Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Gamma-1b interferon a Friedreich Ataxiában (FRDA)

2021. március 23. frissítette: Children's Hospital of Philadelphia

Nyílt kísérleti kísérleti tanulmány a gamma-1b interferonról (Actimmune™) a Friedreich ataxia kezelésére (FRDA)

A Friedreich ataxia (FRDA) gyermekek és felnőttek progresszív neurodegeneratív betegsége, amelyre jelenleg nincs terápia. A közelmúltban egy tanulmány arról számolt be, hogy az interferon gamma (IFN-g) növelheti a frataxin fehérje szintjét mind a Friedreich-ataxiás betegekből származó sejtvonalakban, mind a Friedreich-ataxiás egérmodellben. A jelen tanulmány azt vizsgálja, hogy az IFN-g biztonságos-e, tolerálható-e és potenciálisan hatékony-e az FRDA-ban szenvedő gyermekek heterogén csoportjában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Tanulmányi célok:

Elsődleges:

• Az Interferon Gamma-1b (IFN-g) hatásának felmérése a frataxin expresszió és fehérje fokozására FRDA-s gyermekekben.

Másodlagos:

  • Az IFN-g neurológiai kimenetelekre (FARS, teljesítménymérők és hallás) gyakorolt ​​hatásának felmérése FRDA-ban szenvedő betegeknél.
  • Az IFN-g hatékonyságának felmérése az FRDA-val kezelt alanyok életminőségében.
  • Az IFN-g biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése a jelenleg jóváhagyott dózisban az FRDA populációjában.

Tanulmányi fázisok:

Szűrés – A szűrés során az alanyokat felmérik a felvételi és kizárási kritériumok szempontjából.

Beavatkozás – Az alanyok kezelését a kiindulási vizit alkalmával kezdik meg, és a vizsgálati gyógyszer adagját négy hét alatt a maximális dózisra emelik. Az alanyokat 8 hétig a maximális dózisban kell tartani. 12 hét elteltével a kezelés leáll. A vizsgálati gyógyszert szubkután injekcióban adják be hetente háromszor 12 héten keresztül.

Nyomon követés – Az utánkövetési vizitekre 7 és 28 nappal azután kerül sor, hogy az alany befejezte a 12 hetes aktív kezelést.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • FRDA-ban szenvedő alanyok genetikai teszttel igazolva 2 kiterjesztett guanin-adenin-adenin ismétléssel
  • Nőstények, akik nem terhesek vagy nem szoptatnak, és nem szándékoznak teherbe esni. A fogamzóképes korú nőknek megbízható fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, és negatív vizelet terhességi tesztet kell adniuk a szűréskor
  • Az összes gyógyszer, vitamin és étrend-kiegészítő stabil dózisa a vizsgálatba való belépés előtt 30 napig és a vizsgálat időtartama alatt
  • Szülői/gondviselői engedély (informált beleegyezés) és gyermek beleegyezése

Kizárási kritériumok:

  • Minden olyan instabil betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárja a vizsgálatban való részvételt
  • Bármely vizsgálati készítmény felhasználása a beiratkozást megelőző 30 napon belül
  • Olyan alanyok, akiknek kórtörténetében kábítószer-visszaélés szerepel
  • Klinikailag jelentős szívbetegség jelenléte
  • IFN-g vagy E. coli eredetű termékekkel szembeni túlérzékenység anamnézisében
  • Súlyos vese- vagy májbetegség jelenléte
  • Klinikailag jelentős kóros fehérvérsejtszám, hemoglobin vagy vérlemezkeszám
  • Bármely alany, aki tervezett sebészeti beavatkozást tervez a vizsgálat során

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Gamma-1b interferon (ACTIMMUNE)
Ebben a vizsgálatban minden személy aktív gyógyszert (gamma-1b interferon) kap 12 héten keresztül. Ezt az adagolási ütemezés szerint kell beadni.
Drog: Interferon Gamma-1b

Az alanyok a vizsgálat első két hetében 10 mcg/m2 IFN-g-1b-t szednek. Az IFN-g-1b dózisát 25 mcg/m2-re emelik a vizsgálat harmadik és negyedik hetében. Végül a dózist 50 mcg/m2 IFN-g-1b-re emelik a vizsgálat utolsó nyolc hetében, ami az FDA által gyermekek számára jóváhagyott jelenlegi dózis.

Minden adagot szubkután injekció formájában kell beadni.

Más nevek:
  • Actimmune™
  • IFN-g-1b

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes vér Frataxin szintjének változása
Időkeret: A Frataxin szintjét a kezelés elején és befejezésekor (a kiindulási és 12 hét) mértük.
A teljes vér frataxinszintjének változásának értékelése oldalsó áramlási vizsgálattal, frataxin immunoassay alkalmazásával. A Frataxin szintjét a vérben minden vizsgálati látogatás alkalmával mérték. Elemezték a frataxinszint változását a kezelés végén (12. hét) a kiindulási frataxinszinthez viszonyítva.
A Frataxin szintjét a kezelés elején és befejezésekor (a kiindulási és 12 hét) mértük.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a teljes Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) pontszámában
Időkeret: A FARS pontszámot a kezelés kezdetén és befejezésekor számították ki (a kiindulási állapot és a 12 hét)
A Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) egy kifejezetten az FRDA számára kifejlesztett és jóváhagyott neurológiai besorolási skála. A FARS magában foglalja a testtartás, a járás, a felső és alsó végtag koordináció, a beszéd, a propriocepció és az erő értékelését. A standard neurológiai vizsgálaton kívül a FARS három kvantitatív teljesítménymérőt és egy komponenst tartalmaz, amely értékeli a mindennapi élet tevékenységeit (ADL). A kvantitatív teljesítménymérők közé tartozik a kilenc lyukú rögzítési teszt és az időzített 25 láb séta. A FARS-pontszámok szignifikánsan korrelálnak a funkcionális fogyatékossággal, a napi életvitelekkel és a betegség időtartamával. A három alskála pontszámait összeadva 0 és 159 közötti összpontszámot kapunk, ahol a magasabb pontszám magasabb szintű fogyatékosságra utal.
A FARS pontszámot a kezelés kezdetén és befejezésekor számították ki (a kiindulási állapot és a 12 hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Együttműködők

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Nyomozók

  • Kutatásvezető: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. augusztus 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. október 15.

Első közzététel (Becslés)

2013. október 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. április 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 23.

Utolsó ellenőrzés

2021. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 13-010121 (Egyéb azonosító: Children's Hospital of Philadelphia)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Friedreich Ataxia

Klinikai vizsgálatok a Interferon Gamma-1b

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Türkiye

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel