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EPI-589 在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 参与者中的安全性和生物标志物研究 (EPI-589)

2020年9月23日 更新者：PTC Therapeutics

EPI-589 在肌萎缩侧索硬化症患者中的 2A 期安全性和生物标志物研究

这是一项开放标签研究，为期 30 天，用于确定基线参数、90 天治疗期和 90 天停药期，以确定 EPI-589 的长期影响、治疗反应持续时间和潜在影响在已知轨迹上进行治疗。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

19

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco、California、美国、94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

21年 至 70年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 通过 E1 Escorial 标准诊断可能的、可能的、实验室支持的可能的或确定的 ALS
  • 用力肺活量 (FVC) ≥ 预测值的 70%
  • 3年内出现虚弱
  • 同意在育龄期间采取避孕措施
  • 遵守学习程序的意愿和能力
  • 入组前至少 30 天稳定服用膳食补充剂和/或利鲁唑
  • 放弃使用其他调查或未经批准的药物
  • 参与者必须能够吞咽 0.375 * 0.700 英寸的药片

排除标准：

  • 对 EPI-589 过敏
  • 使用通风
  • 参与其他干预研究
  • 任何其他神经系统疾病的诊断
  • 过去 2 年内的恶性肿瘤
  • 中风史
  • 脑外科手术史
  • 肝功能检查 (LFT) 大于正常上限 (ULN) 3 倍的肝功能不全
  • 需要透析的肾功能不全
  • 终末期心力衰竭
  • 在筛选后 3 个月内或试验期间参与 ALS 设备、药物或其他疗法的试验

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：EPI-589
参与者将接受 EPI-589 500 毫克 (mg)（2 片，每片 250 毫克）每天两次 (BID)，持续 3 个月，除非因安全或耐受性问题而停药。
药品：EPI-589
将按 arm 中指定的剂量和时间表施用 250 mg 剂量强度的速释薄膜包衣片。
其他名称：
  • (R)-troloxamide 醌

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生药物相关严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：基线（第 0 天）至第 6 个月
不良事件 (AE) 是在接受研究药物的参与者中发生的任何不良医学事件，而不考虑因果关系的可能性。 严重不良事件 (SAE) 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。 AE 包括 SAE 和非严重 AE。 其他非严重 AE 和所有 SAE（无论因果关系如何）的摘要位于“报告的 AE 部分”。
基线（第 0 天）至第 6 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血浆浓度与时间曲线下的面积从时间 0 到 12 小时 (AUC0-12)
大体时间：第 1 个月和第 3 个月给药前（0 小时）、给药后 0.5、1、2、4、6、8 和 12 小时
第 1 个月和第 3 个月给药前（0 小时）、给药后 0.5、1、2、4、6、8 和 12 小时
最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 个月和第 3 个月给药前（0 小时）、给药后 0.5、1、2、4、6、8 和 12 小时
第 1 个月和第 3 个月给药前（0 小时）、给药后 0.5、1、2、4、6、8 和 12 小时
第 6 个月时 ALSFRS-R 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
ALSFRS-R 是一种快速管理（5 分钟）的顺序评级量表，用于评估参与者在 12 项功能性活动中的能力和独立性。 所有 12 项活动、6 项延髓呼吸功能、3 项上肢功能（书写、切菜和穿衣）、2 项下肢功能（行走和爬山）和 1 项其他功能（在床上翻身）都与 ALS 相关。 每个活动都被记录为最接近 5 个选项的列表，得分为 0-4，总分从 48（正常功能）到 0（无法尝试任务）。
基线，第 6 个月
第 6 个月肺活量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
肺活量是参与者在最大吸气后可以从肺部排出的最大空气量。
基线，第 6 个月
第 6 个月 MIP 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
MIP 是吸气肌（主要是横膈膜）力量的量度，可用于评估通气衰竭、限制性肺病和呼吸肌力量。
基线，第 6 个月
第 6 个月呼吸频率相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
呼吸频率是呼吸发生的速率。
基线，第 6 个月
第 6 个月心率相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
心率测量心脏每分钟跳动的次数。
基线，第 6 个月
第 6 个月时 SpO2 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
SpO2，也称为氧饱和度，是衡量血液中携氧血红蛋白相对于不携氧血红蛋白量的量度。
基线，第 6 个月
第 6 个月时 ETCO2 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
ETCO2 是呼出空气中 CO2 的含量，评估通气情况。
基线，第 6 个月
未能茁壮成长：与第 6 个月的基线相比体重减轻超过 5% (%) 的参与者人数
大体时间：基线，第 6 个月
以体重衡量的发育停滞定义为体重较基线下降超过 5%
基线，第 6 个月
第 6 个月平均固体吞咽时间和水吞咽时间相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
根据标准化方案，观察参与者并定时吞咽水和固体食物。
基线，第 6 个月
第 6 个月肌肉功能相对于基线的变化，通过手持式测力仪参数（握力、肩部屈曲、膝部伸展、髋部屈曲、肘部屈曲、肘部伸展和踝背屈曲）进行评估
大体时间：基线，第 6 个月
使用手持式测力计测量指定肌肉群的力量。
基线，第 6 个月
参与者在第 6 个月阅读的字数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
参与者执行的任务中，语音语言病理学家通过对整体清晰度、声音质量和其他因素的感知评估来评估语音。
基线，第 6 个月
第 6 个月阅读时间相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
参与者执行的任务中，语音语言病理学家通过对整体清晰度、声音质量和其他因素的感知评估来评估语音。
基线，第 6 个月
第 6 个月每分钟阅读字数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月
参与者执行的任务中，语音语言病理学家通过对整体清晰度、声音质量和其他因素的感知评估来评估语音。
基线，第 6 个月
响度正常、鼻音正常、清晰度正常的参与者人数
大体时间：第 6 个月
参与者执行的任务中，语音语言病理学家通过对整体清晰度、声音质量和其他因素的感知评估来评估语音。
第 6 个月
血浆中疾病相关生物标志物（谷胱甘肽）的水平
大体时间：基线至第 6 个月
谷胱甘肽定量下限 (LLOQ) = 0.089 微摩尔 (uM) 和定量上限 (ULOQ) = 13.916 uM 在血浆中。
基线至第 6 个月
脑脊液 (CSF) 中疾病相关生物标志物（谷胱甘肽）的水平
大体时间：第 3 个月的基线
CSF 中的谷胱甘肽 LLOQ = 0.002 uM 和 ULOQ = 0.35 uM。
第 3 个月的基线
尿液中疾病相关生物标志物（谷胱甘肽）的水平
大体时间：基线至第 6 个月
尿液中谷胱甘肽 LLOQ = 0.01 uM，ULOQ = 1.39 uM。
基线至第 6 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

PTC Therapeutics

调查人员

  • 研究主任：Matthew B Klein, MD, FACS、PTC Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年1月14日

初级完成 (实际的)

2018年2月23日

研究完成 (实际的)

2018年2月23日

研究注册日期

首次提交

2015年5月21日

首先提交符合 QC 标准的

2015年5月29日

首次发布 (估计)

2015年6月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年10月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年9月23日

最后验证

2020年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EPI589-15-001

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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