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낭포성 섬유증 환자에서 Ivacaftor의 안전성 연구

2012년 10월 3일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

유전자형 G551D를 가진 낭포성 섬유증(CF) 피험자에서 CFTR 활성의 안전성, 약동학 및 바이오마커를 평가하기 위한 VX-770의 2a상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

이 연구의 목적은 18세 이상이며 낭포성 섬유증 막전도 조절인자(CFTR) 유전자에 G551D 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 ivacaftor의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. Ivacaftor는 인간 CFTR 단백질의 야생형, G551D, F508del 및 R117H 형태의 강력하고 선택적인 CFTR 강화제입니다. 강화제는 사이클릭 AMP 의존성 단백질 키나아제 A(PKA) 활성화가 있는 상태에서 채널의 염화물 이온 수송 특성을 증가시키는 약리학적 제제입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 G551D-CTFR 유전자 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증(CF) 피험자를 대상으로 최대 28일까지 투여하는 이중 맹검, 위약 대조, 교차, 다회 투여 연구였습니다. 미국, 캐나다 및 독일의 15개 센터에서 39명의 피험자가 등록되었습니다.

이 연구는 두 부분으로 수행되었습니다.

  • 파트 1은 그룹 A와 그룹 B로 구성되었습니다. 그룹 A의 피험자(10명)는 12시간마다 ivacaftor 25mg[q12h](4명), ivacaftor q12h 75mg(4명) 또는 위약( 2과목) 14일 동안. 7~28일 휴약 기간 후, 활성 연구 약물을 투여받은 피험자는 추가 14일 동안 ivacaftor의 대체 용량 강도로 넘어갔습니다. 위약 대상자는 추가 14일 동안 위약을 계속 받았습니다. 그룹 B의 피험자(10명)는 ivacaftor q12h 75mg(4명), ivacaftor q12h 150mg(4명) 또는 위약(2명)을 무작위로 14일 동안 투여 받았습니다. 7~28일 휴약 기간 후, 활성 연구 약물을 투여받은 피험자는 추가 14일 동안 ivacaftor의 대체 용량 강도로 넘어갔습니다. 위약 대상자는 추가 14일 동안 위약을 계속 받았습니다.
  • 파트 2는 그룹 C로 구성되었습니다. 이 피험자는 파트 1에 참여하지 않았습니다. 피험자는 총 28일 동안 ivacaftor q12h 150mg(7명), ivacaftor q12h 250mg(7명) 또는 위약(4명)으로 무작위 배정되었습니다. 파트 2에서 연구된 이바카프터 용량은 중간 약동학/약력학(PK/PD) 및 파트 1 데이터의 통계 분석에 따라 선택되었습니다. 파트 2를 위해 선택된 2개의 용량은 최적의 치료 용량을 더 잘 정의할 수 있을 것으로 예상되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

39

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
    • Hannover
      • Strasse, Hannover, 독일, D-30625
        • CF Clinic, Pediatric Pulmonology and Neonatology, Medical School of Hannover
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35211
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 34304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • The Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242-1083
        • Roy J. and Lucille A. Carver College of Medicine, The University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Pulmonary and Critical Care Medicine, Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • Division of Pulmonary, Allergy and Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • Cystic Fibrosis Pulmonary Research and Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • Pulmonary Critical Care, University of Washington
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • Division of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, The Hospital for Sick Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 체중 40kg 이상
  • 낭포성 섬유증(CF) 및 최소 1개의 대립유전자에서 G551D 돌연변이 진단 확인
  • 연령, 성별 및 키에 대한 예상 정상치의 최소 40%에 해당하는 1초간 강제 호기량(FEV1)
  • 연구 참여 기간 동안 안정적인 약물 요법을 계속할 의향이 있는 자
  • 중대한 임상 실험실 이상이 없고, 임신하지 않았으며, 파트 1 동안 최소 2가지의 매우 효과적인 피임 방법을 사용할 의향이 있고 연구 파트 2 동안 1가지의 매우 효과적인 피임 방법을 사용할 의향이 있음
  • 조사자가 판단한 바와 같이 연구 평가를 방해했을 임상적으로 유의한 이상이 없음

제외 기준:

  • 연구 결과를 혼란스럽게 만들 수 있거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 상태의 병력
  • 진행 중인 급성 호흡기 감염, 폐 악화, 또는 연구 1일로부터 14일 이내에 폐 질환에 대한 요법의 변경
  • 1일 전 1년 이내에 알코올, 약물 또는 불법 약물 남용의 역사
  • 비정상적인 간 기능 ≥ 정상 상한의 3배
  • 비정상적인 신장 기능의 병력(Cockcroft-Gault 방정식을 사용하여 크레아티닌 청소율 < 50 mL/min)
  • 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
  • 임신 또는 수유 중(여성의 경우)
  • 다른 치료적 임상 시험에 지속적으로 참여하거나 적절한 휴약 없이 임상 시험에 이전에 참여
  • 시토크롬 P450 3A4(CYP3A4)의 억제제 또는 유도제의 병용 사용

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Ivacaftor 그룹 A
14일 동안 12시간마다(q12h) ivacaftor 25mg 또는 75mg을 처음 투여받은 파트 1의 대상자는 이후 14일 동안 대체 용량을 투여받기 위해 교차했습니다.
의약품: 이바카프토르 25mg/75mg
총 28일 동안 25mg 또는 75mg q12h(1부)
다른 이름들:
  • VX-770
실험적: Ivacaftor 그룹 B
14일 동안 처음 75mg 또는 150mg의 ivacaftor q12h를 투여받은 파트 1의 피험자는 교차하여 다른 14일 동안 대체 용량을 투여 받았습니다.
의약품: 이바카프토르 75mg/150mg
총 28일 동안 75mg 또는 150mg q12h(1부)
다른 이름들:
  • VX-770
실험적: Ivacaftor 그룹 C
28일 동안 150mg 또는 250mg의 ivacaftor q12h를 투여받은 파트 2의 피험자.
의약품: 이바카프터 150mg 또는 250mg
28일 동안 ivacaftor q12h 150mg 또는 250mg(2부)
다른 이름들:
  • VX-770
위약 비교기: 위약
1부에서 위약을 투여받은 피험자와 2부에서 위약을 투여받은 피험자.
의약품: 위약
연구의 파트 1과 파트 2에서 각각 28일 동안 주어진 q12h

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이 있는 피험자 수(1부와 2부를 합산)
기간: 후속 조치 기준선
부작용 데이터는 후속 방문(연구 약물의 마지막 투여 후 5-9일)까지 수집되었습니다. 후속 방문에서 진행 중이던 심각한 부작용은 사건이 해결되거나 기준선으로 돌아가거나 안정 또는 만성 상태로 결정될 때까지 추적되었습니다.
후속 조치 기준선
부작용의 수(1부와 2부를 합산)
기간: 후속 조치 기준선
부작용 데이터는 후속 방문(연구 약물의 마지막 투여 후 5-9일)까지 수집되었습니다. 후속 방문에서 진행 중이던 심각한 부작용은 사건이 해결되거나 기준선으로 돌아가거나 안정 또는 만성 상태로 결정될 때까지 추적되었습니다.
후속 조치 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비강 전위차의 기준선으로부터의 변화(1부 및 2부 결합)
기간: 14일 28일
경상피 비강 전위차(NPD)는 경상피 이온 수송의 직접적인 척도입니다. 이소프로테레놀의 존재 하에 염화물 농도가 0인 관류 용액 조건 하의 NPD가 주요 관심사였습니다.
14일 28일
1초 동안 예측된 강제 호기량 백분율의 기준선 대비 변화[FEV1](1부 및 2부 결합)
기간: 14일 28일

폐활량계는 낭포성 섬유증 연구에서 가장 널리 사용되는 종점인 폐 기능을 평가하기 위한 표준화된 평가입니다.

상대적 변화는 기준선 값[100% * (X-Y)/Y]의 백분율 변화를 반영합니다. 여기서 X와 Y는 각각 후기준선과 기준선 값입니다.
14일 28일
수정된 낭포성 섬유증 설문지(CFQ-R) 점수(파트 2에만 해당)(호흡기 영역 점수)의 기준선에서 변경
기간: 14일 28일
CFQ-R은 낭포성 섬유증 환자를 위한 건강 관련 삶의 질 척도입니다. 각 도메인은 0(최악)에서 100(최상)까지 점수가 매겨집니다. CFQ-R의 호흡 영역 점수에서 최소 4점의 차이는 최소한의 임상적으로 중요한 차이(MCID)로 간주됩니다.
14일 28일
기준선에서 최대 땀 염화물 농도의 변화(1부 및 2부 결합)
기간: 14일 28일
땀 염화물(정량적 필로카르핀 이온토포레시스) 검사는 낭포성 섬유증(CFTR) 활동의 지표 역할을 하는 낭포성 섬유증(CF)의 표준 진단 도구입니다.
14일 28일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

협력자

Cystic Fibrosis Foundation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2007년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2008년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2008년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2007년 4월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2007년 4월 5일

처음 게시됨 (추정)

2007년 4월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2012년 10월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2012년 10월 3일

마지막으로 확인됨

2012년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX06-770-101

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