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筋萎縮性側索硬化症（ALS）の参加者におけるEPI-589の安全性とバイオマーカー研究 (EPI-589)

2020年9月23日 更新者：PTC Therapeutics

筋萎縮性側索硬化症の被験者におけるEPI-589の第2A相安全性およびバイオマーカー研究

これは、EPI-589 の長期効果、治療反応の期間、および潜在的効果を判断するための、ベースライン パラメータを確立するための 30 日間の段階での実行、90 日間の治療段階、および 90 日間の中止段階を含む非盲検試験です。既知の軌道での治療。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

19

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

21年～70年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • E1エスコリアル基準による可能性、可能性が高い、検査室でサポートされている可能性が高い、または明確なALSの診断
  • -強制肺活量（FVC）が予測の70％以上
  • 3年以内に筋力低下
  • 生殖可能年齢内であれば避妊を使用することに同意する
  • -研究手順を遵守する意欲と能力
  • -栄養補助食品および/またはリルゾールの安定したレジメン 登録前の少なくとも30日間
  • 他の治験薬または承認されていない薬の使用を控える
  • 参加者は、0.375 * 0.700 インチの錠剤を飲み込める必要があります。

除外基準:

  • EPI-589に対するアレルギー
  • 換気の使用
  • 他の介入研究への参加
  • 他の神経疾患の診断
  • 過去2年以内の悪性腫瘍
  • 脳卒中の病歴
  • 脳外科の歴史
  • -肝機能検査（LFT）が正常の上限の3倍を超える肝不全（ULN）
  • 透析を必要とする腎不全
  • 末期心不全
  • -スクリーニングから3か月以内または試験中のALSのデバイス、薬物、またはその他の治療法の試験への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：EPI-589
参加者は、安全性または忍容性の問題で中止されない限り、EPI-589 500 ミリグラム (mg) (各 250 mg の 2 錠) を 3 か月間 1 日 2 回 (BID) 受け取ります。
薬：EPI-589
250mgの用量強度の即時放出フィルムコーティングテーブルは、アームで指定された用量およびスケジュールごとに投与されます。
他の名前：
  • (R)-トロロキサミドキノン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬物関連の重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：ベースライン (0 日目) から 6 か月目
有害事象（AE）は、因果関係の可能性に関係なく、治験薬を投与された参加者における不都合な医学的出来事でした。 重篤な有害事象 (SAE) は、以下の結果のいずれかをもたらすか、またはその他の理由で重大とみなされる AE でした。初期または長期の入院患者;生命を脅かす経験（即死のリスク）;永続的または重大な障害/無能力;先天異常。 AE には、SAE と重篤でない AE の両方が含まれていました。 因果関係に関係なく、その他の重篤ではない AE とすべての SAE の概要は、「報告された AE セクション」にあります。
ベースライン (0 日目) から 6 か月目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
時間 0 から 12 時間までの血漿濃度対時間曲線の下の領域 (AUC0-12)
時間枠：投与前 (0 時間)、投与後 0.5、1、2、4、6、8、および 12 時間 (1 か月目および 3 か月目)
投与前 (0 時間)、投与後 0.5、1、2、4、6、8、および 12 時間 (1 か月目および 3 か月目)
観測された最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与前 (0 時間)、投与後 0.5、1、2、4、6、8、および 12 時間 (1 か月目および 3 か月目)
投与前 (0 時間)、投与後 0.5、1、2、4、6、8、および 12 時間 (1 か月目および 3 か月目)
6か月目のALSFRS-R合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
ALSFRS-R は、12 の機能的活動における参加者の能力と独立性を評価する、迅速に管理される (5 分) 序数評価尺度です。 12 の活動すべて、6 つの球呼吸機能、3 つの上肢機能 (書く、食物を切る、着替える)、2 つの下肢機能 (歩行と登山)、および 1 つの他の機能 (寝返り) が ALS に関連しています。 各アクティビティは、5 つの選択肢のリストから最も近い近似値まで記録され、0 ～ 4 のスコアが付けられ、合計スコアは 48 (正常な機能) から 0 (タスクを試みることができない) の範囲でした。
ベースライン、6 か月目
6 か月目の肺活量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
肺活量は、最大吸入後に参加者が肺から排出できる空気の最大量です。
ベースライン、6 か月目
6 か月目の MIP のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
MIP は、吸気筋、主に横隔膜の強さの尺度であり、換気不全、拘束性肺疾患、および呼吸筋の強さの評価を可能にします。
ベースライン、6 か月目
6 か月目の呼吸数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
呼吸数は、呼吸が発生する速度です。
ベースライン、6 か月目
6 か月目の心拍数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
心拍数は、1 分間に心臓が拍動する回数を測定します。
ベースライン、6 か月目
6 か月目の SpO2 のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
酸素飽和度としても知られる SpO2 は、酸素を運ばないヘモグロビンの量に対する血液中の酸素を運ぶヘモグロビンの量の尺度です。
ベースライン、6 か月目
6 か月目の ETCO2 のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
ETCO2 は呼気中の CO2 の量であり、換気を評価します。
ベースライン、6 か月目
成長の失敗: 6 か月目にベースラインからの体重減少が 5% (%) を超える参加者の数
時間枠：ベースライン、6 か月目
体重で測定される成長の失敗は、ベースラインから5％を超える体重減少として定義されました
ベースライン、6 か月目
6か月目の平均固形物嚥下時間と水嚥下時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
参加者は、標準化されたプロトコルに従って、固形物と同様に水を飲み込む様子を観察し、時間を計りました。
ベースライン、6 か月目
ハンドヘルド ダイナモメトリー パラメーター (握力、肩の屈曲、膝の伸展、股関節の屈曲、肘の屈曲、肘の伸展、足首の背屈) によって評価された、6 か月目の筋肉機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
指定された筋肉群の強さは、ハンドヘルドダイナモメトリーを使用して測定されました。
ベースライン、6 か月目
参加者が 6 か月目に読んだ単語数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
参加者は、音声言語病理学者による全体的な明瞭度、声の質、およびその他の要因の知覚的評価を通じて音声が評価されるタスクを実行しました。
ベースライン、6 か月目
6か月目の読書に費やされた時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
参加者は、音声言語病理学者による全体的な明瞭度、声の質、およびその他の要因の知覚的評価を通じて音声が評価されるタスクを実行しました。
ベースライン、6 か月目
6 か月目の 1 分あたりの単語数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
参加者は、音声言語病理学者による全体的な明瞭度、声の質、およびその他の要因の知覚的評価を通じて音声が評価されるタスクを実行しました。
ベースライン、6 か月目
通常のラウドネス、通常の鼻声、通常の明瞭度を持つ参加者の数
時間枠：月 6
参加者は、音声言語病理学者による全体的な明瞭度、声の質、およびその他の要因の知覚的評価を通じて音声が評価されるタスクを実行しました。
月 6
血漿中の疾患関連バイオマーカー（グルタチオン）のレベル
時間枠：6か月目までのベースライン
グルタチオンの定量下限 (LLOQ) = 0.089 マイクロモル (uM) および定量上限 (ULOQ) = 13.916 血漿中のuM。
6か月目までのベースライン
脳脊髄液 (CSF) 中の疾患関連バイオマーカー (グルタチオン) のレベル
時間枠：3か月目までのベースライン
ＣＳＦ中のグルタチオンＬＬＯＱ＝０．００２ｕＭおよびＵＬＯＱ＝０．３５ｕＭ。
3か月目までのベースライン
尿中の疾患関連バイオマーカー（グルタチオン）のレベル
時間枠：6か月目までのベースライン
尿中のグルタチオン LLOQ = 0.01 uM、および ULOQ = 1.39 uM。
6か月目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

PTC Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Matthew B Klein, MD, FACS、PTC Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年1月14日

一次修了 (実際)

2018年2月23日

研究の完了 (実際)

2018年2月23日

試験登録日

最初に提出

2015年5月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年5月29日

最初の投稿 (見積もり)

2015年6月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年10月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年9月23日

最終確認日

2020年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EPI589-15-001

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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