フリードライヒ運動失調症（FRDA）におけるインターフェロンガンマ-1b

研究目的:

主要な：

• FRDA の小児におけるフラタキシンの発現およびタンパク質の増加に対するインターフェロン ガンマ-1b (IFN-g) の効果を評価すること。

セカンダリ:

• FRDAの被験者の神経学的転帰（FARS、パフォーマンス測定、および聴力）に対するIFN-gの効果を評価すること。
• FRDA患者の生活の質に対するIFN-gの有効性を評価すること。
• FRDA集団における現在承認されている用量でのIFN-gの安全性と忍容性を評価すること。

研究段階:

スクリーニング - スクリーニング中、被験者は包含および除外基準について評価されます。

介入 - 被験者はベースライン来院時に治療を開始し、治験薬の用量は4週間かけて最大用量まで増量されます。 被験者は最大用量で8週間維持されます。 12週間後、治療は中止されます。 治験薬は、皮下注射により週3回、12週間投与されます。

フォローアップ - フォローアップ訪問は、被験者が12週間の積極的な治療を完了してから7日目と28日目に行われます。