Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Interferon Gamma-1b v Friedreich Ataxia (FRDA)

23. března 2021 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia

Otevřená pilotní studie interferonu gama-1b (Actimmune™) pro léčbu Friedreichovy ataxie (FRDA)

Friedreichova ataxie (FRDA) je progresivní neurodegenerativní onemocnění dětí a dospělých, pro které v současné době neexistuje žádná terapie. Nedávno studie uvedla, že interferon gama (IFN-g) by mohl zvýšit hladiny proteinu frataxinu v buněčných liniích pocházejících od pacientů s Friedreichovou ataxií a na myším modelu s Friedreichovou ataxií. Tato studie bude testovat, zda je IFN-g bezpečný, tolerovaný a potenciálně účinný v heterogenní kohortě dětí s FRDA.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cíle studia:

Hlavní:

• Zhodnotit účinek interferonu gama-1b (IFN-g) na zvýšení exprese frataxinu a proteinu u dětí s FRDA.

Sekundární:

  • Zhodnotit účinek IFN-g na neurologické výsledky (FARS, měření výkonnosti a sluch) u subjektů s FRDA.
  • Zhodnotit účinnost IFN-g na kvalitu života u subjektů s FRDA.
  • Posoudit bezpečnost a snášenlivost IFN-g v aktuálně schválené dávce u populace FRDA.

Fáze studia:

Screening - Během screeningu budou subjekty hodnoceny z hlediska kritérií pro zařazení a vyloučení.

Intervence - Subjekty zahájí léčbu při základní návštěvě a dávka studovaného léku se zvýší na maximální dávku během čtyř týdnů. Subjekty budou udržovány na maximální dávce po dobu 8 týdnů. Po 12 týdnech se léčba zastaví. Studovaná medikace bude podávána formou subkutánních injekcí třikrát týdně po dobu 12 týdnů.

Následné sledování - Následné návštěvy proběhnou 7 a 28 dní poté, co subjekt dokončil 12 týdnů aktivní léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty s FRDA potvrzenou genetickým testováním se 2 rozšířenými opakováními guanin-adenin-adenin
  • Ženy, které nejsou těhotné nebo nekojí a které nemají v úmyslu otěhotnět. Ženy ve fertilním věku musí používat spolehlivou metodu antikoncepce a při screeningu musí mít negativní těhotenský test z moči
  • Stabilní dávky všech léků, vitamínů a doplňků po dobu 30 dnů před vstupem do studie a po dobu trvání studie
  • Povolení rodiče/zákonného zástupce (informovaný souhlas) a souhlas dítěte

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli nestabilní onemocnění, které podle názoru výzkumníka vylučuje účast v této studii
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu do 30 dnů před registrací
  • Subjekty s anamnézou zneužívání návykových látek
  • Přítomnost klinicky významného srdečního onemocnění
  • Anamnéza přecitlivělosti na IFN-g nebo produkty odvozené od E. coli
  • Přítomnost závažného onemocnění ledvin nebo jater
  • Klinicky významný abnormální počet bílých krvinek, hemoglobin nebo počet krevních destiček
  • Jakýkoli subjekt plánující plánovaný chirurgický zákrok během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Interferon gama-1b (ACTIMMUNE)
Všem jedincům v této studii bude podávána aktivní medikace (interferon gama-1b) po dobu 12 týdnů. To bude podáváno podle schématu eskalace dávky.
Lék: Interferon Gamma-1b

Subjekty začnou užívat 10 mcg/m2 IFN-g-lb po dobu prvních dvou týdnů studie. Dávka bude eskalována na 25 mcg/m2 IFN-g-lb po tři a čtyři týdny studie. Nakonec bude dávka zvýšena na 50 mcg/m2 IFN-g-1b na posledních osm týdnů studie, což je současná dávka schválená FDA pro děti.

Všechny dávky budou podávány subkutánní injekcí.

Ostatní jména:
  • Actimmune™
  • IFN-g-lb

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny Frataxinu v plné krvi
Časové okno: Hladiny frataxinu byly měřeny na začátku a na konci léčby (výchozí stav a 12 týdnů)
Hodnocení změny hladin frataxinu v plné krvi, jak bylo hodnoceno testem laterálního průtoku za použití imunotestu na frataxin. Hladiny frataxinu v krvi byly měřeny při každé studijní návštěvě. Byla analyzována změna hladiny frataxinu na konci léčby (12. týden) vzhledem k hladině frataxinu na začátku.
Hladiny frataxinu byly měřeny na začátku a na konci léčby (výchozí stav a 12 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v celkovém skóre Friedreichovy ataxie (FARS).
Časové okno: Skóre FARS bylo vypočteno na začátku a na konci léčby (výchozí stav a 12 týdnů)
Friedreichova škála hodnocení ataxie (FARS) je neurologická hodnotící škála speciálně vyvinutá a ověřená pro FRDA. FARS zahrnuje hodnocení postoje, chůze, koordinace horních a dolních končetin, řeči, propriocepce a síly. Kromě standardního neurologického vyšetření obsahuje FARS tři kvantitativní měření výkonnosti a složku, která hodnotí aktivity denního života (ADL). Kvantitativní měření výkonu zahrnují devítijamkový kolíkový test a měřenou 25stopou procházku. Skóre FARS významně koreluje s funkčním postižením, skóre aktivit každodenního života a trváním onemocnění. Skóre ze tří subškál se sečtou, aby se vytvořilo celkové skóre v rozmezí od 0 do 159, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň postižení.
Skóre FARS bylo vypočteno na začátku a na konci léčby (výchozí stav a 12 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. srpna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. října 2013

První zveřejněno (Odhad)

18. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 13-010121 (Jiný identifikátor: Children's Hospital of Philadelphia)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Interferon Gamma-1b

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit