Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Interferon Gamma-1b i Friedreich Ataxia (FRDA)

23. marts 2021 opdateret af: Children's Hospital of Philadelphia

Open-label pilotundersøgelse af Interferon Gamma-1b (Actimmune™) til behandling af Friedreich Ataxia (FRDA)

Friedreich ataxia (FRDA) er en progressiv neurodegenerativ sygdom hos børn og voksne, som der i øjeblikket ikke er nogen behandling for. For nylig rapporterede en undersøgelse, at interferon gamma (IFN-g) kunne hæve frataxin-proteinniveauer i begge cellelinjer afledt af patienter med Friedreich-ataksi og i en musemodel med Friedreich-ataksi. Denne undersøgelse vil teste, om IFN-g er sikkert, tolereret og potentielt effektivt i en heterogen kohorte af børn med FRDA.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiemål:

Primær:

• At vurdere effekten af ​​Interferon Gamma-1b (IFN-g) på at øge frataxinekspression og protein hos børn med FRDA.

Sekundær:

  • At vurdere effekten af ​​IFN-g på neurologiske resultater (FARS, præstationsmål og hørelse) hos personer med FRDA.
  • At vurdere effektiviteten af ​​IFN-g på livskvalitet hos personer med FRDA.
  • At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​IFN-g ved den aktuelt godkendte dosis i FRDA-populationen.

Studiefaser:

Screening - Under screeningen vil forsøgspersoner blive vurderet for inklusions- og eksklusionskriterier.

Intervention - Forsøgspersonerne vil begynde behandlingen ved baseline besøg, og dosis af undersøgelsesmedicin vil blive øget til den maksimale dosis over fire uger. Forsøgspersonerne vil blive holdt ved den maksimale dosis i 8 uger. Efter 12 uger stopper behandlingen. Studiemedicin vil blive administreret via subkutane injektioner tre gange om ugen i 12 uger.

Opfølgning - Opfølgningsbesøg vil finde sted 7 og 28 dage efter forsøgspersonen har afsluttet de 12 ugers aktiv behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner med FRDA bekræftet ved genetisk testning med 2 udvidede Guanin-adenin-adenin-gentagelser
  • Kvinder, der ikke er gravide eller ammer, og som ikke har til hensigt at blive gravide. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en pålidelig præventionsmetode og skal give en negativ uringraviditetstest ved screening
  • Stabile doser af al medicin, vitaminer og kosttilskud i 30 dage før studiestart og i hele undersøgelsens varighed
  • Forældres/værges tilladelse (informeret samtykke) og barnets samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ustabil sygdom, der efter investigatorens mening udelukker deltagelse i denne undersøgelse
  • Brug af ethvert forsøgsprodukt inden for 30 dage før tilmelding
  • Forsøgspersoner med en historie med stofmisbrug
  • Tilstedeværelse af klinisk signifikant hjertesygdom
  • Anamnese med overfølsomhed over for IFN-g eller E. coli-afledte produkter
  • Tilstedeværelse af alvorlig nyresygdom eller leversygdom
  • Klinisk signifikant unormalt antal hvide blodlegemer, hæmoglobin eller blodpladetal
  • Ethvert emne, der planlægger en planlagt kirurgisk procedure under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Interferon Gamma-1b (ACTIMMUNE)
Alle personer i denne undersøgelse vil få aktiv medicin (interferon gamma-1b) i 12 uger. Dette vil blive administreret i henhold til en dosis-eskaleringsplan.
Medicin: Interferon Gamma-1b

Forsøgspersonerne vil begynde med at tage 10 mcg/m2 IFN-g-1b i de første to uger af undersøgelsen. Dosis vil blive eskaleret til 25 mcg/m2 IFN-g-1b i uge tre og fire af undersøgelsen. Endelig vil dosis blive eskaleret til 50 mcg/m2 IFN-g-1b i de sidste otte uger af undersøgelsen, hvilket er den nuværende dosis godkendt af FDA til børn.

Alle doser vil blive administreret via subkutan injektion.

Andre navne:
  • Actimmune™
  • IFN-g-lb

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i fuldblodsfrataxinniveauer
Tidsramme: Frataxin-niveauer blev målt ved begyndelsen og afslutningen af ​​behandlingen (baseline og 12 uger)
Vurdering af ændringen i frataxinniveauer i fuldblod som vurderet ved lateral flow-assay under anvendelse af et immunoassay for frataxin. Frataxinniveauer i blodet blev målt ved hvert studiebesøg. Ændring i frataxinniveau ved slutningen af ​​behandlingen (uge 12) i forhold til frataxinniveau ved baseline blev analyseret.
Frataxin-niveauer blev målt ved begyndelsen og afslutningen af ​​behandlingen (baseline og 12 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Total Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) Score
Tidsramme: FARS-score blev beregnet ved begyndelsen og afslutningen af ​​behandlingen (baseline og 12 uger)
Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) er neurologisk vurderingsskala specielt udviklet og valideret til FRDA. FARS inkluderer vurderinger af holdning, gang, koordination af øvre og nedre ekstremiteter, tale, proprioception og styrke. Ud over den standardneurologiske undersøgelse indeholder FARS tre kvantitative præstationsmål og en komponent, der vurderer daglige aktiviteter (ADL). Kvantitative præstationsmål inkluderer ni-hullers pindetest og en tidsbestemt 25-fods gang. FARS-scorer korrelerer signifikant med funktionsnedsættelse, aktiviteter i dagligdagen og sygdommens varighed. Scorene fra de tre underskalaer tilføjes for at generere en samlet score fra 0 til 159, hvor en højere score indikerer et højere niveau af handicap.
FARS-score blev beregnet ved begyndelsen og afslutningen af ​​behandlingen (baseline og 12 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbejdspartnere

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. august 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2013

Først opslået (Skøn)

18. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 13-010121 (Anden identifikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med Interferon Gamma-1b

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner