コラーゲン VI 型筋ジストロフィーの小児における肺ストレッチ療法 (過呼吸) をテストするための研究
先天性筋ジストロフィー（CMD）と、肺容量の減少速度を遅らせるための過呼吸療法の実現可能性
この調査研究には、コラーゲン 6 型先天性筋ジストロフィーまたはラミニン α2 関連筋ジストロフィー (LAMA2-MD) の 5 歳から 20 歳の子供が含まれます。 この研究の目的は、呼吸機能の低下を遅らせるために胸部を伸ばす呼吸運動の効果を測定することです。 呼吸ストレッチはCough Assist®という機械で行います。
この研究は、シンシナティ小児病院医療センターとフィラデルフィア小児病院で行われています。 この研究では、これら 2 つのセンターのいずれかに 13 か月間 4 回通院します。 この調査には、毎日の電話日記と呼ばれる 3 セットの電話訪問も含まれています。
参加者は、1:1 の比率で 2 つの研究グループのいずれかに「無作為化」されます。 治療グループは、Cough Assist® マシンを 1 日 2 回、15 分間使用します。 対照群は、現在の毎日のケアを続けます。 Cough Assist® は、肺に空気を吹き込み (吸入)、肺から空気を引き出すのに役立つ機械です。 捜査官は、胸部を伸ばすのに十分な量の空気を肺に吹き込みます。 これは、過剰気腹と呼ばれます。
研究訪問は約 5 ～ 6 時間続き、肺機能と Cough Assist® に処方される個別の設定を決定するための医学的および生活の質に関するアンケートと肺機能検査が含まれます。
調査の概要
詳細な説明
コラーゲン VI 欠乏症に続発する先天性筋ジストロフィー (CMD) とラミニン α2 関連筋ジストロフィー (LAMA2-MD) は、出生時から現れる別個の遺伝性神経筋障害です。 呼吸不全は、この疾患による罹患率および死亡率の主な原因です。 CMDには既存の治療法がないため、罹患した子供の大半は呼吸不全を発症し、生後10年から20年の間に非侵襲的換気が必要になります。 筋ジストロフィーでは、肺容量の漸進的な減少が、呼吸筋の衰弱の程度に予想されるよりも不釣り合いに大きいという証拠があります。 呼吸器系のコンプライアンスを集合的に低下させる胸壁の硬直と肺の弾力性の低下は、肺容量の不均衡な減少の重要な原因であると考えられています。 研究者らの研究は、CMD コラーゲン VI および LAMA2-MD を有する被験者において、肺過呼吸療法による胸壁の毎日の受動的ストレッチが、肺容量の年間減少率を遅らせ、呼吸不全の発症を遅らせるという仮説を検証することを目的としています。生活の質を向上させます。
これは無作為化、対照、介入研究です。 介入は、個別化された過呼吸の滴定プロトコルで構成されています。 有効なプロトコルの期間は 12 か月続きます。 CMD は被験者数が限られているため、この研究はシンシナティ小児病院 (CCHMC) およびフィラデルフィア小児病院 (CHOP) と提携しており、研究の約半分が各施設で行われています。 潜在的な被験者は、必要な数の被験者を満たすために、Cure CMD国際レジストリおよび疾患固有のWebサイトを通じて特定されます。
訪問1で、被験者はベースライン評価、QOL（生活の質）アンケート、圧力滴定および過呼吸プロトコルを行い、最大吸気圧（PIP）を決定します。 被験者には、治療群または対照群のいずれかへの無作為化割り当てが与えられます。 両方のグループは、各試験訪問時にピーク吹送圧（PIP）の圧滴定および過吹送プロトコルを行います。
治療グループの場合、訪問 1 の参加者は Cough Assist® デバイスの処方設定を残して出発し、1 日 2 回の 15 分間の過呼吸治療で 12 か月の介入期間を開始します。 次の訪問までに、治療グループは、アドヒアランスを測定するために Cough Assist から情報カード (SD カード) を返送します。 すべての訪問は、治療群と対照群の両方で同一であり、無作為化を除いて訪問 1 からのすべての活動が含まれます。
Daily Phone Diary (DPD) の面談のために、3 回の電話訪問が予定されています。 DPD は電話ベースの日記で、過去 24 時間の活動を通じて患者や介護者を追跡します。 2 つの DPD (平日 1 日と週末 1 日) のセットが、3 つの評価ポイントのそれぞれで電話で実施されます。
研究者は、かなりの数の被験者が研究センターから 100 マイル以上離れた場所に住むと予想しています。 旅行の手配は家族が行い、Cure CMD が提供する追加資金を通じて研究によって支払われます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 5歳から20.9歳まで
- -歩行不能な被験者の場合、過去18か月以内に予測された肺活量≥30および≤80％、
- 過去 12 か月の最高値に基づく肺活量を使用して、男性と女性の同数を採用しようとします。
- 遺伝子変異または筋肉/皮膚生検または生検によりコラーゲン VI CMD を確認
- -病歴および筋肉/皮膚生検、または歩行不能で人工呼吸器に依存しない遺伝子変異によってLAMA2-MDを確認。
除外基準:
- 糖尿病、腎不全、肝不全、癌、その他の既知の全身性疾患、またはCMDグループ以外の神経筋障害などの主要な病状
- 信頼できる肺機能検査 (PFT) を実行できない
- 気管切開
- 日中の換気補助の使用
- 肺活量のPFT値が80%以上または30%未満
睡眠中の陽圧の患者、または咳の増強が必要な患者は除外されません。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療 過呼吸療法
治療グループは、15 分間の過呼吸治療を 1 日 2 回、1 年間受けます。
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Cough Assist® デバイスを使用した 15 分間の過呼吸を 1 日 2 回
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介入なし：コントロール
対照群は、現在の毎日のケアを継続します
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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両群の肺活量低下率の差
時間枠：ベースラインとアプリ。 17週目、34週目、52週目
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肺活量 (VC) = 吸気の持続時間に制限なく、最大吸気の位置から肺から排出できるガスの量。吸気容量に予備呼気量を加えたものに等しい
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ベースラインとアプリ。 17週目、34週目、52週目
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Raouf S Amin, MD、Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CIN001CMDwHyperinsufflation
- R34HL113390 (米国 NIH グラント/契約)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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