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Interferone gamma-1b nell'atassia di Friedreich (FRDA)

23 marzo 2021 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia

Studio pilota in aperto sull'interferone gamma-1b (Actimmune™) per il trattamento dell'atassia di Friedreich (FRDA)

L'atassia di Friedreich (FRDA) è una malattia neurodegenerativa progressiva di bambini e adulti per la quale non esiste attualmente alcuna terapia. Recentemente, uno studio ha riportato che l'interferone gamma (IFN-g) potrebbe aumentare i livelli di proteina fratassina in entrambe le linee cellulari derivate da pazienti con atassia di Friedreich e in un modello murino con atassia di Friedreich. Il presente studio verificherà se l'IFN-g è sicuro, tollerato e potenzialmente efficace in una coorte eterogenea di bambini con FRDA.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivi dello studio:

Primario:

• Valutare l'effetto dell'interferone gamma-1b (IFN-g) sull'aumento dell'espressione e delle proteine ​​della fratassina nei bambini con FRDA.

Secondario:

  • Valutare l'effetto dell'IFN-g sugli esiti neurologici (FARS, misure delle prestazioni e udito) in soggetti con FRDA.
  • Per valutare l'efficacia di IFN-g sulla qualità della vita nei soggetti con FRDA.
  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'IFN-g alla dose attualmente approvata nella popolazione FRDA.

Fasi di studio:

Screening - Durante lo screening, i soggetti saranno valutati per i criteri di inclusione ed esclusione.

Intervento: i soggetti inizieranno il trattamento alla visita basale e la dose del farmaco in studio verrà aumentata alla dose massima nell'arco di quattro settimane. I soggetti saranno mantenuti alla dose massima per 8 settimane. Dopo 12 settimane, il trattamento verrà interrotto. Il farmaco in studio verrà somministrato tramite iniezioni sottocutanee tre volte alla settimana per 12 settimane.

Follow-up - Le visite di follow-up avverranno a 7 e 28 giorni dopo che il soggetto ha completato le 12 settimane di trattamento attivo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti con FRDA confermata da test genetici con 2 ripetizioni guanina-adenina-adenina espanse
  • Donne che non sono in gravidanza o che allattano e che non intendono avere una gravidanza. Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo affidabile e devono fornire un test di gravidanza sulle urine negativo allo screening
  • Dosi stabili di tutti i farmaci, vitamine e integratori per 30 giorni prima dell'ingresso nello studio e per la durata dello studio
  • Autorizzazione del genitore/tutore (consenso informato) e assenso del bambino

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia instabile che, secondo l'opinione dello sperimentatore, preclude la partecipazione a questo studio
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento
  • Soggetti con una storia di abuso di sostanze
  • Presenza di malattia cardiaca clinicamente significativa
  • Storia di ipersensibilità all'IFN-g o ai prodotti derivati ​​da E. coli
  • Presenza di grave malattia renale o malattia epatica
  • Anomalia clinicamente significativa della conta dei globuli bianchi, dell'emoglobina o delle piastrine
  • Qualsiasi soggetto che pianifica una procedura chirurgica programmata durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Interferone Gamma-1b (ACTIMMUNE)
A tutti gli individui in questo studio verrà somministrato un farmaco attivo (interferone gamma-1b) per 12 settimane. Questo sarà somministrato secondo un programma di aumento della dose.
Droga: Interferone Gamma-1b

I soggetti inizieranno assumendo 10 mcg/m2 di IFN-g-1b per le prime due settimane dello studio. La dose verrà aumentata a 25 mcg/m2 di IFN-g-1b per le settimane tre e quattro dello studio. Infine, la dose verrà aumentata a 50 mcg/m2 di IFN-g-1b per le ultime otto settimane dello studio, che è l'attuale dose approvata dalla FDA per i bambini.

Tutte le dosi saranno somministrate tramite iniezione sottocutanea.

Altri nomi:
  • Attimmune™
  • IFN-g-1b

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di fratassina nel sangue intero
Lasso di tempo: I livelli di fratassina sono stati misurati all'inizio e alla fine del trattamento (basale e 12 settimane)
Valutazione della variazione dei livelli di fratassina nel sangue intero valutata mediante saggio di flusso laterale utilizzando un saggio immunologico per la fratassina. I livelli di fratassina nel sangue sono stati misurati ad ogni visita dello studio. È stata analizzata la variazione del livello di fratassina alla fine del trattamento (settimana 12) rispetto al livello di fratassina al basale.
I livelli di fratassina sono stati misurati all'inizio e alla fine del trattamento (basale e 12 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio totale della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARS).
Lasso di tempo: Il punteggio FARS è stato calcolato all'inizio e alla fine del trattamento (basale e 12 settimane)
La Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) è una scala di valutazione neurologica specificamente sviluppata e validata per la FRDA. Il FARS include valutazioni di posizione, andatura, coordinazione degli arti superiori e inferiori, parola, propriocezione e forza. Oltre all'esame neurologico standard, il FARS contiene tre misure quantitative delle prestazioni e una componente che valuta le attività della vita quotidiana (ADL). Le misure quantitative delle prestazioni includono il test del piolo a nove buche e una camminata cronometrata di 25 piedi. I punteggi FARS sono correlati in modo significativo con la disabilità funzionale, le attività della vita quotidiana e la durata della malattia. I punteggi delle tre sottoscale vengono sommati per generare un punteggio totale che va da 0 a 159, con un punteggio più alto che indica un livello maggiore di disabilità.
Il punteggio FARS è stato calcolato all'inizio e alla fine del trattamento (basale e 12 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Collaboratori

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Investigatori

  • Investigatore principale: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 agosto 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 ottobre 2013

Primo Inserito (Stima)

18 ottobre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 13-010121 (Altro identificatore: Children's Hospital of Philadelphia)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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