이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 EPI-589의 안전성 및 바이오마커 연구 (EPI-589)

2020년 9월 23일 업데이트: PTC Therapeutics

근위축성 측삭 경화증 대상자에서 EPI-589의 2A상 안전성 및 바이오마커 연구

이것은 EPI-589의 장기 효과, 치료 반응 기간 및 잠재적 효과를 결정하기 위한 기준선 매개변수를 설정하기 위한 30일 실행 단계, 90일 치료 단계 및 90일 중단 단계를 포함하는 공개 라벨 연구입니다. 알려진 궤적에 대한 치료.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

19

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, 미국, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

21년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • E1 Escorial Criteria에 의한 가능, 개연성, 검사실 지원 개연성 또는 확실한 ALS의 진단
  • 강제 폐활량(FVC) ≥ 예측의 70%
  • 3년 이내에 약점 발병
  • 가임연령 이내 피임약 사용 동의
  • 연구 절차를 준수할 의지와 능력
  • 등록 전 최소 30일 동안 식이 보조제 및/또는 리루졸의 안정적인 요법
  • 기타 연구용 또는 승인되지 않은 약물 사용 금지
  • 참가자는 0.375 * 0.700인치 정제를 삼킬 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  • EPI-589에 대한 알레르기
  • 환기 사용
  • 다른 개입 연구에 참여
  • 기타 신경학적 질환의 진단
  • 지난 2년 이내의 악성 종양
  • 뇌졸중의 역사
  • 뇌 수술의 역사
  • 간 기능 검사(LFT)가 정상 상한치(ULN)의 3배를 초과하는 간 기능 부전
  • 투석이 필요한 신부전
  • 말기 심부전
  • 스크리닝 3개월 이내 또는 시험 기간 동안 ALS에 대한 장치, 약물 또는 기타 요법의 시험에 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: EPI-589
참가자는 안전성 또는 내약성 문제로 중단되지 않는 한 EPI-589 500mg(mg)(각각 250mg 정제 2개)을 3개월 동안 매일 2회(BID) 받게 됩니다.
의약품: EPI-589
250mg 투여 강도의 속방성 필름 코팅 테이블은 팔에 지정된 투여량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
  • (R)-트롤록사미드 퀴논

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약물 관련 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 기준선(0일)부터 6개월까지
유해 사례(AE)는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. 중대한 유해 사례(SAE)는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형. AE에는 SAE 및 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다. 다른 심각하지 않은 AE 및 모든 SAE의 요약은 인과관계에 관계없이 '보고된 AE 섹션'에 있습니다.
기준선(0일)부터 6개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시간 0에서 12시간까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0-12)
기간: 투여 전(0시간), 1개월 및 3개월에 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간
투여 전(0시간), 1개월 및 3개월에 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간
관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전(0시간), 1개월 및 3개월에 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간
투여 전(0시간), 1개월 및 3개월에 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간
6개월째 ALSFRS-R 총 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월
ALSFRS-R은 12가지 기능적 활동에서 참가자의 능력과 독립성을 평가하는 신속하게 관리되는(5분) 순서 등급 척도입니다. 12가지 활동, 6가지 구근 호흡 기능, 3가지 상지 기능(글쓰기, 음식 자르기, 옷 입기), 2가지 하지 기능(걷기 및 오르기), 1가지 기타 기능(침대에서 돌기)이 모두 ALS와 관련이 있습니다. 각 활동은 0-4점의 5가지 선택 목록에서 가장 가까운 근사치로 기록되었으며 총 점수 범위는 48(정상 기능)에서 0(작업을 시도할 수 없음)까지입니다.
기준선, 6개월
6개월째 기준선에서 바이탈 용량의 변화
기간: 기준선, 6개월
폐활량은 참가자가 최대 흡입 후 폐에서 배출할 수 있는 최대 공기량입니다.
기준선, 6개월
6개월째 MIP의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월
MIP는 주로 횡경막인 흡기근의 강도를 측정하며 환기 부전, 제한성 폐 질환 및 호흡근 강도를 평가할 수 있습니다.
기준선, 6개월
6개월째 기준선에서 호흡률의 변화
기간: 기준선, 6개월
호흡수는 호흡이 일어나는 속도입니다.
기준선, 6개월
6개월째 기준선에서 심박수의 변화
기간: 기준선, 6개월
심박수는 분당 심장이 뛰는 횟수를 측정합니다.
기준선, 6개월
6개월째 SpO2 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월
산소 포화도라고도 하는 SpO2는 산소를 운반하지 않는 헤모글로빈의 양에 대한 혈액 내 산소를 운반하는 헤모글로빈의 양을 측정한 것입니다.
기준선, 6개월
6개월째 ETCO2의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월
ETCO2는 환기를 평가하는 날숨의 CO2 양입니다.
기준선, 6개월
성장 실패: 6개월에 기준선에서 5%(%) 이상의 체중 감소가 있는 참가자 수
기간: 기준선, 6개월
체중으로 측정했을 때 성장 실패는 기준선에서 5% 이상의 체중 감소로 정의되었습니다.
기준선, 6개월
6개월째 평균 고형 삼킴 시간 및 물 삼킴 시간의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월
참가자들은 표준화된 프로토콜에 따라 고형 음식뿐만 아니라 물을 삼키는 시간을 관찰하고 시간을 정했습니다.
기준선, 6개월
Handheld Dynamometry 매개변수(악력, 어깨 굴곡, 무릎 신전, 고관절 굴곡, 팔꿈치 굴곡, 팔꿈치 신전 및 발목 배측 굴곡)로 평가한 6개월째 근육 기능의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 6개월
지정된 근육 그룹의 강도는 휴대용 동력계를 사용하여 측정되었습니다.
기준선, 6개월
6개월차 참가자가 읽은 단어 수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월
참가자는 언어 병리학자가 전반적인 명료도, 음성 품질 및 기타 요인에 대한 지각 평가를 통해 음성을 평가하는 작업을 수행했습니다.
기준선, 6개월
6개월에 읽기에 소요된 시간의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월
참가자는 언어 병리학자가 전반적인 명료도, 음성 품질 및 기타 요인에 대한 지각 평가를 통해 음성을 평가하는 작업을 수행했습니다.
기준선, 6개월
월 6에서 분당 읽기 단어 수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월
참가자는 언어 병리학자가 전반적인 명료도, 음성 품질 및 기타 요인에 대한 지각 평가를 통해 음성을 평가하는 작업을 수행했습니다.
기준선, 6개월
정상 음량, 정상 비음 및 정상 명료도를 가진 참가자 수
기간: 6개월
참가자는 언어 병리학자가 전반적인 명료도, 음성 품질 및 기타 요인에 대한 지각 평가를 통해 음성을 평가하는 작업을 수행했습니다.
6개월
혈장 내 질병 관련 바이오마커(글루타티온) 수준
기간: 6개월까지 기준선
글루타티온 정량 하한(LLOQ) = 0.089 마이크로몰(uM) 및 정량 상한(ULOQ) = 13.916 플라즈마 uM.
6개월까지 기준선
뇌척수액(CSF) 내 질병 관련 바이오마커(글루타티온) 수준
기간: 3개월까지 기준선
CSF에서 글루타티온 LLOQ = 0.002 uM 및 ULOQ = 0.35 uM.
3개월까지 기준선
소변 내 질병 관련 바이오마커(글루타티온) 수준
기간: 6개월까지 기준선
소변에서 글루타티온 LLOQ = 0.01 uM 및 ULOQ = 1.39 uM.
6개월까지 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

PTC Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 1월 14일

기본 완료 (실제)

2018년 2월 23일

연구 완료 (실제)

2018년 2월 23일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 5월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 5월 29일

처음 게시됨 (추정)

2015년 6월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 10월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 9월 23일

마지막으로 확인됨

2020년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EPI589-15-001

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험

EPI-589에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다