と28日
1 秒間の予測強制呼気量のベースラインからの変化 [FEV1] (パート 1 とパート 2 を結合)
時間枠：14日と28日

スパイロメトリーは、嚢胞性線維症の研究で最も広く使用されているエンドポイントである肺機能を評価するための標準化された評価です。

相対変化は、ベースライン値からの変化率 [100% * (X-Y)/Y] を反映します。ここで、X と Y はそれぞれベースライン後の値とベースラインの値です。
14日と28日
嚢胞性線維症アンケート改訂版（CFQ-R）スコアのベースラインからの変化（パート2のみ）（呼吸領域スコア）
時間枠：14日と28日
CFQ-R は、嚢胞性線維症の被験者の健康関連の生活の質の尺度です。 各ドメインは、0 (最悪) から 100 (最良) までのスコアが付けられます。 CFQ-R の呼吸領域スコアの少なくとも 4 ポイントの差は、最小限の臨床的に重要な差 (MCID) と見なされます。
14日と28日
最大汗塩化物濃度のベースラインからの変化 (パート 1 とパート 2 の組み合わせ)
時間枠：14日と28日
汗塩化物 (定量的ピロカルピン イオン導入) テストは、嚢胞性線維症 (CF) の標準的な診断ツールであり、嚢胞性線維症膜コンダクタンス レギュレータ (CFTR) 活性の指標として機能します。
14日と28日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

協力者

Cystic Fibrosis Foundation

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2007年5月1日

一次修了 (実際)

2008年8月1日

研究の完了 (実際)

2008年8月1日

試験登録日

最初に提出

2007年4月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2007年4月5日

最初の投稿 (見積もり)

2007年4月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2012年10月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2012年10月3日

最終確認日

2012年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX06-770-101

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

イバカフトール 25mg/75mgの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Iran

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する