Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Interferon Gamma-1b i Friedreich Ataxia (FRDA)

23 mars 2021 uppdaterad av: Children's Hospital of Philadelphia

Open-label pilotstudie av Interferon Gamma-1b (Actimmune™) för behandling av Friedreich Ataxi (FRDA)

Friedreich ataxi (FRDA) är en progressiv neurodegenerativ sjukdom hos barn och vuxna som det för närvarande inte finns någon terapi för. Nyligen rapporterade en studie att interferon gamma (IFN-g) kunde höja frataxinproteinnivåerna i både cellinjer som härrör från patienter med Friedreich-ataxi och i en musmodell med Friedreich-ataxi. Den aktuella studien kommer att testa om IFN-g är säkert, tolererat och potentiellt effektivt i en heterogen kohort av barn med FRDA.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studiemål:

Primär:

• Att bedöma effekten av Interferon Gamma-1b (IFN-g) på ökat frataxinuttryck och protein hos barn med FRDA.

Sekundär:

  • Att bedöma effekten av IFN-g på neurologiska resultat (FARS, prestationsmått och hörsel) hos personer med FRDA.
  • Att bedöma effektiviteten av IFN-g på livskvalitet hos personer med FRDA.
  • Att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av IFN-g vid den för närvarande godkända dosen i FRDA-populationen.

Studiefaser:

Screening - Under screening kommer försökspersoner att bedömas för inklusions- och exkluderingskriterier.

Intervention - Försökspersonerna kommer att påbörja behandlingen vid baslinjebesöket och dosen av studieläkemedlet kommer att ökas till den maximala dosen under fyra veckor. Försökspersonerna kommer att bibehållas vid maximal dos i 8 veckor. Efter 12 veckor upphör behandlingen. Studiemedicin kommer att administreras via subkutana injektioner tre gånger per vecka i 12 veckor.

Uppföljning - Uppföljningsbesök kommer att ske 7 och 28 dagar efter att patienten har avslutat de 12 veckorna av aktiv behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner med FRDA bekräftad genom genetisk testning med 2 utökade Guanine-adenin-adenin-repetitioner
  • Kvinnor som inte är gravida eller ammar och som inte tänker bli gravida. Kvinnor i fertil ålder måste använda en pålitlig preventivmetod och måste ge ett negativt uringraviditetstest vid screening
  • Stabila doser av alla mediciner, vitaminer och kosttillskott i 30 dagar före studiestart och under hela studien
  • Förälders/vårdnadshavares tillstånd (informerat samtycke) och barns samtycke

Exklusions kriterier:

  • Varje instabil sjukdom som enligt utredarens uppfattning utesluter deltagande i denna studie
  • Användning av någon undersökningsprodukt inom 30 dagar före registrering
  • Ämnen med en historia av drogmissbruk
  • Förekomst av kliniskt signifikant hjärtsjukdom
  • Historik med överkänslighet mot IFN-g eller E. coli-härledda produkter
  • Förekomst av allvarlig njursjukdom eller leversjukdom
  • Kliniskt signifikant onormalt antal vita blodkroppar, hemoglobin eller trombocytantal
  • Alla försökspersoner som planerar ett schemalagt kirurgiskt ingrepp under studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Interferon Gamma-1b (ACTIMMUNE)
Alla individer i denna studie kommer att ges aktiv medicin (interferon gamma-1b) i 12 veckor. Detta kommer att administreras enligt ett dosökningsschema.
Läkemedel: Interferon Gamma-1b

Försökspersonerna börjar med att ta 10 mcg/m2 IFN-g-1b under de första två veckorna av studien. Dosen kommer att eskaleras till 25 mcg/m2 IFN-g-1b under vecka tre och fyra av studien. Slutligen kommer dosen att eskaleras till 50 mcg/m2 IFN-g-1b under de sista åtta veckorna av studien, vilket är den aktuella dosen godkänd av FDA för barn.

Alla doser kommer att administreras via subkutan injektion.

Andra namn:
  • Actimmune™
  • IFN-g-lb

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av Frataxinnivåer i helblod
Tidsram: Frataxinnivåer mättes i början och slutet av behandlingen (baslinje och 12 veckor)
Bedömning av förändringen i helblodsfrataxinnivåer som bedömts med lateral flow-analys med användning av en immunanalys för frataxin. Frataxinnivåer i blodet mättes vid varje studiebesök. Förändring i frataxinnivå i slutet av behandlingen (vecka 12) i förhållande till frataxinnivå vid baslinjen analyserades.
Frataxinnivåer mättes i början och slutet av behandlingen (baslinje och 12 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Total Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS)-poäng
Tidsram: FARS-poängen beräknades i början och slutet av behandlingen (baslinje och 12 veckor)
Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) är en neurologisk ratingskala speciellt utvecklad och validerad för FRDA. FARS inkluderar bedömningar av ställning, gång, övre och nedre extremiteternas koordination, tal, proprioception och styrka. Förutom den vanliga neurologiska undersökningen innehåller FARS tre kvantitativa prestationsmått och en komponent som bedömer aktiviteter i det dagliga livet (ADL). Kvantitativa prestationsmått inkluderar niohåls peg-testet och en tidsinställd 25-fots promenad. FARS-poäng korrelerar signifikant med funktionshinder, aktiviteter i det dagliga livet och sjukdomens varaktighet. Poängen från de tre underskalorna läggs till för att generera en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 159, med en högre poäng som indikerar en högre grad av funktionshinder.
FARS-poängen beräknades i början och slutet av behandlingen (baslinje och 12 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbetspartners

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Utredare

  • Huvudutredare: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 augusti 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2013

Första postat (Uppskatta)

18 oktober 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 mars 2021

Senast verifierad

1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 13-010121 (Annan identifierare: Children's Hospital of Philadelphia)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Friedreich Ataxi

Kliniska prövningar på Interferon Gamma-1b

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera