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Estudio de seguridad y biomarcadores de EPI-589 en participantes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) (EPI-589)

23 de septiembre de 2020 actualizado por: PTC Therapeutics

Un estudio de seguridad y biomarcadores de fase 2A de EPI-589 en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica

Este es un estudio abierto con una fase de ejecución de 30 días para establecer los parámetros de referencia, una fase de tratamiento de 90 días y una fase de retiro de 90 días para determinar los efectos a largo plazo, la duración de la respuesta al tratamiento y los efectos potenciales de EPI-589. terapia en trayectoria conocida.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

19

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

21 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de ELA posible, probable, probable respaldada por laboratorio o definitiva según los criterios de E1 Escorial
  • Capacidad vital forzada (FVC) ≥ 70% de lo previsto
  • Inicio de debilidad dentro de los 3 años.
  • Acuerdo para usar anticonceptivos si está dentro de los años reproductivos
  • Voluntad y capacidad para cumplir con los procedimientos del estudio.
  • Régimen estable de suplementos dietéticos y/o riluzol durante al menos 30 días antes de la inscripción
  • Abstención del uso de otros medicamentos en investigación o no aprobados
  • Los participantes deben poder tragar tabletas de 0.375 * 0.700 pulgadas

Criterio de exclusión:

  • Alergia a EPI-589
  • uso de ventilacion
  • Participación en otros estudios de intervención
  • Diagnóstico de cualquier otra enfermedad neurológica.
  • Malignidad en los últimos 2 años
  • Historia del accidente cerebrovascular
  • Historia de la cirugía cerebral
  • Insuficiencia hepática con pruebas de función hepática (LFT) más de 3 veces el límite superior normal (LSN)
  • Insuficiencia renal que requiere diálisis
  • Insuficiencia cardíaca en etapa terminal
  • Participación en un ensayo de un dispositivo, fármaco u otra terapia para la ELA dentro de los 3 meses posteriores a la selección o durante el ensayo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: EPI-589
Los participantes recibirán EPI-589 500 miligramos (mg) (2 tabletas de 250 mg cada una) dos veces al día (BID) durante 3 meses, a menos que se suspenda por problemas de seguridad o tolerabilidad.
Droga: EPI-589
Se administrará una tableta recubierta con película de liberación inmediata a una dosis de 250 mg por dosis y horario especificado en el brazo.
Otros nombres:
  • (R)-troloxamida quinona

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos graves (SAE) relacionados con medicamentos
Periodo de tiempo: Línea de base (día 0) al mes 6
Un evento adverso (AA) fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. El evento adverso grave (SAE, por sus siglas en inglés) fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital. Los EA incluyeron SAE y EA no graves. Un resumen de otros EA no graves y todos los EA, independientemente de la causalidad, se encuentra en la "sección EA notificados".
Línea de base (día 0) al mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo desde 0 a 12 horas (AUC0-12)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis (0 horas), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 horas después de la dosis en los meses 1 y 3
Antes de la dosis (0 horas), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 horas después de la dosis en los meses 1 y 3
Concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis (0 horas), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 horas después de la dosis en los meses 1 y 3
Antes de la dosis (0 horas), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 horas después de la dosis en los meses 1 y 3
Cambio desde el inicio en la puntuación total de ALSFRS-R en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
ALSFRS-R es una escala de calificación ordinal de administración rápida (5 minutos) que evalúa la capacidad e independencia del participante en 12 actividades funcionales. Las 12 actividades, 6 funciones bulbar-respiratorias, 3 funciones de las extremidades superiores (escribir, cortar alimentos y vestirse), 2 funciones de las extremidades inferiores (caminar y trepar) y 1 otra función (voltearse en la cama), son relevantes en la ELA. Cada actividad se registró con la aproximación más cercana de una lista de 5 opciones, puntuadas de 0 a 4, con una puntuación total que va desde 48 (función normal) a 0 (incapaz de intentar la tarea).
Línea de base, Mes 6
Cambio desde el inicio en la capacidad vital al mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
La capacidad vital es la cantidad máxima de aire que un participante puede expulsar de los pulmones después de una inhalación máxima.
Línea de base, Mes 6
Cambio desde la línea de base en MIP en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
MIP es una medida de la fuerza de los músculos inspiratorios, principalmente el diafragma, y ​​permite evaluar la insuficiencia ventilatoria, la enfermedad pulmonar restrictiva y la fuerza de los músculos respiratorios.
Línea de base, Mes 6
Cambio desde el inicio en la frecuencia respiratoria en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
La frecuencia respiratoria es la frecuencia a la que se produce la respiración.
Línea de base, Mes 6
Cambio desde el inicio en la frecuencia cardíaca en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
La frecuencia cardíaca mide el número de veces que el corazón late por minuto.
Línea de base, Mes 6
Cambio desde el inicio en SpO2 en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
SpO2, también conocida como saturación de oxígeno, es una medida de la cantidad de hemoglobina que transporta oxígeno en la sangre en relación con la cantidad de hemoglobina que no transporta oxígeno.
Línea de base, Mes 6
Cambio desde el inicio en ETCO2 en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
ETCO2 es la cantidad de CO2 en el aire exhalado, que evalúa la ventilación.
Línea de base, Mes 6
Falta de crecimiento: número de participantes con pérdida de peso de más del 5 por ciento (%) desde el inicio en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
El retraso en el crecimiento medido por el peso corporal se definió como una pérdida de peso de más del 5% desde el inicio
Línea de base, Mes 6
Cambio desde el inicio en el tiempo promedio de deglución de sólidos y de deglución de agua en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
Los participantes fueron observados y cronometrados para tragar agua y alimentos sólidos de acuerdo con un protocolo estandarizado.
Línea de base, Mes 6
Cambio desde el inicio en la función muscular en el mes 6, según lo evaluado por los parámetros de la dinamometría manual (fuerza de agarre, flexión del hombro, extensión de la rodilla, flexión de la cadera, flexión del codo, extensión del codo y flexión dorsal del tobillo)
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
La fuerza de los grupos musculares designados se midió mediante dinamometría manual.
Línea de base, Mes 6
Cambio desde la línea de base en el número de palabras que el participante leyó en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
El participante realizó tareas en las que se evaluó el habla a través de una evaluación perceptiva de la inteligibilidad general, la calidad vocal y otros factores por parte de un patólogo del habla y el lenguaje.
Línea de base, Mes 6
Cambio desde el punto de referencia en el tiempo dedicado a la lectura en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
El participante realizó tareas en las que se evaluó el habla a través de una evaluación perceptiva de la inteligibilidad general, la calidad vocal y otros factores por parte de un patólogo del habla y el lenguaje.
Línea de base, Mes 6
Cambio desde el inicio en el número de palabras por minuto leído en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
El participante realizó tareas en las que se evaluó el habla a través de una evaluación perceptiva de la inteligibilidad general, la calidad vocal y otros factores por parte de un patólogo del habla y el lenguaje.
Línea de base, Mes 6
Número de participantes con volumen normal, nasalidad normal e inteligibilidad normal
Periodo de tiempo: Mes 6
El participante realizó tareas en las que se evaluó el habla a través de una evaluación perceptiva de la inteligibilidad general, la calidad vocal y otros factores por parte de un patólogo del habla y el lenguaje.
Mes 6
Nivel de biomarcador relacionado con la enfermedad (glutatión) en plasma
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
Límite inferior de cuantificación de glutatión (LLOQ) = 0,089 micromoles (uM) y límite superior de cuantificación (ULOQ) = 13,916 uM en plasma.
Línea de base hasta el mes 6
Nivel de biomarcador relacionado con la enfermedad (glutatión) en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 3
Glutatión LLOQ = 0,002 uM y ULOQ = 0,35 uM en LCR.
Línea de base hasta el mes 3
Nivel de biomarcador relacionado con la enfermedad (glutatión) en la orina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
Glutatión LLOQ = 0,01 uM y ULOQ = 1,39 uM en orina.
Línea de base hasta el mes 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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PTC Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de enero de 2016

Finalización primaria (Actual)

23 de febrero de 2018

Finalización del estudio (Actual)

23 de febrero de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de mayo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de mayo de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

2 de junio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de octubre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2020

Última verificación

1 de septiembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EPI589-15-001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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