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Sicherheits- und Biomarker-Studie von EPI-589 bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (EPI-589)

23. September 2020 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine Phase-2A-Sicherheits- und Biomarkerstudie zu EPI-589 bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose

Dies ist eine Open-Label-Studie mit einer 30-tägigen Einlaufphase zur Festlegung von Ausgangsparametern, einer 90-tägigen Behandlungsphase und einer 90-tägigen Absetzphase zur Bestimmung der Langzeitwirkungen, der Dauer des Ansprechens auf die Behandlung und der möglichen Wirkungen von EPI-589 Therapie auf bekanntem Weg.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

21 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer möglichen, wahrscheinlichen, laborgestützten, wahrscheinlichen oder definitiven ALS durch E1 Escorial Criteria
  • Forcierte Vitalkapazität (FVC) ≥ 70 % des Sollwerts
  • Schwächebeginn innerhalb von 3 Jahren
  • Zustimmung zur Anwendung von Verhütungsmitteln innerhalb der reproduktiven Jahre
  • Bereitschaft und Fähigkeit zur Einhaltung von Studienverfahren
  • Stabile Einnahme von Nahrungsergänzungsmitteln und/oder Riluzol für mindestens 30 Tage vor der Einschreibung
  • Verzicht auf die Verwendung anderer Prüfpräparate oder nicht zugelassener Arzneimittel
  • Die Teilnehmer müssen in der Lage sein, 0,375 * 0,700-Zoll-Tabletten zu schlucken

Ausschlusskriterien:

  • Allergie gegen EPI-589
  • Einsatz von Lüftung
  • Teilnahme an anderen Interventionsstudien
  • Diagnose einer anderen neurologischen Erkrankung
  • Malignität innerhalb der letzten 2 Jahre
  • Geschichte des Schlaganfalls
  • Geschichte der Gehirnchirurgie
  • Leberinsuffizienz mit Leberfunktionstests (LFTs) von mehr als dem Dreifachen der oberen Normgrenze (ULN)
  • Dialysepflichtige Niereninsuffizienz
  • Herzinsuffizienz im Endstadium
  • Teilnahme an einer Studie mit einem Gerät, Medikament oder einer anderen Therapie für ALS innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening oder während der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: EPI-589
Die Teilnehmer erhalten EPI-589 500 Milligramm (mg) (2 Tabletten mit je 250 mg) zweimal täglich (BID) für 3 Monate, sofern die Behandlung nicht aus Sicherheits- oder Verträglichkeitsgründen abgebrochen wird.
Arzneimittel: EPI-589
Eine filmbeschichtete Tablette mit sofortiger Freisetzung in einer Dosierungsstärke von 250 mg wird pro Dosis und Zeitplan, die im Arm angegeben sind, verabreicht.
Andere Namen:
  • (R)-Troloxamidchinon

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit arzneimittelbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Baseline (Tag 0) bis Monat 6
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Todesgefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie. UEs umfassten sowohl SUEs als auch nicht schwerwiegende UEs. Eine Zusammenfassung anderer nicht schwerwiegender UE und aller SUE, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Abschnitt „Gemeldete UE“.
Baseline (Tag 0) bis Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bereich unter der Kurve der Plasmakonzentration gegenüber der Zeit von 0 bis 12 Stunden (AUC0-12)
Zeitfenster: Vor der Dosis (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 und 12 Stunden nach der Dosis in Monat 1 und 3
Vor der Dosis (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 und 12 Stunden nach der Dosis in Monat 1 und 3
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Vor der Dosis (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 und 12 Stunden nach der Dosis in Monat 1 und 3
Vor der Dosis (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 und 12 Stunden nach der Dosis in Monat 1 und 3
Änderung des ALSFRS-R-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
ALSFRS-R ist eine schnell anzuwendende (5 Minuten) ordinale Bewertungsskala, die die Fähigkeit und Unabhängigkeit der Teilnehmer in 12 funktionalen Aktivitäten bewertet. Alle 12 Aktivitäten, 6 bulbäre Atemfunktionen, 3 Funktionen der oberen Extremität (Schreiben, Essen schneiden und Anziehen), 2 Funktionen der unteren Extremität (Gehen und Klettern) und 1 andere Funktion (Umdrehen im Bett), sind bei ALS relevant. Jede Aktivität wurde mit der größten Annäherung aus einer Liste von 5 Auswahlmöglichkeiten aufgezeichnet, die mit 0-4 bewertet wurden, wobei die Gesamtpunktzahl von 48 (normale Funktion) bis 0 (nicht in der Lage, die Aufgabe zu lösen) reichte.
Grundlinie, Monat 6
Veränderung der Vitalkapazität gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Die Vitalkapazität ist die maximale Luftmenge, die ein Teilnehmer nach maximaler Einatmung aus der Lunge ausstoßen kann.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des MIP gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
MIP ist ein Maß für die Stärke der Atemmuskulatur, hauptsächlich des Zwerchfells, und ermöglicht die Beurteilung von Atemstillstand, restriktiver Lungenerkrankung und Atemmuskelkraft.
Grundlinie, Monat 6
Änderung der Atemfrequenz gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Die Atemfrequenz ist die Rate, mit der geatmet wird.
Grundlinie, Monat 6
Änderung der Herzfrequenz gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Die Herzfrequenz misst die Anzahl der Herzschläge pro Minute.
Grundlinie, Monat 6
Änderung von SpO2 gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
SpO2, auch bekannt als Sauerstoffsättigung, ist ein Maß für die Menge an sauerstofftragendem Hämoglobin im Blut im Verhältnis zur Menge an Hämoglobin, das keinen Sauerstoff trägt.
Grundlinie, Monat 6
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in ETCO2 in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
ETCO2 ist die CO2-Menge in der ausgeatmeten Luft, die die Atmung bewertet.
Grundlinie, Monat 6
Gedeihstörung: Anzahl der Teilnehmer mit Gewichtsverlust von mehr als 5 Prozent (%) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Die anhand des Körpergewichts gemessene Gedeihstörung wurde als Gewichtsverlust von mehr als 5 % gegenüber dem Ausgangswert definiert
Grundlinie, Monat 6
Veränderung der durchschnittlichen Zeit zum Schlucken von festen Stoffen und der Zeit zum Schlucken von Wasser in Monat 6 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Die Teilnehmer wurden beim Schlucken von Wasser und fester Nahrung nach einem standardisierten Protokoll beobachtet und zeitlich festgelegt.
Grundlinie, Monat 6
Veränderung der Muskelfunktion gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, wie anhand von handgehaltenen Dynamometrieparametern (Griffstärke, Schulterflexion, Kniestreckung, Hüftbeugung, Ellenbogenbeugung, Ellenbogenstreckung und Knöchelbeugung) beurteilt
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Die Kraft bestimmter Muskelgruppen wurde mit Handdynamometrie gemessen.
Grundlinie, Monat 6
Änderung der Anzahl der Wörter, die der Teilnehmer in Monat 6 gelesen hat, gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der Teilnehmer führte Aufgaben durch, bei denen Sprache durch eine wahrnehmungsbezogene Bewertung der allgemeinen Verständlichkeit, der Stimmqualität und anderer Faktoren durch einen Sprachpathologen bewertet wurde.
Grundlinie, Monat 6
Änderung der mit Lesen verbrachten Zeit gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der Teilnehmer führte Aufgaben durch, bei denen Sprache durch eine wahrnehmungsbezogene Bewertung der allgemeinen Verständlichkeit, der Stimmqualität und anderer Faktoren durch einen Sprachpathologen bewertet wurde.
Grundlinie, Monat 6
Änderung der Anzahl der Wörter pro Minute, die in Monat 6 gelesen werden, gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der Teilnehmer führte Aufgaben durch, bei denen Sprache durch eine wahrnehmungsbezogene Bewertung der allgemeinen Verständlichkeit, der Stimmqualität und anderer Faktoren durch einen Sprachpathologen bewertet wurde.
Grundlinie, Monat 6
Anzahl der Teilnehmer mit normaler Lautstärke, normaler Nasalität und normaler Verständlichkeit
Zeitfenster: Monat 6
Der Teilnehmer führte Aufgaben durch, bei denen Sprache durch eine wahrnehmungsbezogene Bewertung der allgemeinen Verständlichkeit, der Stimmqualität und anderer Faktoren durch einen Sprachpathologen bewertet wurde.
Monat 6
Spiegel des krankheitsbezogenen Biomarkers (Glutathion) im Plasma
Zeitfenster: Baseline bis zum 6. Monat
Untere Bestimmungsgrenze von Glutathion (LLOQ) = 0,089 Mikromol (uM) und obere Bestimmungsgrenze (ULOQ) = 13,916 uM im Plasma.
Baseline bis zum 6. Monat
Spiegel des krankheitsbezogenen Biomarkers (Glutathion) in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: Baseline bis zum 3. Monat
Glutathion LLOQ = 0,002 uM und ULOQ = 0,35 uM in CSF.
Baseline bis zum 3. Monat
Spiegel des krankheitsbezogenen Biomarkers (Glutathion) im Urin
Zeitfenster: Baseline bis zum 6. Monat
Glutathion LLOQ = 0,01 uM und ULOQ = 1,39 uM im Urin.
Baseline bis zum 6. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Januar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Februar 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Februar 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Mai 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. Juni 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. September 2020

Zuletzt verifiziert

1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EPI589-15-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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