Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Interféron Gamma-1b dans l'ataxie de Friedreich (FRDA)

23 mars 2021 mis à jour par: Children's Hospital of Philadelphia

Étude pilote ouverte sur l'interféron gamma-1b (Actimmune™) pour le traitement de l'ataxie de Friedreich (FRDA)

L'ataxie de Friedreich (FRDA) est une maladie neurodégénérative progressive des enfants et des adultes pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement. Récemment, une étude a rapporté que l'interféron gamma (IFN-g) pourrait augmenter les niveaux de protéine frataxine dans les deux lignées cellulaires dérivées de patients atteints d'ataxie de Friedreich et dans un modèle murin atteint d'ataxie de Friedreich. La présente étude testera si l'IFN-g est sûr, toléré et potentiellement efficace dans une cohorte hétérogène d'enfants atteints de FRDA.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Objectifs de l'étude :

Primaire:

• Évaluer l'effet de l'interféron gamma-1b (IFN-g) sur l'augmentation de l'expression et des protéines de la frataxine chez les enfants atteints de FRDA.

Secondaire:

  • Évaluer l'effet de l'IFN-g sur les résultats neurologiques (FARS, mesures de performance et audition) chez les sujets atteints de FRDA.
  • Évaluer l'efficacité de l'IFN-g sur la qualité de vie des sujets atteints de FRDA.
  • Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'IFN-g à la dose actuellement approuvée dans la population FRDA.

Phases d'étude :

Dépistage - Lors du dépistage, les sujets seront évalués pour les critères d'inclusion et d'exclusion.

Intervention - Les sujets commenceront le traitement lors de la visite de référence et la dose du médicament à l'étude sera augmentée jusqu'à la dose maximale sur quatre semaines. Les sujets seront maintenus à la dose maximale pendant 8 semaines. Après 12 semaines, le traitement s'arrêtera. Le médicament à l'étude sera administré par injections sous-cutanées trois fois par semaine pendant 12 semaines.

Suivi - Les visites de suivi auront lieu 7 et 28 jours après que le sujet ait terminé les 12 semaines de traitement actif.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets avec FRDA confirmés par des tests génétiques avec 2 répétitions étendues de guanine-adénine-adénine
  • Les femmes qui ne sont pas enceintes ou qui n'allaitent pas et qui n'ont pas l'intention de devenir enceintes. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception fiable et doivent fournir un test de grossesse urinaire négatif lors du dépistage
  • Doses stables de tous les médicaments, vitamines et suppléments pendant 30 jours avant l'entrée à l'étude et pendant toute la durée de l'étude
  • Autorisation du parent/tuteur (consentement éclairé) et consentement de l'enfant

Critère d'exclusion:

  • Toute maladie instable qui, de l'avis de l'investigateur, empêche la participation à cette étude
  • Utilisation de tout produit expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription
  • Sujets ayant des antécédents de toxicomanie
  • Présence d'une maladie cardiaque cliniquement significative
  • Antécédents d'hypersensibilité à l'IFN-g ou aux produits dérivés d'E. coli
  • Présence d'une maladie rénale grave ou d'une maladie hépatique
  • Anormal cliniquement significatif Numération des globules blancs, hémoglobine ou numération plaquettaire
  • Tout sujet prévoyant une intervention chirurgicale programmée au cours de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Interféron Gamma-1b (ACTIMMUNE)
Tous les participants à cette étude recevront un médicament actif (interféron gamma-1b) pendant 12 semaines. Celle-ci sera administrée selon un schéma d'augmentation de dose.
Médicament: Interféron Gamma-1b

Les sujets commenceront par prendre 10 mcg/m2 d'IFN-g-1b pendant les deux premières semaines de l'étude. La dose sera augmentée à 25 mcg/m2 d'IFN-g-1b pendant les troisième et quatrième semaines de l'étude. Enfin, la dose sera augmentée à 50 mcg/m2 d'IFN-g-1b pendant les huit dernières semaines de l'étude, qui est la dose actuelle approuvée par la FDA pour les enfants.

Toutes les doses seront administrées par injection sous-cutanée.

Autres noms:
  • Actimmune™
  • IFN-g-1b

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des taux de frataxine dans le sang total
Délai: Les taux de frataxine ont été mesurés au début et à la fin du traitement (au départ et à 12 semaines)
Évaluation de la variation des taux de frataxine dans le sang total telle qu'évaluée par un dosage à flux latéral à l'aide d'un dosage immunologique de la frataxine. Les niveaux de frataxine dans le sang ont été mesurés à chaque visite d'étude. Le changement du niveau de frataxine à la fin du traitement (semaine 12) par rapport au niveau de frataxine au départ a été analysé.
Les taux de frataxine ont été mesurés au début et à la fin du traitement (au départ et à 12 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score total de l'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (FARS)
Délai: Le score FARS a été calculé au début et à la fin du traitement (au départ et à 12 semaines)
L'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (FARS) est une échelle d'évaluation neurologique spécifiquement développée et validée pour FRDA. Le FARS comprend des évaluations de la posture, de la démarche, de la coordination des membres supérieurs et inférieurs, de la parole, de la proprioception et de la force. En plus de l'examen neurologique standard, le FARS contient trois mesures de performance quantitatives et une composante qui évalue les activités de la vie quotidienne (AVQ). Les mesures de performance quantitatives comprennent le test de cheville à neuf trous et une marche chronométrée de 25 pieds. Les scores FARS sont significativement corrélés avec l'incapacité fonctionnelle, les activités de la vie quotidienne et la durée de la maladie. Les scores des trois sous-échelles sont additionnés pour générer un score total allant de 0 à 159, un score plus élevé indiquant un niveau d'incapacité plus élevé.
Le score FARS a été calculé au début et à la fin du traitement (au départ et à 12 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Philadelphia

Collaborateurs

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 août 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 octobre 2013

Première publication (Estimation)

18 octobre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 avril 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 mars 2021

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 13-010121 (Autre identifiant: Children's Hospital of Philadelphia)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Ataxie de Friedreich

Essais cliniques sur Interféron Gamma-1b

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Tanzania

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner