Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Interferoni Gamma-1b Friedreich Ataxiassa (FRDA)

tiistai 23. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Children's Hospital of Philadelphia

Avoin pilottitutkimus interferonista gamma-1b (Actimmune™) Friedreich-ataksiaan (FRDA)

Friedreich-ataksia (FRDA) on lasten ja aikuisten etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, jolle ei tällä hetkellä ole hoitoa. Äskettäin tehdyssä tutkimuksessa raportoitiin, että gamma-interferoni (IFN-g) voi nostaa frataksiiniproteiinitasoja molemmissa solulinjoissa, jotka ovat peräisin Friedreich-ataksiasta kärsivistä potilaista, ja hiirimallissa, jolla on Friedreich-ataksia. Tässä tutkimuksessa testataan, onko IFN-g turvallinen, siedetty ja mahdollisesti tehokas heterogeenisessä FRDA-lapsissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Opintojen tavoitteet:

Ensisijainen:

• Arvioida interferoni Gamma-1b:n (IFN-g) vaikutusta frataksiinin ilmentymisen ja proteiinin lisäämiseen FRDA-lapsilla.

Toissijainen:

  • Arvioida IFN-g:n vaikutusta neurologisiin tuloksiin (FARS, suorituskykymittaukset ja kuulo) FRDA-potilailla.
  • Arvioida IFN-g:n tehokkuutta FRDA-potilaiden elämänlaatuun.
  • Arvioida IFN-g:n turvallisuutta ja siedettävyyttä tällä hetkellä hyväksytyllä annoksella FRDA:n väestössä.

Opintojaksot:

Seulonta - Seulonnan aikana koehenkilöt arvioidaan mukaanotto- ja poissulkemiskriteerien osalta.

Interventio - Koehenkilöt aloittavat hoidon lähtötilanteessa ja tutkimuslääkityksen annosta nostetaan enimmäisannokseen neljän viikon aikana. Koehenkilöitä ylläpidetään enimmäisannoksella 8 viikon ajan. 12 viikon kuluttua hoito lopetetaan. Tutkimuslääkitys annetaan ihonalaisena injektiona kolme kertaa viikossa 12 viikon ajan.

Seuranta - Seurantakäynnit tehdään 7 ja 28 päivän kuluttua siitä, kun tutkittava on suorittanut 12 viikon aktiivisen hoidon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on FRDA varmistettu geneettisellä testauksella, jossa on 2 laajennettua guaniini-adeniini-adeniinitoistoa
  • Naiset, jotka eivät ole raskaana tai imetä, ja jotka eivät aio tulla raskaaksi. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä luotettavaa ehkäisymenetelmää ja annettava negatiivinen virtsaraskaustesti seulonnassa
  • Vakaat annokset kaikkia lääkkeitä, vitamiineja ja lisäravinteita 30 päivää ennen tutkimukseen tuloa ja tutkimuksen ajan
  • Vanhemman/huoltajan lupa (tietoinen suostumus) ja lapsen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa epävakaa sairaus, joka tutkijan mielestä estää osallistumisen tähän tutkimukseen
  • Minkä tahansa tutkimustuotteen käyttö 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
  • Koehenkilöt, joilla on ollut päihteiden väärinkäyttöä
  • Kliinisesti merkittävän sydänsairauden esiintyminen
  • Aiempi yliherkkyys IFN-g- tai E. coli -peräisille tuotteille
  • Vaikean munuaissairauden tai maksasairauden esiintyminen
  • Kliinisesti merkittävä poikkeava valkosolujen määrä, hemoglobiini tai verihiutaleiden määrä
  • Jokainen tutkimushenkilö, joka suunnittelee aikataulun mukaista kirurgista toimenpidettä tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interferoni Gamma-1b (ACTIMMUNE)
Kaikille tämän tutkimuksen henkilöille annetaan aktiivista lääkitystä (interferoni gamma-1b) 12 viikon ajan. Tämä annetaan annoskorotusaikataulun mukaisesti.
Lääke: Interferoni Gamma-1b

Koehenkilöt aloittavat ottamalla 10 mcg/m2 IFN-g-1b:tä tutkimuksen kahden ensimmäisen viikon aikana. Annosta nostetaan 25 mikrogrammaan/m2 IFN-g-1b:tä tutkimuksen kolmen ja neljän viikon ajaksi. Lopuksi annos nostetaan 50 mikrogrammaan/m2 IFN-g-1b:tä tutkimuksen viimeisten kahdeksan viikon aikana, mikä on FDA:n lapsille hyväksymä nykyinen annos.

Kaikki annokset annetaan ihonalaisena injektiona.

Muut nimet:
  • Actimmune™
  • IFN-g-lb

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kokoveren frataksiinitasoissa
Aikaikkuna: Frataksiinitasot mitattiin hoidon alussa ja lopussa (perustilanne ja 12 viikkoa)
Kokoveren frataksiinitasojen muutoksen arviointi, joka on arvioitu lateraalivirtausmäärityksellä käyttäen immunomääritystä frataksiinille. Frataksiinitasot veressä mitattiin jokaisella tutkimuskäynnillä. Muutos frataksiinitasossa hoidon lopussa (viikko 12) suhteessa frataksiinitasoon lähtötilanteessa analysoitiin.
Frataksiinitasot mitattiin hoidon alussa ja lopussa (perustilanne ja 12 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) -pistemäärässä
Aikaikkuna: FARS-pisteet laskettiin hoidon alussa ja lopussa (perustilanne ja 12 viikkoa)
Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) on neurologinen luokitusasteikko, joka on erityisesti kehitetty ja validoitu FRDA:ta varten. FARS sisältää arvioinnit asennosta, kävelystä, ylä- ja alaraajojen koordinaatiosta, puheesta, proprioseptiosta ja voimasta. Normaalin neurologisen tutkimuksen lisäksi FARS sisältää kolme kvantitatiivista suoritusmittaria ja päivittäistä toimintaa (ADL) arvioivan komponentin. Kvantitatiivisia suorituskykymittauksia ovat yhdeksän reiän tappitesti ja ajoitettu 25 jalan kävely. FARS-pisteet korreloivat merkittävästi toimintavammaisuuden, päivittäisen elämän toiminnan ja sairauden keston kanssa. Kolmen ala-asteikon pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemäärän saamiseksi välillä 0–159, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa vammaisuutta.
FARS-pisteet laskettiin hoidon alussa ja lopussa (perustilanne ja 12 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital of Philadelphia

Yhteistyökumppanit

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Tutkijat

  • Päätutkija: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. elokuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. lokakuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 18. lokakuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 13. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 13-010121 (Muu tunniste: Children's Hospital of Philadelphia)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Friedreich Ataksia

Kliiniset tutkimukset Interferoni Gamma-1b

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Romania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa