Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och biomarkörstudie av EPI-589 hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros (ALS) (EPI-589)

23 september 2020 uppdaterad av: PTC Therapeutics

En fas 2A-säkerhets- och biomarkörstudie av EPI-589 hos personer med amyotrofisk lateralskleros

Detta är en öppen studie med 30-dagars körning i fas för att fastställa baslinjeparametrar, 90-dagars behandlingsfas och en 90-dagars utsättningsfas för att fastställa långtidseffekter, behandlingssvarets varaktighet och potentiella effekter av EPI-589 terapi på känd bana.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

19

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

21 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av möjlig, trolig, laboratoriestödd sannolik eller definitiv ALS av E1 Escorial Criteria
  • Forcerad vitalkapacitet (FVC) ≥ 70 % av förutspått
  • Svaghet börjar inom 3 år
  • Avtal om att använda preventivmedel om inom reproduktiva år
  • Vilja och förmåga att följa studierutiner
  • Stabil regim av kosttillskott och/eller riluzol i minst 30 dagar före inskrivning
  • Avstå från användning av andra undersökande eller icke-godkända läkemedel
  • Deltagare måste kunna svälja 0,375 * 0,700 tum tabletter

Exklusions kriterier:

  • Allergi mot EPI-589
  • Användning av ventilation
  • Deltagande i andra interventionsstudier
  • Diagnos av någon annan neurologisk sjukdom
  • Malignitet under de senaste 2 åren
  • Historia av stroke
  • Historia om hjärnkirurgi
  • Leverinsufficiens med leverfunktionstester (LFT) större än 3 gånger övre normalgräns (ULN)
  • Njurinsufficiens som kräver dialys
  • Slutstadiet hjärtsvikt
  • Deltagande i en prövning av en enhet, ett läkemedel eller annan behandling för ALS inom 3 månader efter screening eller under prövningen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: EPI-589
Deltagarna kommer att få EPI-589 500 milligram (mg) (2 tabletter på 250 mg vardera) två gånger dagligen (BID) i 3 månader, såvida inte behandlingen avbryts på grund av säkerhets- eller tolerabilitetsproblem.
Läkemedel: EPI-589
En filmbelagd tabell med omedelbar frisättning med en dosstyrka på 250 mg kommer att administreras per dos och schema specificerat i armen.
Andra namn:
  • (R)-troloxamidkinon

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med drogrelaterade allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje (dag 0) till månad 6
En biverkning (AE) var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. Allvarlig biverkning (SAE) var en biverkning som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som signifikant av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali. AE inkluderade både SAE och icke-allvarliga AE. En sammanfattning av andra icke-allvarliga biverkningar och alla biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
Baslinje (dag 0) till månad 6

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Area under plasmakoncentrationen kontra tid-kurvan från tid 0 till 12 timmar (AUC0-12)
Tidsram: Fördos (0 timmar), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter dosering vid månad 1 och 3
Fördos (0 timmar), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter dosering vid månad 1 och 3
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Fördos (0 timmar), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter dosering vid månad 1 och 3
Fördos (0 timmar), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter dosering vid månad 1 och 3
Ändring från baslinjen i ALSFRS-R totalpoäng vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6
ALSFRS-R är en snabbt administrerad (5 minuter) ordinarie betygsskala som bedömer deltagarnas förmåga och oberoende i 12 funktionella aktiviteter. Alla 12 aktiviteter, 6 bulbar-andningsfunktioner, 3 övre extremitetsfunktioner (skriva, skära mat och klä på sig), 2 nedre extremitetsfunktioner (gång och klättring) och 1 annan funktion (vända sig i sängen), är relevanta vid ALS. Varje aktivitet registrerades till närmaste approximation från en lista med 5 val, poäng 0-4, med den totala poängen från 48 (normal funktion) till 0 (kan inte försöka uppgiften).
Baslinje, månad 6
Ändra från baslinjen i vitalkapacitet vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6
Vitalkapacitet är den maximala mängd luft som en deltagare kan driva ut från lungorna efter en maximal inandning.
Baslinje, månad 6
Ändring från baslinjen i MIP vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6
MIP är ett mått på styrkan hos inandningsmusklerna, i första hand diafragman, och möjliggör bedömning av andningssvikt, restriktiv lungsjukdom och andningsmuskelstyrka.
Baslinje, månad 6
Ändring från baslinjen i andningsfrekvens vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6
Andningsfrekvens är den takt med vilken andningen sker.
Baslinje, månad 6
Ändring från baslinjen i hjärtfrekvens vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6
Pulsen mäter antalet gånger hjärtat slår per minut.
Baslinje, månad 6
Ändring från baslinjen i SpO2 vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6
SpO2, även känd som syremättnad, är ett mått på mängden syrebärande hemoglobin i blodet i förhållande till mängden hemoglobin som inte bär syre.
Baslinje, månad 6
Ändring från baslinjen i ETCO2 vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6
ETCO2 är mängden CO2 i utandningsluften, som bedömer ventilationen.
Baslinje, månad 6
Misslyckande att trivas: Antal deltagare med viktminskning på mer än 5 procent (%) från baslinjen vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6
Misslyckandet att trivas mätt med kroppsvikt definierades som viktminskning på mer än 5 % från baslinjen
Baslinje, månad 6
Ändring från baslinjen i genomsnittlig fast sväljningstid och vattensväljningstid vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6
Deltagarna observerades och tidsinställdes när de sväljer vatten samt fast föda i enlighet med ett standardiserat protokoll.
Baslinje, månad 6
Förändring från baslinjen i muskelfunktion vid månad 6, bedömd av handhållna dynamometriparametrar (greppstyrka, axelflexion, knäextension, höftflexion, armbågsflexion, armbågsextension och ankeldorsiflexion)
Tidsram: Baslinje, månad 6
Styrkan hos angivna muskelgrupper mättes med hjälp av handhållen dynamometri.
Baslinje, månad 6
Ändring från baslinjen i antal ord som deltagare läste vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6
Deltagaren utförde uppgifter där talet bedömdes genom en perceptuell bedömning av övergripande förståelighet, röstkvalitet och andra faktorer av en logoped.
Baslinje, månad 6
Ändra från baslinjen i tid till läsning vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6
Deltagaren utförde uppgifter där talet bedömdes genom en perceptuell bedömning av övergripande förståelighet, röstkvalitet och andra faktorer av en logoped.
Baslinje, månad 6
Ändring från baslinjen i antal ord per minut avläst vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6
Deltagaren utförde uppgifter där talet bedömdes genom en perceptuell bedömning av övergripande förståelighet, röstkvalitet och andra faktorer av en logoped.
Baslinje, månad 6
Antal deltagare med normal ljudstyrka, normal nasalitet och normal förståelse
Tidsram: Månad 6
Deltagaren utförde uppgifter där talet bedömdes genom en perceptuell bedömning av övergripande förståelighet, röstkvalitet och andra faktorer av en logoped.
Månad 6
Nivå av sjukdomsrelaterad biomarkör (glutation) i plasma
Tidsram: Baslinje upp till månad 6
Glutation lägsta gräns för kvantifiering (LLOQ) = 0,089 mikromol (uM) och övre kvantifieringsgräns (ULOQ) = 13,916 uM i plasma.
Baslinje upp till månad 6
Nivå av sjukdomsrelaterad biomarkör (glutation) i cerebrospinalvätska (CSF)
Tidsram: Baslinje upp till månad 3
Glutation LLOQ = 0,002 uM och ULOQ = 0,35 uM i CSF.
Baslinje upp till månad 3
Nivå av sjukdomsrelaterad biomarkör (glutation) i urin
Tidsram: Baslinje upp till månad 6
Glutation LLOQ = 0,01 uM och ULOQ = 1,39 uM i urin.
Baslinje upp till månad 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 januari 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

23 februari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

23 februari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 maj 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 maj 2015

Första postat (Uppskatta)

2 juni 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 oktober 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2020

Senast verifierad

1 september 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EPI589-15-001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på EPI-589

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera