Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Интерферон гамма-1b при атаксии Фридрейха (FRDA)

23 марта 2021 г. обновлено: Children's Hospital of Philadelphia

Открытое пилотное исследование интерферона гамма-1b (Actimmune™) для лечения атаксии Фридрейха (FRDA)

Атаксия Фридрейха (FRDA) представляет собой прогрессирующее нейродегенеративное заболевание детей и взрослых, для которого в настоящее время не существует терапии. Недавно в исследовании сообщалось, что гамма-интерферон (IFN-g) может повышать уровень белка фратаксина как в клеточных линиях, полученных от пациентов с атаксией Фридрейха, так и в мышиной модели с атаксией Фридрейха. В настоящем исследовании будет проверена безопасность, переносимость и потенциальная эффективность IFN-g в гетерогенной когорте детей с FRDA.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Цели исследования:

Начальный:

• Оценить влияние интерферона гамма-1b (IFN-g) на увеличение экспрессии фратаксина и белка у детей с FRDA.

Вторичный:

  • Оценить влияние IFN-g на неврологические исходы (FARS, показатели работоспособности и слух) у субъектов с FRDA.
  • Оценить эффективность IFN-g на качество жизни пациентов с FRDA.
  • Оценить безопасность и переносимость IFN-γ в одобренной в настоящее время дозе у пациентов с FRDA.

Этапы исследования:

Скрининг. Во время скрининга субъекты будут оцениваться по критериям включения и исключения.

Вмешательство. Субъекты начнут лечение при исходном посещении, а доза исследуемого препарата будет увеличена до максимальной дозы в течение четырех недель. Субъекты будут поддерживать максимальную дозу в течение 8 недель. Через 12 недель лечение прекращают. Исследуемое лекарство будет вводиться посредством подкожных инъекций три раза в неделю в течение 12 недель.

Последующее наблюдение. Последующие посещения будут происходить через 7 и 28 дней после того, как субъект завершил 12 недель активного лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты с FRDA, подтвержденным генетическим тестированием с 2 расширенными повторами гуанин-аденин-аденин
  • Женщины, которые не беременны или кормят грудью, и которые не собираются забеременеть. Женщины детородного возраста должны использовать надежный метод контрацепции и должны предоставить отрицательный тест мочи на беременность при скрининге.
  • Стабильные дозы всех лекарств, витаминов и добавок в течение 30 дней до начала исследования и на протяжении всего исследования.
  • Разрешение родителей/опекунов (информированное согласие) и согласие ребенка

Критерий исключения:

  • Любое нестабильное заболевание, которое, по мнению исследователя, исключает участие в этом исследовании.
  • Использование любого исследуемого продукта в течение 30 дней до регистрации
  • Субъекты с историей злоупотребления психоактивными веществами
  • Наличие клинически значимого сердечного заболевания
  • История гиперчувствительности к IFN-g или продуктам, полученным из E. coli.
  • Наличие тяжелого заболевания почек или печени
  • Клинически значимое отклонение от нормы количества лейкоцитов, гемоглобина или тромбоцитов
  • Любой субъект, планирующий запланированную хирургическую процедуру во время исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Интерферон гамма-1b (ACTIMMUNE)
Все участники этого исследования будут получать активные лекарства (интерферон гамма-1b) в течение 12 недель. Это будет осуществляться в соответствии с графиком повышения дозы.
Лекарство: Интерферон гамма-1b

Субъекты начнут с приема 10 мкг/м2 IFN-g-1b в течение первых двух недель исследования. Доза будет увеличена до 25 мкг/м2 IFN-g-1b на третьей и четвертой неделях исследования. Наконец, доза будет увеличена до 50 мкг/м2 IFN-g-1b в течение последних восьми недель исследования, что является текущей дозой, одобренной FDA для детей.

Все дозы будут вводиться посредством подкожной инъекции.

Другие имена:
  • Актиммун™
  • IFN-g-1b

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровней фратаксин в цельной крови
Временное ограничение: Уровни фратаксин измеряли в начале и в конце лечения (исходный уровень и через 12 недель).
Оценка изменения уровней фратаксина в цельной крови по данным анализа латерального потока с использованием иммуноанализа фратаксина. Уровни фратаксин в крови измеряли при каждом посещении исследования. Анализировали изменение уровня фратаксина в конце лечения (12-я неделя) по сравнению с исходным уровнем фратаксина.
Уровни фратаксин измеряли в начале и в конце лечения (исходный уровень и через 12 недель).

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего балла по шкале оценки атаксии Фридрейха (FARS)
Временное ограничение: Оценка FARS рассчитывалась в начале и в конце лечения (исходный уровень и 12 недель).
Рейтинговая шкала атаксии Фридрейха (FARS) — это неврологическая рейтинговая шкала, специально разработанная и утвержденная для FRDA. FARS включает оценку осанки, походки, координации верхних и нижних конечностей, речи, проприоцепции и силы. В дополнение к стандартному неврологическому обследованию FARS содержит три количественных показателя эффективности и компонент, который оценивает повседневную активность (ADL). Количественные показатели производительности включают тест с девятью отверстиями и прогулку на 25 футов на время. Показатели FARS значительно коррелируют с функциональной нетрудоспособностью, показателями повседневной активности и продолжительностью заболевания. Баллы по трем субшкалам складываются для получения общего балла в диапазоне от 0 до 159, где более высокий балл указывает на более высокий уровень инвалидности.
Оценка FARS рассчитывалась в начале и в конце лечения (исходный уровень и 12 недель).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital of Philadelphia

Соавторы

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Следователи

  • Главный следователь: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 августа 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 октября 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

18 октября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 апреля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 марта 2021 г.

Последняя проверка

1 марта 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 13-010121 (Другой идентификатор: Children's Hospital of Philadelphia)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Фридрих Атаксия

Клинические исследования Интерферон гамма-1b

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Chile

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться