Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ivakaftorin turvallisuustutkimus potilailla, joilla on kystinen fibroosi

keskiviikko 3. lokakuuta 2012 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 2a, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu VX-770-tutkimus CFTR-aktiivisuuden turvallisuuden, farmakokinetiikan ja biomarkkerien arvioimiseksi kystisen fibroosin (CF) koehenkilöillä, joilla on genotyyppi G551D

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida ivakaftorin turvallisuutta ja siedettävyyttä kystistä fibroosia (CF) sairastavilla potilailla, jotka olivat vähintään 18-vuotiaita ja joilla on G551D-mutaatio kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenissä (CFTR). Ivakaftori on voimakas ja selektiivinen ihmisen CFTR-proteiinin villityypin, G551D-, F508del- ja R117H-muotojen CFTR:n vahvistaja. Potentiaattorit ovat farmakologisia aineita, jotka lisäävät kanavan kloridi-ionien kuljetusominaisuuksia syklisen AMP-riippuvaisen proteiinikinaasi A:n (PKA) aktivaation läsnä ollessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, risteävä, usean annoksen tutkimus, jossa annettiin enintään 28 päivää, koehenkilöillä, joilla oli kystinen fibroosi (CF), joilla on G551D-CTFR-geenimutaatio. 39 koehenkilöä ilmoittautui 15 keskukseen Yhdysvalloissa, Kanadassa ja Saksassa.

Tutkimus tehtiin kahdessa osassa:

  • Osa 1 koostui ryhmästä A ja ryhmästä B. Ryhmän A kohteet (10 potilasta) satunnaistettiin saamaan 25 mg ivakaftoria 12 tunnin välein [q12h] (4 henkilöä), 75 mg ivakaftoria q12h (4 henkilöä) tai lumelääkettä ( 2 aihetta) 14 päivän ajan. 7–28 päivän poistumisjakson jälkeen aktiivista tutkimuslääkettä saaneet henkilöt siirtyivät käyttämään vaihtoehtoista ivakaftor-annosvahvuutta vielä 14 päivän ajan. Lumepotilaat jatkoivat lumelääkettä vielä 14 päivän ajan. Ryhmän B koehenkilöt (10 koehenkilöä) satunnaistettiin saamaan 75 mg ivakaftoria q12h (4 potilasta), 150 mg ivakaftoria q12h (4 henkilöä) tai lumelääkettä (2 henkilöä) 14 päivän ajan. 7–28 päivän poistumisjakson jälkeen aktiivista tutkimuslääkettä saaneet koehenkilöt siirtyivät käyttämään vaihtoehtoista ivakaftor-annosvahvuutta vielä 14 päiväksi. Lumepotilaat jatkoivat lumelääkettä vielä 14 päivän ajan.
  • Osa 2 koostui ryhmästä C; Nämä koehenkilöt eivät osallistuneet osaan 1. Koehenkilöt satunnaistettiin saamaan 150 mg ivakaftoria q12h (7 henkilöä), 250 mg ivakaftoria q12h (7 henkilöä) tai lumelääkettä (4 henkilöä) yhteensä 28 päivän ajan. Osassa 2 tutkitut ivakaftoriannokset valittiin osan 1 tietojen väliaikaisen farmakokineettisen/farmakodynaamisen (PK/PD) ja tilastollisen analyysin perusteella. Osaan 2 valittujen kahden annoksen odotettiin mahdollistavan optimaalisen terapeuttisen annoksen määrittelyn paremmin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

39

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Division of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, The Hospital for Sick Children
  • Saksa
    • Hannover
      • Strasse, Hannover, Saksa, D-30625
        • CF Clinic, Pediatric Pulmonology and Neonatology, Medical School of Hannover
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35211
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 34304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • The Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242-1083
        • Roy J. and Lucille A. Carver College of Medicine, The University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Pulmonary and Critical Care Medicine, Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Division of Pulmonary, Allergy and Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Cystic Fibrosis Pulmonary Research and Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • Pulmonary Critical Care, University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Paino vähintään 40 kg
  • Vahvistettu kystisen fibroosin (CF) diagnoosi ja G551D-mutaatio vähintään yhdessä alleelissa
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1), joka on vähintään 40 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta normaalista
  • Valmis pysymään vakaalla lääkitysohjelmalla tutkimukseen osallistumisen ajan
  • Ei merkittäviä kliinisiä laboratoriopoikkeavuuksia, ei raskaana ja halukas käyttämään vähintään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen osan 1 aikana ja 1 erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen osan 2 aikana
  • Ei kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, jotka olisivat häirinneet tutkimuksen arviointeja, tutkijan arvioiden mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmat sairaudet tai tilat, jotka voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa koehenkilölle
  • Jatkuva akuutti hengitystieinfektio, keuhkojen paheneminen tai muutokset keuhkosairauden hoidossa 14 päivän sisällä tutkimuspäivästä 1
  • Alkoholin, lääkkeiden tai laittomien huumeiden väärinkäytön historia yhden vuoden aikana ennen päivää 1
  • Epänormaali maksan toiminta ≥ 3x normaalin yläraja
  • Aiempi epänormaali munuaisten toiminta (kreatiniinipuhdistuma < 50 ml/min Cockcroft-Gault-yhtälöä käyttäen)
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Raskaana oleva tai imettävä (naisille)
  • Jatkuva osallistuminen toiseen terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen tai aiempi osallistuminen lääketutkimukseen ilman asianmukaista huuhtelua
  • Sytokromi P450 3A4:n (CYP3A4) estäjien tai indusoijien samanaikainen käyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ivacaftor ryhmä A
Osan 1 koehenkilöt, jotka saivat ensin 25 mg tai 75 mg ivakaftoria 12 tunnin välein (q12h) 14 päivän ajan, minkä jälkeen he siirtyivät saamaan vaihtoehtoista annosta vielä 14 päivän ajan.
Lääke: Ivakaftori 25 mg/75 mg
25 mg tai 75 mg q12h yhteensä 28 päivän ajan (osa 1)
Muut nimet:
  • VX-770
Kokeellinen: Ivacaftor ryhmä B
Osan 1 koehenkilöt, jotka saivat ensin 75 mg tai 150 mg ivakaftoria q12h 14 päivän ajan, siirtyivät sitten saamaan vaihtoehtoista annosta vielä 14 päivän ajan.
Lääke: Ivakaftori 75 mg/150 mg
75 mg tai 150 mg q12h yhteensä 28 päivän ajan (osa 1)
Muut nimet:
  • VX-770
Kokeellinen: Ivacaftor ryhmä C
Osan 2 koehenkilöt, jotka saivat 150 mg tai 250 mg ivakaftoria q12h 28 päivän ajan.
Lääke: Ivakaftori 150 mg tai 250 mg
150 mg tai 250 mg ivakaftoria joka päivä 12 h 28 päivän ajan (osa 2)
Muut nimet:
  • VX-770
Placebo Comparator: Plasebo
Koehenkilöt, jotka saivat lumelääkettä osassa 1, ja koehenkilöt, jotka saivat lumelääkettä osassa 2.
Lääke: Plasebo
Annettu q12h 28 päivän ajan tutkimuksen osassa 1 ja osassa 2

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohteiden määrä, joilla on haittavaikutuksia (yhdistetty osa 1 ja osa 2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantaan
Tietoja haittavaikutuksista kerättiin seurantakäyntiin asti (5-9 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen). Vakavia haittatapahtumia, jotka olivat käynnissä seurantakäynnillä, seurattiin, kunnes tapahtuma korjaantui, palasi lähtötasolle tai sen todettiin olevan vakaa tai krooninen tila.
Lähtötilanne seurantaan
Haittatapahtumien määrä (yhdistetty osa 1 ja osa 2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantaan
Tietoja haittavaikutuksista kerättiin seurantakäyntiin asti (5-9 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen). Vakavia haittatapahtumia, jotka olivat käynnissä seurantakäynnillä, seurattiin, kunnes tapahtuma korjaantui, palasi lähtötasolle tai sen todettiin olevan vakaa tai krooninen tila.
Lähtötilanne seurantaan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta nenän mahdollisessa erossa (yhdistetty osa 1 ja osa 2)
Aikaikkuna: 14 päivää ja 28 päivää
Transepiteliaalinen nenäpotentiaaliero (NPD) on suora transepiteelin ionien kuljetuksen mitta. NPD olosuhteissa, joissa kloridipitoisuus oli nolla perfuusioliuoksessa isoproterenolin läsnä ollessa, oli ensisijaisesti kiinnostava.
14 päivää ja 28 päivää
Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa [FEV1] (yhdistetty osa 1 ja osa 2)
Aikaikkuna: 14 päivää ja 28 päivää

Spirometria on standardoitu arvio keuhkojen toiminnan arvioimiseksi, joka on yleisimmin käytetty päätepiste kystisen fibroosin tutkimuksissa.

Suhteellinen muutos kuvastaa prosentuaalista muutosta lähtötason arvoista [100 % * (X-Y)/Y], jossa X ja Y ovat lähtötilanteen jälkeisiä ja vastaavasti perusarvoja.
14 päivää ja 28 päivää
Muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) pisteessä (vain osa 2) (hengitysalueen pisteet)
Aikaikkuna: 14 päivää ja 28 päivää
CFQ-R on terveyteen liittyvä elämänlaatumittari kystistä fibroosia sairastaville henkilöille. Jokainen verkkotunnus pisteytetään 0:sta (huonoin) 100:aan (paras). Vähintään 4 pisteen eroa CFQ-R:n hengitysalueen pisteissä pidetään kliinisesti vähäisenä tärkeänä erona (MCID).
14 päivää ja 28 päivää
Muutos perustasosta enimmäishikikloridipitoisuudessa (yhdistetty osa 1 ja osa 2)
Aikaikkuna: 14 päivää ja 28 päivää
Hikikloridi (kvantitatiivinen pilokarpiini-iontoforeesi) -testi on tavallinen kystisen fibroosin (CF) diagnostinen työkalu, joka toimii kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijän (CFTR) aktiivisuuden indikaattorina.
14 päivää ja 28 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Yhteistyökumppanit

Cystic Fibrosis Foundation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. toukokuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. huhtikuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. huhtikuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 9. huhtikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 5. lokakuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. lokakuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX06-770-101

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Ivakaftori 25 mg/75 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa