Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Interferon Gamma-1b in Friedreich Ataxia (FRDA)

23 maart 2021 bijgewerkt door: Children's Hospital of Philadelphia

Open-label pilotstudie van Interferon Gamma-1b (Actimmune™) voor de behandeling van Friedreich Ataxie (FRDA)

Friedreich-ataxie (FRDA) is een progressieve neurodegeneratieve ziekte bij kinderen en volwassenen waarvoor momenteel geen therapie bestaat. Onlangs meldde een studie dat interferon-gamma (IFN-g) de eiwitniveaus van frataxine zou kunnen verhogen in zowel cellijnen afkomstig van patiënten met Friedreich-ataxie als in een muismodel met Friedreich-ataxie. De huidige studie zal testen of IFN-g veilig, getolereerd en potentieel werkzaam is in een heterogeen cohort van kinderen met FRDA.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studie Doelstellingen:

Primair:

• Om het effect te beoordelen van Interferon Gamma-1b (IFN-g) op het verhogen van frataxine-expressie en eiwit bij kinderen met FRDA.

Ondergeschikt:

  • Om het effect van IFN-g op neurologische uitkomsten (FARS, prestatiemetingen en gehoor) bij proefpersonen met FRDA te beoordelen.
  • Om de effectiviteit van IFN-g op de kwaliteit van leven te beoordelen bij proefpersonen met FRDA.
  • Om de veiligheid en verdraagbaarheid van IFN-g bij de momenteel goedgekeurde dosis in de FRDA-populatie te beoordelen.

Studiefasen:

Screening - Tijdens de screening worden proefpersonen beoordeeld op in- en uitsluitingscriteria.

Interventie - De proefpersonen beginnen met de behandeling bij het basisbezoek en de dosis studiemedicatie wordt gedurende vier weken verhoogd tot de maximale dosis. De proefpersonen zullen gedurende 8 weken op de maximale dosis worden gehouden. Na 12 weken stopt de behandeling. Studiemedicatie zal gedurende 12 weken driemaal per week worden toegediend via subcutane injecties.

Follow-up - Follow-upbezoeken vinden plaats op 7 en 28 dagen nadat de proefpersoon de 12 weken actieve behandeling heeft voltooid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen met FRDA bevestigd door genetische tests met 2 uitgebreide Guanine-adenine-adenine-herhalingen
  • Vrouwen die niet zwanger zijn of borstvoeding geven en niet van plan zijn zwanger te worden. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken en moeten bij de screening een negatieve zwangerschapstest in de urine overleggen
  • Stabiele doses van alle medicijnen, vitamines en supplementen gedurende 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van het onderzoek
  • Toestemming ouder/voogd (geïnformeerde toestemming) en toestemming kind

Uitsluitingscriteria:

  • Elke onstabiele ziekte die naar de mening van de onderzoeker deelname aan dit onderzoek verhindert
  • Gebruik van een onderzoeksproduct binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving
  • Proefpersonen met een geschiedenis van middelenmisbruik
  • Aanwezigheid van klinisch significante hartziekte
  • Geschiedenis van overgevoeligheid voor producten afgeleid van IFN-g of E. coli
  • Aanwezigheid van ernstige nierziekte of leverziekte
  • Klinisch significant abnormaal aantal witte bloedcellen, hemoglobine of bloedplaatjes
  • Elke proefpersoon die tijdens het onderzoek een geplande chirurgische ingreep plant

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Interferon Gamma-1b (ACTIMMUNE)
Alle personen in deze studie krijgen gedurende 12 weken actieve medicatie (interferon gamma-1b). Dit zal worden toegediend volgens een dosis-escalatieschema.
Geneesmiddel: Interferon Gamma-1b

De proefpersonen beginnen met het innemen van 10 mcg/m2 IFN-g-1b gedurende de eerste twee weken van het onderzoek. De dosis zal worden verhoogd tot 25 mcg/m2 IFN-g-1b gedurende week drie en vier van het onderzoek. Ten slotte zal de dosis worden verhoogd tot 50 mcg/m2 IFN-g-1b gedurende de laatste acht weken van het onderzoek, wat de huidige dosis is die door de FDA is goedgekeurd voor kinderen.

Alle doses worden toegediend via subcutane injectie.

Andere namen:
  • Actimmune™
  • IFN-g-1b

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in frataxinespiegels in volbloed
Tijdsspanne: Frataxinespiegels werden gemeten aan het begin en einde van de behandeling (basislijn en 12 weken)
Beoordeling van de verandering in frataxinespiegels in volbloed zoals bepaald door laterale flow-assay met behulp van een immunoassay voor frataxine. Bij elk studiebezoek werden de frataxinespiegels in het bloed gemeten. De verandering in het frataxinegehalte aan het einde van de behandeling (week 12) ten opzichte van het frataxinegehalte bij aanvang werd geanalyseerd.
Frataxinespiegels werden gemeten aan het begin en einde van de behandeling (basislijn en 12 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de Total Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS)-score
Tijdsspanne: FARS-score werd berekend aan het begin en einde van de behandeling (baseline en 12 weken)
De Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) is een neurologische beoordelingsschaal die speciaal is ontwikkeld en gevalideerd voor FRDA. De FARS omvat beoordelingen van houding, gang, coördinatie van bovenste en onderste ledematen, spraak, proprioceptie en kracht. Naast het standaard neurologisch onderzoek bevat de FARS drie kwantitatieve prestatiemetingen en een onderdeel dat activiteiten van het dagelijks leven (ADL) beoordeelt. Kwantitatieve prestatiemetingen omvatten de peg-test met negen gaten en een getimede wandeling van 25 voet. FARS-scores correleren significant met functionele beperkingen, scores van dagelijkse activiteiten en ziekteduur. De scores van de drie subschalen worden opgeteld om een ​​totaalscore van 0 tot 159 te genereren, waarbij een hogere score een grotere mate van handicap aangeeft.
FARS-score werd berekend aan het begin en einde van de behandeling (baseline en 12 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Medewerkers

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 augustus 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 oktober 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

18 oktober 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 13-010121 (Andere identificatie: Children's Hospital of Philadelphia)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Friedreich Ataxie

Klinische onderzoeken op Interferon Gamma-1b

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren