Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

EPI-589:n turvallisuus- ja biomarkkeritutkimus osallistujilla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) (EPI-589)

keskiviikko 23. syyskuuta 2020 päivittänyt: PTC Therapeutics

Vaiheen 2A turvallisuus- ja biomarkkeritutkimus EPI-589:stä potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

Tämä on avoin tutkimus, jossa 30 päivän mittainen ajovaihe määrittää perusparametrit, 90 päivän hoitovaihe ja 90 päivän keskeytysvaihe, jolla määritetään pitkäaikaiset vaikutukset, hoitovasteen kesto ja EPI-589:n mahdolliset vaikutukset. terapiaa tunnetulla radalla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

21 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mahdollisen, todennäköisen, laboratoriotuetun todennäköisen tai lopullisen ALS:n diagnoosi E1 Escorial -kriteereillä
  • Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) ≥ 70 % ennustetusta
  • Heikkous alkaa 3 vuoden sisällä
  • Sopimus ehkäisyn käytöstä, jos he ovat lisääntymisikäisiä
  • Halu ja kyky noudattaa opiskelumenettelyjä
  • Vakaa ravintolisä ja/tai rilutsoli vähintään 30 päivää ennen ilmoittautumista
  • Pidättäytyminen muiden tutkittavien tai ei-hyväksyttyjen lääkkeiden käytöstä
  • Osallistujien on kyettävä nielemään 0,375 * 0,700 tuuman tabletteja

Poissulkemiskriteerit:

  • Allergia EPI-589:lle
  • Ilmanvaihdon käyttö
  • Osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin
  • Minkä tahansa muun neurologisen sairauden diagnoosi
  • Pahanlaatuinen kasvain viimeisen 2 vuoden aikana
  • Aivohalvauksen historia
  • Aivoleikkauksen historia
  • Maksan vajaatoiminta, kun maksan toimintakokeet (LFT) ylittävät 3 kertaa normaalin ylärajan (ULN)
  • Dialyysihoitoa vaativa munuaisten vajaatoiminta
  • Loppuvaiheen sydämen vajaatoiminta
  • Osallistuminen laitteen, lääkkeen tai muun ALS-hoidon kokeeseen 3 kuukauden sisällä seulonnasta tai kokeen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: EPI-589
Osallistujat saavat EPI-589 500 milligrammaa (mg) (2 250 mg:n tablettia kukin) kahdesti päivässä (BID) 3 kuukauden ajan, ellei käyttöä keskeytetä turvallisuus- tai siedettävyysongelmien vuoksi.
Lääke: EPI-589
Välittömästi vapautuva kalvopäällysteinen pöytä 250 mg:n annosvahvuudella annetaan haarassa määriteltyä annosta ja aikataulua kohti.
Muut nimet:
  • (R)-troloksamidikinoni

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on huumeisiin liittyviä vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 0) kuukauteen 6
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, riippumatta mahdollisesta syy-yhteydestä. Vakava haittatapahtuma (SAE) oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma. AE sisälsi sekä SAE että ei-vakavia haittavaikutuksia. Yhteenveto muista ei-vakavista AE-tapauksista ja kaikista SAE-tapauksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut AE-osiossa.
Lähtötilanne (päivä 0) kuukauteen 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala 0 - 12 tuntia (AUC0-12)
Aikaikkuna: Ennen annosta (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 ja 12 tuntia annoksen jälkeen kuukausina 1 ja 3
Ennen annosta (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 ja 12 tuntia annoksen jälkeen kuukausina 1 ja 3
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennen annosta (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 ja 12 tuntia annoksen jälkeen kuukausina 1 ja 3
Ennen annosta (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 ja 12 tuntia annoksen jälkeen kuukausina 1 ja 3
Muutos lähtötasosta ALSFRS-R:n kokonaispistemäärässä 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
ALSFRS-R on nopeasti annettava (5 minuuttia) järjestysasteikko, joka arvioi osallistujan kyvyn ja itsenäisyyden 12 toiminnallisessa toiminnassa. Kaikki 12 toimintoa, 6 bulbar-hengitystoimintoa, 3 yläraajojen toimintoa (kirjoittaminen, ruoan leikkaaminen ja pukeutuminen), 2 alaraajojen toimintoa (kävely ja kiipeily) ja 1 muu toiminto (kiipeily sängyssä) ovat tärkeitä ALS:ssä. Jokainen aktiviteetti kirjattiin lähimpään likimäärään 5 vaihtoehdon luettelosta, pisteet 0-4, kokonaispistemäärän ollessa 48 (normaali toiminta) 0 (tehtävää ei voitu yrittää).
Perustaso, kuukausi 6
Muutos perustasosta elintärkeässä kapasiteetissa 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
Elinvoimakapasiteetti on suurin määrä ilmaa, jonka osallistuja voi poistaa keuhkoista maksimihengityksen jälkeen.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos lähtötasosta MIP:ssä 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
MIP on sisäänhengityslihasten, ensisijaisesti pallean, voiman mitta, ja se mahdollistaa ventilaation vajaatoiminnan, rajoittavan keuhkosairauden ja hengityslihasten voiman arvioinnin.
Perustaso, kuukausi 6
Hengitystiheyden muutos lähtötasosta 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
Hengitystiheys on nopeus, jolla hengitys tapahtuu.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos lähtötasosta sykkeessä 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
Syke mittaa kuinka monta kertaa sydän lyö minuutissa.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos lähtötasosta SpO2:ssa 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
SpO2, joka tunnetaan myös nimellä happisaturaatio, on happea kuljettavan hemoglobiinin määrän mitta veressä suhteessa happea kuljettamattoman hemoglobiinin määrään.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos lähtötilanteesta ETCO2:ssa 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
ETCO2 on uloshengitysilman hiilidioksidin määrä, joka arvioi ilmanvaihdon.
Perustaso, kuukausi 6
Epäonnistuminen menestymiseen: Osallistujien määrä, joiden paino on pudonnut yli 5 prosenttia (%) lähtötasosta 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
Kehon painolla mitattuna epäonnistuminen menestyä määriteltiin painonpudotukseksi, joka oli yli 5 % lähtötasosta
Perustaso, kuukausi 6
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä kiinteän aineen nielemisajassa ja veden nielemisajassa kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
Osallistujia tarkkailtiin ja ajoitettiin veden ja kiinteiden ruokien nieleminen standardoidun protokollan mukaisesti.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos lihasten toiminnan lähtötasosta 6. kuukaudessa käsidynamometriaparametreilla arvioituna (pitovoima, olkapään taivutus, polven ojennus, lonkan taipuminen, kyynärpään taipuminen, kyynärpään ojennus ja nilkan dorsi taivutus)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
Määrättyjen lihasryhmien vahvuus mitattiin kädessä pidettävällä dynamometrialla.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos lähtötasosta osallistujan lukemien sanojen määrässä 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
Osallistuja suoritti tehtäviä, joissa puhetta arvioitiin puhekielen patologin yleisen ymmärrettävyyden, äänenlaadun ja muiden tekijöiden havaintoarvioinnilla.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos lähtötasosta lukemiseen käytetyssä ajassa 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
Osallistuja suoritti tehtäviä, joissa puhetta arvioitiin puhekielen patologin yleisen ymmärrettävyyden, äänenlaadun ja muiden tekijöiden havaintoarvioinnilla.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos lähtötasosta sanojen lukumäärässä lukuminuutissa kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
Osallistuja suoritti tehtäviä, joissa puhetta arvioitiin puhekielen patologin yleisen ymmärrettävyyden, äänenlaadun ja muiden tekijöiden havaintoarvioinnilla.
Perustaso, kuukausi 6
Osallistujien määrä, joilla on normaali äänenvoimakkuus, normaali nasaalisuus ja normaali ymmärrettävyys
Aikaikkuna: Kuukausi 6
Osallistuja suoritti tehtäviä, joissa puhetta arvioitiin puhekielen patologin yleisen ymmärrettävyyden, äänenlaadun ja muiden tekijöiden havaintoarvioinnilla.
Kuukausi 6
Tautiin liittyvän biomarkkerin (glutationin) taso plasmassa
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen asti
Glutationin alin kvantifiointiraja (LLOQ) = 0,089 mikromoolia (uM) ja kvantifioinnin yläraja (ULOQ) = 13,916 uM plasmassa.
Perustaso 6 kuukauteen asti
Tautiin liittyvän biomarkkerin (glutationin) taso aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Perustaso 3 kuukauteen asti
Glutationi LLOQ = 0,002 uM ja ULOQ = 0,35 uM CSF:ssä.
Perustaso 3 kuukauteen asti
Tautiin liittyvän biomarkkerin (glutationin) taso virtsassa
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen asti
Glutationi LLOQ = 0,01 uM ja ULOQ = 1,39 uM virtsassa.
Perustaso 6 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PTC Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 14. tammikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 23. helmikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 23. helmikuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 21. toukokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 2. kesäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 14. lokakuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. syyskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EPI589-15-001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset EPI-589

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sweden

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa