Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Interferon Gamma-1b w ataksji Friedreicha (FRDA)

23 marca 2021 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Philadelphia

Otwarte badanie pilotażowe interferonu gamma-1b (Actimmune™) w leczeniu ataksji Friedreicha (FRDA)

Ataksja Friedreicha (FRDA) jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną dzieci i dorosłych, na którą obecnie nie ma terapii. Niedawno w badaniu wykazano, że interferon gamma (IFN-g) może zwiększać poziom białka frataksyny w obu liniach komórkowych pochodzących od pacjentów z ataksją Friedreicha oraz w mysim modelu z ataksją Friedreicha. Niniejsze badanie sprawdzi, czy IFN-g jest bezpieczny, tolerowany i potencjalnie skuteczny w heterogennej kohorcie dzieci z FRDA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Cele studiów:

Podstawowy:

• Ocena wpływu interferonu gamma-1b (IFN-g) na zwiększenie ekspresji frataksyny i białka u dzieci z FRDA.

Wtórny:

  • Ocena wpływu IFN-g na wyniki neurologiczne (FARS, pomiary wydajności i słuch) u pacjentów z FRDA.
  • Ocena skuteczności IFN-g na jakość życia osób z FRDA.
  • Ocena bezpieczeństwa i tolerancji IFN-g w obecnie zatwierdzonej dawce w populacji FRDA.

Fazy ​​nauki:

Badanie przesiewowe — podczas badania przesiewowego badani będą oceniani pod kątem kryteriów włączenia i wykluczenia.

Interwencja — pacjenci rozpoczną leczenie podczas wizyty początkowej, a dawka badanego leku zostanie zwiększona do dawki maksymalnej w ciągu czterech tygodni. Pacjenci będą utrzymywani na maksymalnej dawce przez 8 tygodni. Po 12 tygodniach leczenie zostanie przerwane. Badany lek będzie podawany we wstrzyknięciach podskórnych trzy razy w tygodniu przez 12 tygodni.

Kontynuacja - Wizyty kontrolne będą miały miejsce 7 i 28 dni po zakończeniu 12 tygodni aktywnego leczenia przez pacjenta.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z FRDA potwierdzonym testami genetycznymi z 2 rozszerzonymi powtórzeniami guanina-adenina-adenina
  • Kobiety, które nie są w ciąży, nie karmią piersią i nie zamierzają zajść w ciążę. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji i muszą przedstawić negatywny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego
  • Stałe dawki wszystkich leków, witamin i suplementów przez 30 dni przed rozpoczęciem badania i przez cały czas trwania badania
  • Zgoda rodzica/opiekuna (świadoma zgoda) i zgoda dziecka

Kryteria wyłączenia:

  • Każda niestabilna choroba, która w opinii badacza wyklucza udział w tym badaniu
  • Korzystanie z dowolnego badanego produktu w ciągu 30 dni przed rejestracją
  • Osoby z historią nadużywania substancji
  • Obecność klinicznie istotnej choroby serca
  • Historia nadwrażliwości na IFN-g lub produkty pochodne E. coli
  • Obecność ciężkiej choroby nerek lub choroby wątroby
  • Klinicznie istotna nieprawidłowa liczba białych krwinek, hemoglobiny lub płytek krwi
  • Każdy pacjent planujący zaplanowany zabieg chirurgiczny podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Interferon Gamma-1b (ACTIMMUNE)
Wszyscy uczestnicy tego badania otrzymają aktywny lek (interferon gamma-1b) przez 12 tygodni. Będzie on podawany zgodnie ze schematem zwiększania dawki.
Lek: Interferon gamma-1b

Pacjenci rozpoczną od przyjmowania 10 mcg/m2 IFN-g-1b przez pierwsze dwa tygodnie badania. Dawka zostanie zwiększona do 25 mcg/m2 IFN-g-1b w trzecim i czwartym tygodniu badania. Ostatecznie dawka zostanie zwiększona do 50 mcg/m2 IFN-g-1b na ostatnie osiem tygodni badania, co jest obecną dawką zatwierdzoną przez FDA dla dzieci.

Wszystkie dawki będą podawane we wstrzyknięciu podskórnym.

Inne nazwy:
  • Actimmune™
  • IFN-g-1b

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu frataksyny we krwi pełnej
Ramy czasowe: Stężenia frataksyny mierzono na początku i na końcu leczenia (wyjściowe i 12 tygodni)
Ocena zmiany poziomu frataksyny we krwi pełnej, ocenianej za pomocą testu przepływu bocznego z użyciem testu immunologicznego dla frataksyny. Poziomy frataksyny we krwi mierzono podczas każdej wizyty badawczej. Analizowano zmianę poziomu frataksyny na koniec leczenia (tydzień 12) w stosunku do poziomu frataksyny na początku leczenia.
Stężenia frataksyny mierzono na początku i na końcu leczenia (wyjściowe i 12 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego wyniku w skali oceny ataksji Friedreicha (FARS).
Ramy czasowe: Wynik FARS obliczono na początku i na końcu leczenia (początkowy i 12 tygodni)
Skala oceny ataksji Friedreicha (FARS) jest neurologiczną skalą oceny specjalnie opracowaną i zatwierdzoną dla FRDA. FARS obejmuje ocenę postawy, chodu, koordynacji kończyn górnych i dolnych, mowy, propriocepcji i siły. Oprócz standardowego badania neurologicznego, FARS zawiera trzy ilościowe pomiary wydajności oraz element oceniający codzienne czynności (ADL). Ilościowe miary wydajności obejmują test kołków z dziewięcioma dołkami i 25-metrowy spacer z pomiarem czasu. Wyniki FARS istotnie korelują z niepełnosprawnością funkcjonalną, wynikami codziennych czynności życiowych i czasem trwania choroby. Wyniki z trzech podskal są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik w zakresie od 0 do 159, przy czym wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom niepełnosprawności.
Wynik FARS obliczono na początku i na końcu leczenia (początkowy i 12 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Współpracownicy

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Śledczy

  • Główny śledczy: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 października 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 października 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 13-010121 (Inny identyfikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Interferon gamma-1b

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in France

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj