Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Interferon Gamma-1b i Friedreich Ataxia (FRDA)

23. mars 2021 oppdatert av: Children's Hospital of Philadelphia

Åpen pilotstudie av Interferon Gamma-1b (Actimmune™) for behandling av Friedreich Ataxia (FRDA)

Friedreich ataxia (FRDA) er en progressiv nevrodegenerativ sykdom hos barn og voksne som det for tiden ikke finnes behandling for. Nylig rapporterte en studie at interferon gamma (IFN-g) kunne øke frataxin-proteinnivået i begge cellelinjer avledet fra pasienter med Friedreich-ataksi og i en musemodell med Friedreich-ataksi. Denne studien vil teste om IFN-g er trygt, tolerert og potensielt effektivt i en heterogen gruppe barn med FRDA.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiemål:

Hoved:

• For å vurdere effekten av Interferon Gamma-1b (IFN-g) på økende frataxinekspresjon og protein hos barn med FRDA.

Sekundær:

  • For å vurdere effekten av IFN-g på nevrologiske utfall (FARS, ytelsesmål og hørsel) hos personer med FRDA.
  • For å vurdere effektiviteten av IFN-g på livskvalitet hos personer med FRDA.
  • For å vurdere sikkerheten og toleransen til IFN-g ved den nåværende godkjente dosen i FRDA-populasjonen.

Studiefaser:

Screening - Under screening vil forsøkspersonene bli vurdert for inklusjons- og eksklusjonskriterier.

Intervensjon - Forsøkspersonene vil begynne behandlingen ved baseline-besøket og dosen av studiemedisinen vil økes til maksimal dose over fire uker. Forsøkspersonene vil bli holdt ved maksimal dose i 8 uker. Etter 12 uker vil behandlingen stoppe. Studiemedisin vil bli administrert via subkutane injeksjoner tre ganger per uke i 12 uker.

Oppfølging - Oppfølgingsbesøk vil skje 7 og 28 dager etter at forsøkspersonen har fullført de 12 ukene med aktiv behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer med FRDA bekreftet ved genetisk testing med 2 utvidede Guanine-adenin-adenin-repetisjoner
  • Kvinner som ikke er gravide eller ammer, og som ikke har tenkt å bli gravide. Kvinner i fertil alder må bruke en pålitelig prevensjonsmetode og må gi en negativ uringraviditetstest ved screening
  • Stabile doser av alle medisiner, vitaminer og kosttilskudd i 30 dager før studiestart og under studiens varighet
  • Tillatelse fra foreldre/foresatte (informert samtykke) og samtykke fra barn

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ustabil sykdom som etter etterforskerens mening utelukker deltakelse i denne studien
  • Bruk av et undersøkelsesprodukt innen 30 dager før registrering
  • Personer med en historie med rusmisbruk
  • Tilstedeværelse av klinisk signifikant hjertesykdom
  • Anamnese med overfølsomhet overfor IFN-g eller E. coli-avledede produkter
  • Tilstedeværelse av alvorlig nyresykdom eller leversykdom
  • Klinisk signifikant unormalt antall hvite blodlegemer, hemoglobin eller blodplater
  • Ethvert emne som planlegger en planlagt kirurgisk prosedyre under studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Interferon Gamma-1b (ACTIMMUNE)
Alle individer i denne studien vil få aktiv medisin (interferon gamma-1b) i 12 uker. Dette vil bli administrert i henhold til en dose-eskaleringsplan.
Legemiddel: Interferon Gamma-1b

Forsøkspersonene vil begynne med å ta 10 mcg/m2 IFN-g-1b for de to første ukene av studien. Dosen vil bli eskalert til 25 mcg/m2 IFN-g-1b i uke tre og fire av studien. Til slutt vil dosen eskaleres til 50 mcg/m2 IFN-g-1b for de siste åtte ukene av studien, som er den nåværende dosen godkjent av FDA for barn.

Alle doser vil bli administrert via subkutan injeksjon.

Andre navn:
  • Actimmune™
  • IFN-g-lb

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i fullblodsfrataxinnivåer
Tidsramme: Frataxin-nivåer ble målt ved begynnelsen og avslutningen av behandlingen (grunnlinje og 12 uker)
Vurdering av endringen i frataxinnivåer i fullblod som vurdert ved lateral flow-analyse ved bruk av en immunanalyse for frataxin. Frataxinnivåer i blodet ble målt ved hvert studiebesøk. Endring i frataxinnivå ved slutten av behandlingen (uke 12) i forhold til frataxinnivå ved baseline ble analysert.
Frataxin-nivåer ble målt ved begynnelsen og avslutningen av behandlingen (grunnlinje og 12 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Total Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) Score
Tidsramme: FARS-score ble beregnet ved begynnelsen og avslutningen av behandlingen (grunnlinje og 12 uker)
Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) er nevrologisk vurderingsskala spesielt utviklet og validert for FRDA. FARS inkluderer vurderinger av holdning, gangart, koordinasjon av øvre og nedre ekstremiteter, tale, propriosepsjon og styrke. I tillegg til standard nevrologisk undersøkelse, inneholder FARS tre kvantitative ytelsesmål og en komponent som vurderer dagliglivets aktiviteter (ADL). Kvantitative ytelsesmål inkluderer ni-hulls pinnetest, og en tidsbestemt 25-fots gange. FARS-skårer korrelerer signifikant med funksjonshemming, dagliglivsaktiviteter og sykdomsvarighet. Skårene fra de tre underskalaene legges til for å generere en totalskåre fra 0 til 159, med en høyere skåre som indikerer et høyere nivå av funksjonshemming.
FARS-score ble beregnet ved begynnelsen og avslutningen av behandlingen (grunnlinje og 12 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbeidspartnere

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. august 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2013

Først lagt ut (Anslag)

18. oktober 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mars 2021

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 13-010121 (Annen identifikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Friedreich Ataxia

Kliniske studier på Interferon Gamma-1b

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tanzania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere