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Interferon Gamma-1b bei Friedreich-Ataxie (FRDA)

23. März 2021 aktualisiert von: Children's Hospital of Philadelphia

Offene Pilotstudie mit Interferon Gamma-1b (Actimmune™) zur Behandlung der Friedreich-Ataxie (FRDA)

Die Friedreich-Ataxie (FRDA) ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung von Kindern und Erwachsenen, für die es derzeit keine Therapie gibt. Kürzlich berichtete eine Studie, dass Interferon-Gamma (IFN-g) die Frataxin-Proteinspiegel in beiden Zelllinien, die von Patienten mit Friedreich-Ataxie stammen, und in einem Mausmodell mit Friedreich-Ataxie erhöhen könnte. Die vorliegende Studie wird testen, ob IFN-g in einer heterogenen Kohorte von Kindern mit FRDA sicher, verträglich und potenziell wirksam ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Lernziele:

Primär:

• Bewertung der Wirkung von Interferon Gamma-1b (IFN-g) auf die Erhöhung der Frataxin-Expression und des Proteins bei Kindern mit FRDA.

Sekundär:

  • Bewertung der Wirkung von IFN-g auf neurologische Ergebnisse (FARS, Leistungsmessungen und Hörvermögen) bei Probanden mit FRDA.
  • Bewertung der Wirksamkeit von IFN-g auf die Lebensqualität bei Probanden mit FRDA.
  • Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von IFN-g in der derzeit zugelassenen Dosis in der FRDA-Population.

Studienphasen:

Screening - Während des Screenings werden die Probanden auf Einschluss- und Ausschlusskriterien bewertet.

Intervention - Die Probanden beginnen mit der Behandlung beim Ausgangsbesuch und die Dosis der Studienmedikation wird über vier Wochen auf die maximale Dosis erhöht. Die Probanden werden 8 Wochen lang bei der maximalen Dosis gehalten. Nach 12 Wochen wird die Behandlung beendet. Die Studienmedikation wird 12 Wochen lang dreimal pro Woche durch subkutane Injektionen verabreicht.

Nachsorge – Nachsorgeuntersuchungen finden 7 und 28 Tage nach Abschluss der 12 Wochen der aktiven Behandlung statt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit FRDA, bestätigt durch Gentests mit 2 erweiterten Guanin-Adenin-Adenin-Wiederholungen
  • Frauen, die nicht schwanger sind oder stillen und die nicht beabsichtigen, schwanger zu werden. Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden und beim Screening einen negativen Urin-Schwangerschaftstest vorlegen
  • Stabile Dosen aller Medikamente, Vitamine und Nahrungsergänzungsmittel für 30 Tage vor Studienbeginn und für die Dauer der Studie
  • Erlaubnis der Eltern/Erziehungsberechtigten (Einverständniserklärung) und Zustimmung des Kindes

Ausschlusskriterien:

  • Jede instabile Krankheit, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an dieser Studie ausschließt
  • Verwendung eines Prüfprodukts innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung
  • Themen mit einer Geschichte des Drogenmissbrauchs
  • Vorhandensein einer klinisch signifikanten Herzerkrankung
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen IFN-g oder von E. coli abgeleitete Produkte
  • Vorhandensein einer schweren Nierenerkrankung oder Lebererkrankung
  • Klinisch signifikante anormale Leukozytenzahl, Hämoglobin- oder Blutplättchenzahl
  • Jeder Proband, der während der Studie einen geplanten chirurgischen Eingriff plant

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Interferon Gamma-1b (ACTIMMUNE)
Alle Personen in dieser Studie erhalten 12 Wochen lang aktive Medikamente (Interferon gamma-1b). Dies wird gemäß einem Dosissteigerungsplan verabreicht.
Arzneimittel: Interferon Gamma-1b

Die Probanden beginnen mit der Einnahme von 10 mcg/m2 IFN-g-1b für die ersten zwei Wochen der Studie. Die Dosis wird für die Wochen drei und vier der Studie auf 25 mcg/m2 IFN-g-1b eskaliert. Schließlich wird die Dosis für die letzten acht Wochen der Studie auf 50 mcg/m2 IFN-g-1b eskaliert, was die derzeit von der FDA für Kinder zugelassene Dosis ist.

Alle Dosen werden durch subkutane Injektion verabreicht.

Andere Namen:
  • Actimmune™
  • IFN-g-1b

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Frataxinspiegel im Vollblut
Zeitfenster: Die Frataxin-Spiegel wurden zu Beginn und am Ende der Behandlung gemessen (Basislinie und 12 Wochen).
Bewertung der Veränderung der Frataxin-Spiegel im Vollblut, wie durch Lateral-Flow-Assay unter Verwendung eines Immunoassays für Frataxin ermittelt. Die Frataxinspiegel im Blut wurden bei jedem Studienbesuch gemessen. Die Veränderung des Frataxin-Spiegels am Ende der Behandlung (Woche 12) im Verhältnis zum Frataxin-Spiegel zu Studienbeginn wurde analysiert.
Die Frataxin-Spiegel wurden zu Beginn und am Ende der Behandlung gemessen (Basislinie und 12 Wochen).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Gesamtpunktzahl der Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (FARS).
Zeitfenster: Der FARS-Score wurde zu Beginn und am Ende der Behandlung (Baseline und 12 Wochen) berechnet.
Die Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) ist eine neurologische Bewertungsskala, die speziell für FRDA entwickelt und validiert wurde. Das FARS umfasst Beurteilungen von Haltung, Gang, Koordination der oberen und unteren Extremitäten, Sprache, Propriozeption und Kraft. Neben der neurologischen Standarduntersuchung enthält der FARS drei quantitative Leistungsmaße und eine Komponente, die die Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) bewertet. Zu den quantitativen Leistungsmessungen gehören der Neun-Loch-Peg-Test und ein zeitgesteuerter 25-Fuß-Spaziergang. FARS-Scores korrelieren signifikant mit der funktionellen Behinderung, den Scores für Aktivitäten des täglichen Lebens und der Krankheitsdauer. Die Werte der drei Subskalen werden addiert, um einen Gesamtwert von 0 bis 159 zu erhalten, wobei ein höherer Wert einen höheren Behinderungsgrad anzeigt.
Der FARS-Score wurde zu Beginn und am Ende der Behandlung (Baseline und 12 Wochen) berechnet.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Mitarbeiter

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Ermittler

  • Hauptermittler: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. August 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Oktober 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. Oktober 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 13-010121 (Andere Kennung: Children's Hospital of Philadelphia)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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